소아 뇌종양 치료제 ‘아피니토 디스퍼즈’ 허가

소아암 환자 위한 신제형으로 FDA 승인 최초사례

FDA가 노바티스社의 항암제 ‘아피니토 디스퍼즈’(Afinitor Disperz; 에베로리무스 내복현탁액)의 발매를 29일 승인했다.

‘아피니토’의 소아용 신제형인 ‘아피니토 디스퍼즈’는 이에 따라 ‘상의하 거대세포 성상세포종’(SEGA) 또는 ‘뇌실막하 거대세포 성상세포종’이라 불리는 뇌종양을 앓고 있는 소아환자들을 위한 항암제로 사용이 가능케 됐다.

특히 소아암 환자들을 위한 소아용 신제형으로 FDA의 허가를 취득한 항암제는 ‘아피니토 디스퍼즈’가 처음이다.

FDA의 허가를 취득함에 따라 ‘아피니토 디스퍼즈’는 수술이 불가능한 상의하 거대세포 성상세포종을 앓고 있으면서 결정성 경화증을 동반하는 1세 이상의 소아환자들에게 사용이 적극 권고될 수 있을 전망이다.

결절성 경화증은 종양이 뇌 내부와 체내의 다른 주요 장기(臟器)들로 전이되도록 증식을 유도하는 유전성 희귀질환의 일종이다.

이에 앞서 ‘아피니토’는 지난 2010년 11월과 2011년 9월에 각각 FDA와 유럽 의약품감독국(EMA)로부터 결절성 경화증을 동반하는 상의하 거대세포 성상세포종 치료제로 허가를 취득했지만, 투여대상은 3세 이상의 환자들에 국한되어 왔다.

FDA 산하 약물평가연구센터(CDER) 혈액제‧항암제관리국의 리차드 파즈더 국장은 “이번에 승인된 ‘아피니토 디스퍼즈’와 같은 최적의 소아용 제형들이 소아암 환자들을 위해 항암제가 안전하고 효과적으로 사용될 수 있도록 큰 도움을 줄 것이라 기대한다”고 말했다.

실제로 ‘아피니토 디스퍼즈’는 성인용 제형에 비해 소용량이 투여되는 데다 증량이 가능하다는 장점도 내포하고 있다. 아울러 소량의 물과 함께 복용하면 쉽사리 용해되므로 정제 타입의 약물을 복용하기 어려운 환자들의 복약준수를 한결 용이하게 해 줄 수 있을 것으로 보인다.

한편 노바티스社는 28명의 소아 및 성인환자들을 대상으로 효능과 안전성을 평가하기 위한 시험을 진행한 후 지난 2010년과 2011년 미국과 유럽에서 허가검토 절차를 밟을 당시 제출했던 자료 이외에 추가자료를 공개했다.

117명의 소아 및 성인환자들을 대상으로 진행된 시험결과를 담고 있는 이 자료에 따르면 ‘아피니토’ 투여群의 경우 35%에서 종양의 크기가 위축된 것으로 나타나 0%로 파악된 플라시보 투여群과 확연한 대조를 보였다.

다만 ‘아피니토 디스퍼즈’는 절제수술이 불가한 상의하 거대세포 성상세포종 환자들로 결절성 경화증을 동반하는 환자들로 투여대상이 국한되어야 할 것이라고 FDA는 설명했다.

상의하 거대세포 성상세포종 환자들에게 항암제를 투여할 때 구강염과 기도(氣道) 감염증 등의 부작용이 빈도높게 수반될 수 있기 때문이라는 것이다.