안구돌출..최초 갑상선 안병증 치료제 FDA 승인

호라이즌 테라퓨틱스 테프로투뮤맙 제제 ‘테페자’

눈이 튀어나오는 안구 돌출 증상을 나타내는 갑상선 안구질환을 치료하는 약물이 처음으로 FDA의 허가관문을 뛰어넘었다.

FDA가 아일랜드 제약기업 호라이즌 테라퓨틱스 아일랜드社(Horizon Therapeutics Ireland DAC)의 ‘테페자’(Tepezza: 테프로투뮤맙-trbw)를 성인 갑상선 안병증 치료제로 21일 승인한 것.

갑상선 안병증은 안구 뒷부분의 근육과 지방조직에 염증이 발생함에 따라 안구가 툭 튀어나오는 안구 돌출증을 수반하는 희귀질환의 일종이다.

특히 갑상선 안병증 치료제가 FDA로부터 발매를 승인받은 것은 이번이 처음이다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 이식‧안과질환 치료제 관리국의 윌리 체임버스 부국장은 “오늘 허가결정이야말로 갑상선 안병증 치료를 위해 중요한 성과가 도출되었음을 의미하는 것”이라며 “현재까지 이 쇠약성 질환에 대처하기 위한 치료대안들이 대단히 제한적이었기 때문”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “이번에 승인받은 ‘테페자’가 비 외과적 치료대안으로 사용되면서 각종 침습성 수술을 받아야 할 필요성을 배제시켜 주면서 치료과정을 크게 변화시켜 줄 수 있을 것”이라는 말로 기대감을 표시했다.

체임버스 부국장은 또 “갑상선 안병증이 희귀질환의 일종이어서 전체 인구에서 극히 일부에 영향을 미치는 데다 여러 가지 사유로 희귀질환 치료제들은 손에 넣기가 쉽지 않은 것이 현실”이라며 “이번에 ‘테페자’가 허가를 취득한 것은 갑상선 안병증과 같은 희귀질환들에 효과적인 치료제들이 발매를 승인받는 데 괄목할 만한 진전이 이루어졌음을 방증하는 것”이라고 덧붙였다.

이와 관련, 갑상선 안병증은 안구 돌출로 인해 안구통증, 복시증(複視症), 광 민감성 또는 눈을 감는 데 어려움이 수반되는 증상 등 다양한 증상들을 유발할 수 있는 것으로 알려져 왔다.

갑상선 안병증은 남성보다 여성들에게 좀 더 빈도높게 나타나고 있는 형편이다. 환자 수가 상대적으로 많지는 않지만, 갑상선 안병증 환자들은 무력해질 수 있다는 문제점이 지적되어 왔다.

예를 들면 안구 증상들로 인해 갑상선 안병증 환자들의 무력함이 진행되면서 운전이나 업무수행 등 중요한 일상생활을 하지 못하게 되는 경우가 많은 것으로 알려져 있다.

‘테페자’는 ‘스터디 1’과 ‘스터디 2’ 등 총 170명의 활동성 갑상선 안병증 환자들을 충원한 가운데 진행되었던 2건의 시험에서 도출된 결과를 근거로 이번에 발매를 승인받은 것이다.

이들 시험의 피험자들은 무작위 분류를 거쳐 각각 ‘테페자’ 또는 플라시보를 투여받았다.

그 결과 ‘스터디 1’과 ‘스터디 2’에서 ‘테페자’를 투여받은 그룹의 경우 각각 71% 및 83%에서 안구 돌출증이 2mm 이상 감소한 것으로 나타나 각각 20% 및 10%에 그친 것으로 조사된 플라시보 대조그룹에 비해 뚜렷한 비교우위를 내보였다.

‘테페자’를 투여받은 환자들에게서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 근육경련, 구역, 탈모증, 설사, 피로, 고혈당증, 청력손실, 피부 건조증, 미각이상 및 두통 증이 보고됐다.

이와 함께 ‘테페자’는 임신부들에게 사용되어선 안 된다. 가임기 여성들의 경우에는 약물투여 착수 이전에 임신 유무를 진단받아야 하고, 치료를 진행 중이거나 ‘테페자’ 최종투여 후 6개월 동안은 임신을 예방하기 위한 상담을 받아야 한다.

한편 FDA는 ‘테페자’를 ‘신속심사’, ‘패스트 트랙’, ‘희귀의약품’ 및 ‘희귀의약품 장려금 프로그램’(Orphan Products Grants Program) 등의 적용대상으로 지정한 끝에 마침내 발매를 승인한 것이다.

‘희귀의약품 장려금 프로그램’은 희귀질환 치료제의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 임상시험에 보조금을 지급하는 제도를 말한다.