다케다 아밀로이드증 신약 ‘획기적 치료제’ 지정

아직껏 허가 취득한 약물 부재..임상 3상 피험자 충원단계

다케다社는 자사가 개발을 진행 중인 경구용 단백질 분해효소 저해제 익사조밉(ixazomib‧MLN9708)이 FDA로부터 ‘획기적 치료제’(Breakthrough Therapy)로 지정받았다고 1일 공표했다.

익사조밉은 다케다가 재발성 또는 불응성 전신성 L사슬(light-chain) 아밀로이드증 치료제로 개발을 진행 중인 약물이다.

특히 개발이 진행 중인 L사슬 아밀로이드증 치료제로 개발이 진행 중인 단백질 분해효소 저해제가 FDA로부터 ‘획기적 치료제’로 지정받은 것은 익사조밉이 처음이다.

아밀로이드증은 체내의 항체생산세포들이 본연의 기능을 제대로 수행하지 못하면서 아밀로이드라 불리는 비정상적인 단백질 섬유들이 체내의 장기와 조직들에 생성되면서 나타나는 증상을 말한다.

심장, 신장, 간, 비장, 신경계, 위장관계에 영향을 미치게 되지만, 아직까지 L사슬 아밀로이드증 치료제로 허가를 취득한 약물은 전 세계 어느 국가에서도 부재한 형편이다.

현재 익사조밉은 임상 1상 단계에서 임상 3상 단계로 곧바로 진입함에 따라 재발성 또는 불응성 L사슬 아밀로이드증 환자들에게 덱사메타손과 병용토록 했을 때 나타난 효과를 평가하기 위한 시험이 착수된 상태이다.

재발성 또는 불응성 L사슬 아밀로이드증을 겨냥한 치료제의 개발이 임상 3상 단계에 진입한 것은 익사조밉이 최초이다. 이 임상 3상 시험은 세계 각국에서 피험자 충원이 진행되고 있다.

FDA가 익사조밉을 ‘획기적 치료제’로 지정하는 데 근거로 삼은 자료는 오는 6~9일 미국 캘리포니아州 샌프란시스코에서 열리는 미국 혈액학회(ASH) 연례 학술회의 석상에서 공개될 예정이다.

이 보고서의 제목은 ‘경구용 단백질 분해효소 저해제 익사조밉의 임상 3상 권고용량을 재발성 또는 불응성 전신성 L사슬 아밀로이드증 환자들에게 장기복용토록 한 임상 1상 시험에서 도출된 효과’이다.

매사추세츠州 보스턴에 소재한 터프츠대학 의대의 레이먼드 L. 코멘조 교수(혈액은행‧줄기세포가공연구소 소장)은 “L사슬 아밀로이드증 환자들의 경우 체내의 각종 장기와 조직들에 영향이 미치게 된다”며 “익사조밉이 ‘획기적 치료제’로 지정된 것은 이처럼 공격적인 희귀질환을 앓고 있는 환자들을 위한 새로운 치료대안이 개발되는 데 중요한 이정표가 마련되었음을 의미하는 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

코멘조 교수는 또 익사조밉이 재발성 또는 불응성 L사슬 아밀로이드증 환자들을 치료하는 데 상당히 긍정적인 효과를 발휘할 수 있음을 뒷받침하는 예비자료가 도출된 것에 고무되어 있다고 덧붙이기도 했다.

이탈리아 파비아대학 전신성 아밀로이드증 치료제 개발센터의 지암파올로 메를리니 소장도 “치료전력이 없는 L사슬 아밀로이드증 환자들 가운데 대다수에서 괄목할 만한 활성과 장기(臟器) 개선효과를 나타낸 익사조밉이야말로 획기적인 치료제라 할 수 있을 것”이라며 공감을 표시했다.

한편 익사조밉은 현재 전신성 L사슬 아밀로이드증 뿐 아니라 다발성 골수종 및 기타 각종 악성 종양들을 겨냥한 연구가 진행 중이다.

이에 따라 지난 2011년 다발성 골수종 치료를 위한 희귀약물로, 이듬해에는 L사슬 아밀로이드증 치료를 위한 희귀약물로 각각 미국과 유럽에서 지정된 바 있다.