BMS, CAR T세포 면역 치료제 FDA 허가신청

블루버드 바이오 공동개발 다발성 골수종 치료 ‘이데-셀’

브리스톨 마이어스 스퀴브社 및 블루버드 바이오社(bluebird bio)는 양사가 개발을 진행한 선도 B세포 성숙화 항원(BCMA) 유도 키메라 항원 수용체(CAR) T세포 면역 치료제 이데캅타진 비클류셀(idecabtagene vicleucel: ide-cel: bb2121)의 허가를 FDA에 신청했다고 31일 공표했다.

이데캅타진 비클류셀은 면역조절제, 단백질 분해효소 저해제 및 항-CD38 항체를 포함해 최소한 3차례 치료를 받은 전력이 있는 성인 다발성 골수종 환자들을 위한 치료제로 허가신청서가 제출됐다.

블루버드 바이오社는 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 중증 유전성 질환 및 암 치료용 유전자 치료제 개발 전문 생명공학기업이다.

양사에 따르면 이데캅타진 비클류셀의 허가신청은 총 140명의 환자들을 대상으로 진행되었던 본임상 2상 ‘KarMMa 시험’에서 도출된 결과를 근거로 이루어졌다.

‘KarMMa 시험’은 앞서 여러 번에 걸쳐 치료를 받은 전력이 있는 재발성 및 불응성 다발성 골수종 환자들을 대상으로 이데캅타진 비클류셀을 사용해 치료를 진행하면서 효능과 안전성을 평가한 시험례이다.

지난해 12월 공개되었던 ‘KarMMa 시험’의 가장 중요한 자료를 보면 이데캅타진 비클류셀로 치료를 진행한 환자그룹은 일차적 목표인 총 반응률 뿐 아니라 이차적 시험목표였던 완전 반응률 또한 충족된 것으로 파악됐다.

이와 함께 안전성 결과를 보면 임상 1상 ‘CRB-401 시험’에서 관찰된 내용과 대동소이하게 나타났다. ‘CRB-401 시험’은 이데캅타진 비클류셀의 효능 및 안전성을 예비적으로 평가한 시험례이다.

‘KarMMa 시험’에서 도출된 포괄적인 결과는 차후 의학 학술회의 석상에서 발표가 이루어질 예정이다.

이와 관련, B세포 성숙화 항원(BCMA)은 다발성 골수종 환자들의 암세포에서 거의 보편적으로 발현되는 단백질의 일종이어서 이처럼 공격적인 혈액암을 치료할 때 중요한 잠재적 표적의 하나로 부각되고 있는 추세이다.

이데캅타진 비클류셀은 이 B세포 성숙화 항원을 표적으로 작용하는 다발성 골수종 치료제로는 처음으로 허가신청서가 제출된 CAR T세포이다.

앞서 이데캅타진 비클류셀은 FDA에 의해 재발성 및 불응성 다발성 골수종 치료를 위한 ‘혁신 치료제’로 지정된 바 있으며, 유럽 의약품감독국(EMA)의 경우 ‘신속심사’(PRIME) 대상으로 지정했다.

한편 이데캅타진 비클류셀은 B세포 성숙화 항원 유도 유전자 변형 자가유래 키메라 항원 수용체(CAR) T세포 면역치료제의 일종이다. 약칭은 ‘이데-셀’(Ide-cel)이다.