EU 첫 CAR-T 치료제 허가신청서 EMA 제출

美 카이트 파마, 혈액암 적응증 악시캅타진 실로류셀

키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제의 허가신청서가 유럽 의약품감독국(EMA)에 제출됐다.

CAR-T 치료제의 허가신청서가 EMA에 제출된 것은 이번이 처음이다.

미국 캘리포니아州 산타모니카에 소재한 제약기업 카이트 파마社(Kite Pharma)는 악시캅타진 실로류셀(Axicabtagene Ciloleucel)를 사용할 수 있도록 허가해 달라며 EMA에 신청서를 제출했다고 지난달 31일 공표했다.

허가가 신청된 악시캅타진 실로류셀의 적응증은 재발성 또는 불응성 미만성(彌慢性) 거대 B세포 림프종(DLBCL), 변형성 여포성 림프종(TFL) 및 자가유래 줄기세포 이식수술이 부적격한 원발성 종격동(縱隔洞) B세포 림프종(PMBCL) 등이다.

현재 악시캅타진 실로류셀은 FDA에서 신속심사 절차를 밟고 있는 상태여서 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 11월 29일까지 승인 유무에 대한 최종결론이 도출될 수 있을 전망이다.

허가신청은 악시캅타진 실로류셀을 1회 투여한 후 82%의 환자들에서 객관적 반응률을 나타낸 ‘ZUMA-1 시험’에서 도출된 자료를 근거로 이루어졌다.

이 시험에서 평균 8.7개월 동안 추적조사를 진행한 결과 44%의 환자들에게서 지속적인 반응이 눈에 띄었다. 지속적인 반응을 나타낸 환자들 가운데는 완전반응(CR)을 내보인 39%의 환자들이 포함되어 있다.

가장 빈도높게 수반된 3급 이상 부작용들로는 사이토킨 방출 증후군과 신경계 증상들이 관찰됐지만, 대체로 완화될 수 있는 수준으로 나타났다.

카이트 파마社의 아리 벨더그룬 회장은 “악시캅타진 실로류셀의 허가신청서가 제출된 것이야말로 유전자 변형 T세포 치료제를 개발하는 과정에서 중요한 성과가 도출되었음을 의미하는 것”이라며 “EMA 뿐 아니라 약물사용자문위원회(CHMP), 첨단치료제위원회(CAT) 등과 긴밀히 협력해 EU 각국의 환자들에게 이처럼 판도를 바꿀 잠재력을 내포한 치료제가 하루빨리 공급될 수 있도록 하겠다”고 말했다.

이와 관련, 비 호지킨 림프종(NHL)은 유럽 각국에서 매년 9만3,000여명의 환자들이 발생하는 것으로 추정되는 혈액암의 일종이다. 미만성 거대 B세포 림프종은 공격적이거나 빠르게 성장하는 비 호지킨 림프종의 아류형 가운데 하나이다.

상당수 환자들은 처음 치료에 착수한 후 완전관해에 도달하고 그 같은 상태를 유지할 수 있지만, 재발성 또는 불응성을 나타내는 환자들의 경우에는 예후가 좋지 못한 것이 통례이다.

카이트 파마측은 EU ‘톱 5’ 국가에서만 7,800여명의 환자들이 CAR-T 치료제의 사용을 통해 효과를 볼 수 있을 것으로 추정했다.

한편 CHMP 및 CAT는 지난해 5월 악시캅타진 실로류셀에 대해 불응성 미만성 거대 B세포 림프종 치료제로 신속심사 지위를 부여한 바 있다.