‘솔리리스’ 시신경 척수염 장애 FDA ‘신속심사’

알렉시온 파마, 오는 6월 말까지 승인결정 도출 기대

발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 및 이형성 용혈성 요독 증후군(aHUS) 치료제 ‘솔리리스’(에쿨리주맙)의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다.

미국 코네티컷州 뉴헤이븐에 소재한 제약기업 알렉시온 파마슈티컬스社(Alexion)는 자사의 첫 번째 C5 보체(補體) 저해제 ‘솔리리스’를 항 아쿠아포린-4(AQP4) 자기항체를 동반한 시신경 척수염 스펙트럼 장애(NMOSD) 치료제로도 사용할 수 있도록 허가해 달라며 적응증 추가 신청서를 제출했었다.

FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 6월 28일까지 ‘솔리리스’의 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 것으로 보인다.

알렉시온 파마슈티컬스 측은 항 AQP4 자기항체 양성 시신경 척수염 스펙트럼 장애 환자들을 충원해 성공적으로 진행되었던 ‘PREVENT 시험’에서 도출된 포괄적인 자료를 근거로 적응증 추가 신청서를 제출했던 것이다.

알렉시온 파마슈티컬스社의 존 오를로프 부회장 겸 연구‧개발 부문 대표는 “시신경 척수염 스펙트럼 장애의 재발이 환자들에게 파괴적인 영향을 미칠 수 있는 데다 현재 허가를 취득한 치료제가 부재한 만큼 우리는 빠른 시일 내에 ‘솔리리스’가 시신경 척수염 스펙트럼 장애 환자들에게 공급될 수 있도록 전력을 기울일 것”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “임상시험에서 도출된 확실한 자료에 미루어 우리는 ‘솔리리스’가 괄목할 만한 치료효과를 나타낼 수 있을 것이라 믿는다”며 “빠른 심사가 진행될 수 있도록 하기 위해 FDA와 협력해 나갈 것”이라고 덧붙였다.

시신경 척수염 스펙트럼 장애는 드물게 나타나지만 파괴적인 중추신경계 보체 매개성 장애의 일종으로 증상이 여러 번 재발하는 특징을 나타낸다는 것이 전문가들의 설명이다.

증상이 재발할 때마다 시력상실과 신체마비 등의 장애가 단계적으로 축적될 뿐 아니라 조기사망으로 귀결될 수도 있다는 지적이다.

항 AQP4 자기항체를 동반한 환자들은 전체 시신경 척수염 스펙트럼 장애 환자들 가운데 4분의 3 정도를 점유하는 것으로 알려져 있다.

한편 유럽 의약품감독국(EMA)은 지난해 1월 같은 내용의 적응증 추가 신청서가 제출됨에 따라 심사작업을 진행 중이다. 알렉시온 파마슈티컬스 측은 여기서 한 걸음 더 나아가 1/4분기 중으로 일본에서도 허가를 신청할 예정이다.

‘솔리리스’는 미국, 유럽 및 일본에서 시신경 척수염 스펙트럼 장애 환자들을 위한 ‘희귀의약품’으로 지정된 상태이다.