한번 반려 BMS 다발성 골수종 신약 ‘신속심사’

블루버드 바이오와 공동개발 이데캅타진 비클류셀

브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)는 다발성 골수종 치료제 이데캅타진 비클류셀(idecabtagene vicleucel: ide-cel)의 허가신청서가 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다고 22일 공표했다.

이 같은 내용은 이데캅타진 비클류셀이 FDA에 의해 허가신청서가 한차례 반려된 바 있음을 상기할 때 시선이 쏠리게 할 만한 내용이다.

BMS는 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 중증 유전성 질환 및 암 치료용 유전자 치료제 개발 전문 생명공학기업 블루버드 바이오社(bluebird bio)와 함께 이날 공동발표문을 내놓은 것이다.

이데캅타진 비클류셀(약칭 ‘이데셀’)은 면역조절제, 단백질 분해효소 저해제 및 항-CD38 항체를 포함해 최소한 3차례에 걸쳐 치료를 진행한 전력이 있는 성인 다발성 골수종 환자들을 위한 B세포 성숙화 항원(BCMA) 유도 유전자 변형 자가유래 키메라 항원 수용체(CAR) T세포 면역 치료제의 일종으로 개발이 진행되어 왔다.

FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 내년 3월 27일까지 이데캅타진 비클류셀의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 것으로 보인다.

브리스톨 마이어스 스퀴브社의 스탠리 프란켈 세포치료제 개발 담당부사장은 “오늘 ‘신속심사’ 대상으로 지정이 이루어진 것은 크게 충족되지 못한 다발성 골수종 환자들을 위한 최초의 항-BCMA CAR T세포 치료제에 내포되어 있는 잠재력이 인정받았음을 의미하는 성과”라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

이데캅타진 비클류셀의 허가신청서는 본임상 2상 ‘KarMMa 시험’에서 도출된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.

이 시험은 면역조절제, 단백질 분해효소 저해제 및 항-CD38 항체 등을 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 데다 고도불응성 다발성 골수종을 나타내는 총 128명의 성인환자들을 대상으로 이데캅타진 비클류셀의 효능 및 안전성을 평가하기 위해 이루어진 시험례이다.

시험에서 확보된 결과는 미국 임상종양학회(ASCO)의 2020년 가상(假想) 사이언티픽 프로그램에서 구두발표를 통해 공유도힌 바 있다.

블루버드 바이오社의 조앤 스미스-패럴 최고 운영책임자는 “이번에 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정받은 것은 이 BCMA 유도 CAR T세포 치료제가 새로운 치료대안을 절실하게 필요로 하는 다발성 골수종 환자들에게 사용될 수 있도록 하기 위해 우리가 이어가고 이는 여정에서 핵심적인 모멘트라 할 수 있을 것”이라며 고무된 반응을 보였다.

그는 뒤이어 “여러 차례에 걸쳐 치료를 진행한 전력이 있는 환자그룹으로부터 우리가 산출한 입증자료를 근거로 우리는 이데캅타진 비클류셀에 내포된 중요한 치료대안으로서의 높은 잠재력에 대한 확신을 변함없이 갖고 있다”면서 “BMS와 함께 FDA에 긴밀한 협력을 지속해 이처럼 유망한 치료제가 환자들에게 신속하게 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다.

한편 이데캅타진 비클류셀은 앞서 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’로 지정되었으며, 유럽 의약품감독국(EMA)로부터 재발성 및 불응성 다발성 골수종 치료를 위한 ‘신속심사’(PRIME) 대상으로 지정받기도 했었다.

BMS 측은 미국과 EU 이외의 기타 여러 국가에서도 이데캅타진 비클류셀의 허가신청서를 제출할 예정이다.

다만 이데캅타진 비클류셀은 아직까지 전 세계 어느 국가에서도 허가를 취득하지 못한 상태이다.