눈이 튀어나오는 갑상선 눈병 임상 3상 스타트

美 호라이즌 파마 테프로투뮤맙..아직 승인된 약물 부재

최근 국내의 한 유명 걸그룹 멤버가 앓고 있는 것으로 알려지면서 “솔깃” 관심도가 높아진 질환의 하나라 ‘갑상선 안병증’(TED)이다.

안구 조직에서 인슐린 유사 성장인자 1 수용체(IGF-1R)가 과다발현되면서 나타나는 희귀 자가면역성 질환의 일종으로 알려져 있다. 갑상선 안병증이 발생하면 국소부위 염증, 안와(眼窩: 안구가 들어가는 공간) 섬유모세포 증식, 조직확장 등이 수반되면서 안구돌출 증상이 눈에 띄게 된다.

증상이 악화되면 눈꺼풀을 움직일 수 없게 되면서 각막궤양, 복시증(複視症), 시력상실 등으로 귀결될 수도 있다는 것이 전문가들의 설명이다.

이와 관련, 미국 일리노이州 디어필드에 소재한 희귀질환 및 류머스티 질환 전문 제약기업 호라이즌 파마社(Horizon Pharma)가 중등도에서 중증에 이르는 활동성 갑상선 안병증 환자들을 대상으로 착수할 테프로투뮤맙(teprotumumab)의 임상 3상 확증시험 피험자 충원작업이 조기에 종결됐다고 4일 공표해 시선이 쏠리게 하고 있다.

호라이즌 파마 측에 따르면 이 시험에 참여할 83명의 피험자들은 미국과 독일, 이탈리아의 13개 의료기관에서 충원됐다.

시험의 주요한 결과는 내년 2/4분기경 도출될 수 있을 것으로 호라이즌 파마 측은 전망했다.

이날 호라이즌 파마社의 티모시 P. 월버트 회장은 “이처럼 신속하게 피험자 충원작업을 성공적으로 마무리지을 수 있었던 것은 그 만큼 충족되지 못한 의료상의 니즈가 높았을 뿐 아니라 임상 3상 시험을 진행할 연구자들 사이에 긴밀한 협력이 이루어지고 있음을 웅변적으로 대변하는 결과물이라 할 수 있을 것”이라고 단언했다.

그는 뒤이어 “안구돌출을 비롯해 환자들의 삶에 여러모로 도전요인들을 유발할 수 있는 증상이 갑상선 안병증임에도 불구하고 아직까지 FDA의 허가를 취득한 치료제가 전무한 형편”이라며 “따라서 임상 3상 확증시험의 피험자 충원이 종결되었다는 것은 비단 갑상선 안병증 환자들 뿐 아니라 호라이즌 파마에도 커다란 성과임을 의미한다”고 설명했다.

월버트 회장은 “임상 3상 시험에서 도출된 자료를 면밀하게 분석하고 빠른 시일 내에 갑상선 안병증 치료제가 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙이기도 했다.

호라이즌 파마 측에 따르면 임상 3상 확증시험의 명칭은 ‘갑상선 안병증 환자들에게서 안구돌출 감소를 위해 테프로투뮤맙을 투여하면서 진행한 무작위 분류, 플라시보 대조 임상시험’(OPTIC)이다.

당초 이 시험의 충원목표였던 76명의 피험자들은 지난달 3일까지 등록을 마쳤지만, 호라이즌 파마 측은 당시 스크리닝이 진행 중이었던 인원을 포함시켜 최종적으로 83명까지 충원할 수 있었다.

이 환자들은 1대 1 무작위 분류를 거쳐 각각 테프로투뮤맙 또는 플라시보를 21주 동안 3주 단위로 투여받게 된다.

시험의 일차적인 목표는 24주차에 안구돌출이 2mm 이하로 나타난 반응률을 비교평가하는 데 두어졌다. 이차적인 시험목표 가운데는 총 반응률, 임상적 활성도 점수가 0점 또는 1점으로 나타난 피험자들의 비율, 안구돌출의 평균 변화도, 환자 대상 삶의 질 설문조사 점수 등을 평가하는 내용들이 포함됐다.

아울러 시험이 진행되는 동안 테프로투뮤맙의 안전성을 평가하는 작업이 병행될 예정이다.

테프로투뮤맙은 시험이 진행 중인 약물이어서 아직까지 효능 및 안전성이 확립되지 못한 상태이다.

휴먼 모노클로날 항체(mAb)의 일종인 테프로투뮤맙은 인슐린 유사 성장인자 1 수용체의 작용을 저해하는 약물이다.

FDA는 테프로투뮤맙은 ‘혁신 치료제’(Breakthrough Therapy), ‘희귀의약품’ 및 ‘패스트 트랙’ 대상으로 지정한 바 있다.

임상 2상 시험에서 도출된 결과가 수록된 ‘갑상선 관련 안병증에 테프로투뮤맙이 나타낸 효과’ 제목의 보고서가 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 지난해 5월 게재됐다.