경구용 다발성 골수종 치료제 FDA 허가신청

다케다 익사조밉..‘벨케이드’ 대안으로 기대할 만

경구용 다발성 골수종 치료제의 허가신청서가 FDA에 제출되어 귀추를 예의주시케 하고 있다.

다케다社는 경구용 단백질 분해효소 저해제 익사조밉(ixazomib)을 재발성 및 불응성 다발성 골수종 치료제로 허가해 달라며 신청서를 제출했다고 15일 공표했다.

익사조밉이 허가를 취득할 경우 다발성 골수종을 치료하는 약물로는 최초의 경구용 단백질 분해효소 저해제로 자리매김하게 된다.

현재 다케다는 주사제형 단백질 분해효소 저해제인 ‘벨케이드’(보르테조밉)을 다발성 골수종 치료제로 발매하고 있다. ‘벨케이드’는 연내에 일부 시장에서 특허만료를 앞두고 있으며, 미국시장에서 특허보호기간 만료시점은 오는 2017년이다.

이번 허가신청은 총 722명의 성인 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들을 대상으로 익사조밉과 레날리도마이드 및 덱사메타손을 병용토록 했을 때 플라시보와 레날리도마이드 및 덱사메타손을 병용토록 했을 때에 비해 우위를 나타냈음을 입증한 무작위 분류 이중맹검법 플라시보 대조 임상 3상 시험결과를 근거로 이루어진 것이다.

이 장기(長期) 시험은 현재도 치료와 평가가 진행 중인 상태이다.

다케다社의 앤드류 플럼프 최고 의학책임자는 “익사조밉과 관련해 구상된 5건의 임상 3상 시험 가운데 하나로 처음 진행된 이번 시험이 단백질 분해효소 저해제를 경구복용토록 했을 때 다발성 골수종 또는 전신성 L사슬 아밀로이드증 환자들에게서 임상적 성과를 개선할 수 있을지 여부를 평가하기 위해 설계되었던 것”이라고 설명했다.

플럼프 박사는 또 이번에 이루어진 허가신청이 다발성 골수종 환자들에게 혁신적인 치료대안을 제시할 수 있기 위해 다케다가 기울여 왔던 노력에 중요한 진일보가 이루여졌음을 의미하는 것이라고 강조하기도 했다.

임상시험을 주도적으로 진행했던 미국 매사추세츠州 보스턴 소재 다나 파버 암연구소 부속 제롬 리퍼 다발성골수종연구센터의 폴 리차드슨 박사는 “장기간에 걸쳐 개선효과를 나타내는 지속요법이 다발성 골수종 치료를 위한 표준요법제의 하나로 부각되고 있는 추세”라며 “단백질 분해효소 저해제가 필수적인 치료대안으로 자리매김하고 있다”고 언급했다.

하지만 효과적인 경구용 치료대안이 부재한 현실에서 정맥 내 투여제나 피하주사제의 경우 환자들에게 부담요인으로 작용해 왔다고 리차드슨 박사는 지적했다.

이에 따라 익사조밉이 허가를 취득할 경우 주 1회 경구복용하는 편리하고 효과적인 치료대안으로 자리매김하면서 다발성 골수종 환자들에게 각광받을 수 있을 것이라고 단언했다.

한편 다발성 골수종 및 전신성 L사슬 아밀로이드증 치료제로 개발이 진행되어 왔던 약물인 익사조밉의 허가신청서가 제출된 것은 이번이 처음이다.

이날 다케다측은 올해안으로 유럽을 비롯한 세계 각국에서 익사조밉의 허가신청이 뒤따르게 될 것이라고 밝혔다.