A형 혈우병 치료제 FDA 허가신청‧EU선 접수

美 바이오마란 파마 벨록토코진 록사파보벡 주목케

A형 혈우병 치료용 유전자 치료제의 허가신청 건이 유럽에서 접수됨에 따라 본격적인 심사절차가 착수될 수 있게 됐다.

이와 함께 FDA에는 허가신청서가 당초 예상했던 일정대로 제출되어 머지않은 장래에 접수 및 심사절차의 착수를 기대케 하고 있다.

미국 캘리포니아州 샌라파엘에 소재한 희귀질환 치료제 전문 제약기업 바이오마린 파마슈티컬社(BioMarin)는 성인 중증 A형 혈우병 치료제 벨록토코진 록사파보벡(valoctocogene roxaparvovec)의 허가신청 건이 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 접수됐다고 23일 공표했다.

이에 앞서 바이오마린 파마슈티컬 측은 지난달 말 벨록토코진 록사파보벡의 허가신청서를 EMA에 제출했었다. 벨록토코진 록사파보벡은 EMA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정된 상태이다.

허가신청 건이 접수됨에 따라 벨록토코진 록사파보벡에 대한 EMA의 심사절차는 가속승인 절차에 따라 1월 중으로 착수될 수 있을 전망이다.

EMA는 일찍이 벨록토코진 록사파보벡이 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있을 것이라는 잠재력에 주목하고 지난 2017년 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 바 있다.

뒤이어 최근에는 바이오마린 파마슈티컬 측의 요청을 받아들여 가속승인 대상으로 지정해 심사절차가 상당히 단축될 수 있을 것으로 보인다.

바이오마린 파마슈티컬 측은 현재도 진행 중인 임상 3상 시험의 중간 분석결과와 함께 3년 동안 진행되었던 임상 1상 및 2상 시험에서 도출된 최신 자료를 근거로 허가신청서를 제출했었다.

특히 유럽에서 어떤 유형이든 혈우병을 치료하기 위한 유전자 치료제의 허가신청서가 제출된 것은 벨록토코진 록사파보벡이 처음이었다.

가속승인 절차는 EMA 약물사용자문위원회(CHMP) 및 첨단치료제위원회(CAT)가 첨단 치료 의약품(ATMPs: Advanced Therapy Medicinal Products)의 허가신청 건을 대상으로 진행하는 심사제도를 말한다.

CHMP 및 CAT가 특히 치료혁신(therapeutic innovation)의 관점에서 볼 때 공공보건에 괄목할 만한 이익을 제공할 수 있는 제품이라고 결정할 때 적용되는 제도이다.

통상적으로 EMA가 일괄심사절차(centralized procedure)를 적용해 심사를 진행하는 데는 최대 210일 정도가 소요되는데, 허가신청자 측이 추가정보를 제출토록 하는 요구를 받더라도 일정이 중단되지 않는다.

허가신청자 측이 충분한 자료를 제출했다고 판단될 경우 CHMP 및 CAT는 150일 정도로 심사기간의 단축이 가능하다.

다만 가속승인 절차가 진행되더라도 다양한 이유로 인해 표준승인 절차로 지위가 변경될 개연성을 배제할 수는 없다. 아울러 가속승인 심사대상으로 지정되더라도 승인 유무에 대한 최종결론에 영향을 미치는 것은 아니다.

바이오마린 파마슈티컬社의 행크 훅스 글로벌 연구‧개발 담당대표는 “EMA가 중증 A형 혈우병 환자들을 치료하는 데 벨록토코진 록사파보벡이 가져올 진일보의 잠재력을 인식해 준 것을 기쁘게 생각한다”며 “우리는 심사절차가 진행되는 동안 지혜롭고 신속하게 대응해 A형 혈우병의 치료에 유의할 만한 차이를 이끌어 낼 것으로 믿어 의심치 않는 이 유전자 치료제가 빠른 시일 내에 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다.

그는 뒤이어 “유전자 치료제 분야가 A형 혈우병을 포함한 여러 희귀질환 치료제 분야에서 변화를 몰고 올 가능성을 내포하고 있다”고 덧붙였다.

한편 바이오마린 파마슈티컬社는 벨록토코진 록사파보벡을 성인 A형 혈우병 치료제로 발매할 수 있도록 요청하는 내용의 허가신청서가 FDA에 제출됐다고 같은 날 공표했다.

이날 바이오마린 파마슈티컬 측은 벨록토코진 록사파보벡에 대한 FDA의 심사절차가 내년 2월 착수될 수 있을 것으로 예상했다.

FDA는 이에 앞서 벨록토코진 록사파보벡을 ‘혁신 치료제’ 및 ‘희귀의약품’으로 지정한 바 있다.

벨록토코진 록사파보벡의 허가신청서는 EMA에 제출된 건과 마찬가지로 현재 진행 중인 임상 3상 시험의 중간 분석결과와 3년간 진행된 임상 1/2상 시험에서 도출된 최신 자료를 근거로 FDA에 제출되었던 것이다.

바이오마린 파마슈티컬社의 행크 훅스 글로벌 연구‧개발 담당대표는 “벨록토코진 록사파보벡이 최초의 A형 혈우병 유전자 치료제로 허가를 취득할 수 있도록 하기 위해 FDA와 협력해 나갈 것”이라며 “가까운 장래에 A형 혈우병의 치료법을 바꿔놓을 변혁적인(transformative) 치료제가 발매되어 나올 수 있었으면 하는 바람”이라고 강조했다.