모양(毛樣) 세포 백혈병 신약 FDA ‘신속심사’

AZ 목세투모맙 파수도톡스 동종계열 최초약물 기대

아스트라제네카社 및 이 회사의 생물의약품 연구·개발 부문 자회사인 메드이뮨社가 목세투모맙 파수도톡스(moxetumomab pasudotox)의 허가신청이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다고 3일 공표해 관심이 쏠리게 하고 있다.

항 CD22 재조합 면역독소의 일종인 목세투모맙 파수도톡스가 모양(毛樣) 세포 백혈병 또는 모발상(毛髮狀) 세포 백혈병이라 불리는 희귀 백혈병을 치료하기 위한 목적으로 개발이 진행된 동종계열 약물이기 때문.

모양 세포 백혈병은 서서히 증식하는(slow-growing) 난치성 백혈병의 일종으로 골수에서 비정상적인 B세포 또는 림프구가 과잉생성되면서 발생하는 것으로 알려져 있다. 미국의 경우 매년 1,000명 정도의 모양 세포 백혈병 환자들이 발생하는 것으로 추정되고 있다.

아스트라제네카 및 메드이뮨 측에 따르면 목세투모맙 파수도톡스는 최소한 두차례 치료를 진행한 전력이 있는 성인 모양 세포 백혈병 환자들을 위한 신약으로 허가신청서가 제출됐었다.

‘신속심사’ 대상으로 지정됨에 따라 FDA는 올해 3/4분기 중으로 목세투모맙 파수도톡스의 승인 여부에 대한 최종결론을 도출할 것으로 보인다.

FDA는 허가를 취득할 경우 중증질환의 치료, 진단 또는 예방에 괄목할 만한 효과 및 안전성 확립을 기대할 수 있을 것으로 예상되는 경우에 한해 제한적으로 ‘신속심사’ 지위를 부여하고 있다.

목세투모맙 파수도톡스는 임상 3상 ‘1053 시험’에서 성인 재발성 또는 불응성 모양 세포 백혈병 환자들에게 지속적인 완전반응을 나타내 일차적인 시험목표가 충족됐다.

이 시험은 14개국 34개 의료기관에서 총 80명의 환자들을 충원한 가운데 진행된 바 있다.

성인 재발성 또는 불응성 모양 세포 백혈병은 현재 표준요법제가 부재한 데다 치료대안을 찾기 어려운 것으로 알려져 있다.

‘1053 시험’에서 도출된 결과는 가까운 장래에 의학 학술회의 석상에서 발표될 예정이다.