연조직 육종 신약후보물질 EU서 ‘희귀藥’ 지정

화이자 후원 신생 제약사 스프링웍스 니로가세스타트

미국 코네티컷州 샘퍼드에 소재한 스프링웍스 테라퓨틱스社(SpringWorks Therapeutics)는 중증 희귀질환과 항암제를 개발하는 데 주력하고 있는 신생 제약기업이다.

특히 화이자社 등으로부터 수혈받은 벤처캐피털 자금 1억300만 달러를 종잣돈삼아 지난 2017년 출범한 스타트업 컴퍼니여서 주목받아 왔다.

그런 스프링웍스 테라퓨틱스社가 자사에 의해 개발이 진행 중인 경구용 선택적 저분자량 감마-세크레타제 저해제 니로가세스타트(nirogacestat)가 EU 집행위원회로부터 ‘희귀의약품’으로 지정받았다고 24일 공표해 관심을 모으고 있다.

니로가세스타트는 연조직 육종 치료제로 개발이 진행되고 있는 항암제 신약후보물질이다.

‘희귀의약품’으로 지정됨에 따라 니로가세스타트는 허가를 취득할 경우 10년간의 독점발매권과 등록비용 감액, 프로토콜 지원 등 다양한 혜택과 인센티브를 보장받을 수 있게 됐다.

현재 스프링웍스 테라퓨틱스 측은 연조직 종양의 한 유형에 속하는 성인 진행성 데스모이드 종양(desmoid tumors: 공격성 섬유종증) 환자 치료제로 니로가세스타트의 개발을 진행하기 위해 설계된 임상 3상 ‘DeFi 시험’의 피험자 충원작업을 진행 중이다.

데스모이드 종양은 드물게 나타나지만 파괴적이고 외양을 흉하게 변형시킬(disfiguring) 수 있는 데다 주변의 건강한 조직들에 공격적으로 침입해 중증 통증, 내출혈, 정상적인 생활을 못하게 하는 운동능력 상실 등을 유발할 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

심지어 드물게나마 환자들이 사망에 이르는 사례도 발생하고 있는 것으로 알려져 있다.

미국의 경우 데스모이드 종양을 새로 진단받는 환자 수는 연간 1,000~1,500명선에 달할 것으로 추정되고 있다.

하지만 아직까지 데스모이드 종양 치료제로 FDA의 허가를 취득한 약물은 부재한 형편이다.

스프링웍스 테라퓨틱스社의 사키브 이슬람 대표는 “EU에서 ‘희귀의약품’으로 지정받은 것은 다양한 신약의 개발을 진행하고 있는 우리 회사에 주어진 또 하나의 중요한 성과물이라 할 수 있을 것”이라고 말했다.

그는 뒤이어 니로가세스타트가 FDA에 의해 이미 ‘희귀의약품’, ‘패스트 트랙’ 심사대상 및 ‘혁신 치료제’로 지정받은 바 있음을 상기시켰다.

이슬람 대표는 “현재 성인환자들을 대상으로 임상 3상 ‘DeFi 시험’의 피험자 충원절차가 진행 중인 만큼 각국의 보건당국과 긴밀하게 협력해 빠른 시일 내에 세계 각국에서 니로가세스타트가 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.

EU 집행위는 EU 각국에서 환자 수가 인구 10,000명당 5명 이상으로 나타나고 있는 가운데 생명을 위협하거나 매우 중증을 나타내는 질환들의 치료, 예방 또는 진단을 목적으로 개발 중인 신약후보물질들을 대상으로 심사를 거쳐 ‘희귀의약품’ 지정을 결정하고 있다.

현재 사용 중인 약물들에 비해 괄목할 만한 비교우위 효과가 기대될 경우에도 ‘희귀의약품’으로 지정하고 있다.

니로가세스타트는 앞서 FDA에 의해 지난해 6월 데스모이드 종양 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정된 바 있다.

이와 함께 같은 해 11월과 올해 8월에 각각 진행성, 절제수술 불가성, 재발성 또는 불응성 데스모이드 종양 및 심부(深部) 섬유종증 치료를 위한 ‘패스트 트랙’ 심사대상 및 ‘혁신 치료제’ 지정이 뒤를 이었다.