FDA, ‘코지네이트’ 업그레이드 버전 심사착수

바이엘 장기지속 A형 혈우병 치료제 허가신청 접수

바이엘社가 12세 이상의 청소년 및 성인 A형 혈우병 치료제로 개발한 ‘BAY94-9027’의 승인 여부에 대한 FDA의 심사절차가 본격적으로 착수될 수 있게 됐다.

‘BAY94-9027’의 허가신청서가 FDA에 의해 접수됐다고 바이엘측이 지난달 30일 공표했기 때문.

특히 ‘BAY94-9027’은 반감기 연장 부위 특이적 페길화(site-specifically PEGylation) 재조합 휴먼 팩터 Ⅷ 제제의 일종이다.

바이엘의 대표품목 가운데 하나로 발매되어 왔지만, 국내시장에서는 공급문제로 이목을 집중시켰던 혈우병 치료제 ‘코지네이트’(재조합 항 혈우병 팩터 Ⅷ)의 장기지속형 업그레이드 버전 가운데 하나가 바로 ‘BAY94-9027’인 것.

바이엘측은 필요할 때마다 투여하거나 예방을 목적으로 주 1회, 5일 간격으로 1회 또는 주 2회 투여하면서 ‘BAY94-9027’의 효능 및 안전성을 평가하는 내용으로 진행되었던 임상 2상 및 3상 ‘PROTECT Ⅷ 시험’에서 도출된 결과를 근거로 FDA에 허가신청서를 제출했었다.

‘PROTECT Ⅷ 시험’은 치료전력이 있는 청소년 및 성인 중증 A형 혈우병 환자들을 부분적으로 무작위 분류한 후 진행된 임상 2상 및 3상 다국가, 다기관 시험이다.

현재까지 ‘BAY94-9027’은 FDA와 유럽 의약품감독국(EMA) 뿐 아니라 전 세계 어느 국가에서도 허가를 취득하지 못한 상태이다.

바이엘社의 다리오 미르스키 부회장 겸 미국 의무(醫務) 부문 대표는 “FDA에 의해 ‘BAY94-9027’의 허가신청이 접수된 것은 A형 혈우병 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하기 위해 유망한 치료제 개발에 전력을 기울이고 있는 바이엘에 하나의 이정표가 놓여졌음을 의미하는 것”이라며 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “바이엘은 지난 25년여 동안 혈우병 환자들을 지원하고 의사들에게 치료대안으로 다양한 팩터 Ⅷ 제제를 공급해 A형 혈우병 환자들의 증상관리에 도움을 줄 수 있도록 하고자 힘써왔다”고 덧붙였다.

‘BAY94-9027’은 혈중 혈우병 8인자(팩터 Ⅷ)의 반감기를 연장시키면서 동시에 부위 특이적 페길화 기술을 적용해 응고활성은 유지되도록 유전자 변형을 거친 약물이다.

부위 특이적 페길화 기술을 적용했다는 것은 PEG(폴리에틸렌 글리콜) 분자가 특정한 부위에서 8인자 단백질과 지속적으로 결합되도록 한다는 의미이다.

이렇게 반감기가 연장된 재조합 팩터 Ⅷ 치료제는 A형 혈우병 환자들에게 약물을 투여하는 횟수를 감소시킬 수 있다는 장점이 눈에 띈다.

한편 바이엘측은 유럽 의약품감독국(EMA)에도 지난 9월 초 ‘BAY94-9027’의 허가신청서를 제출한 상태이다.

A형 혈우병은 남성 5,000명당 1명 정도의 비율로 발생하고 있다. 현재 전 세계 환자 수가 약 40만명선으로 추정되고 있는데, 이 중 미국 내 환자 수는 20,000명 정도로 알려져 있다.