노바티스 첫 쿠싱병 치료제 EU 집행위 승인

부신피질 호르몬 코르티솔 과잉분비로 인한 증상

노바티스社는 자사의 쿠싱병 치료제 ‘시그니포’(Signifor; 파시레오타이드)가 EU 집행위원회로부터 허가를 취득했다고 25일 공표했다.

수술이 적절한 대안이 될 수 없거나, 수술에 실패한 성인 쿠싱병 환자들을 위한 치료제로 사용이 승인되었다는 것.

유럽시장에서 쿠싱병을 적응증으로 한 치료제가 허가를 취득한 것은 ‘시그니포’가 처음이다. ‘시그니포’는 또 10,000명당 5명 이하의 비율로 나타나는 증상이어서 유럽 기준에 따라 희귀의약품으로 지정받았다.

이에 앞서 유럽 의약품감독국(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 지난 1월 ‘시그니포’에 대해 허가를 권고한 바 있다.

쿠싱병은 부신(副腎)과 뇌하수체의 이상으로 인해 부신피질 호르몬의 일종인 코르티솔이 과다하게 분비되는 질병을 말한다. 부신피질 기능항진증으로 불리기도 한다.

콜라겐 합성저하로 인해 피부가 얇아지고, 혈관벽이 약해지면서 멍이 잘 들 뿐 아니라 생식기 기능이상, 체중증가, 복부비만, 고혈압, 울혈성 심부전, 신장결석, 성장중지, 골다공증, 우울증, 불안증, 근력약화, 무기력, 다음, 다뇨, 탈모 등의 증상을 나타낸다.

20~50세 사이의 성인들에게 주로 영향을 미치고 있는 가운데 여성들의 유병률이 남성들에 비해 3배 이상 높은 것으로 알려져 있다.

약물사용자문위의 허가지지 결정은 지속성 또는 재발성 쿠싱병을 나타내면서 소변 유리 코르티솔(UFC) 수치가 1.5배 이상이어서 정상적인 수치의 상한선에 해당하고, 수술이 적합하지 않은 쿠싱병을 새로 진단받은 162명을 대상으로 진행된 임상 3상 시험결과를 근거로 도출된 것이었다.

이 시험에서 ‘시그니포’ 900μg 또는 600μg을 각각 1일 2회 피하투여받았던 환자들은 전체의 26.3% 및 14.6%가 6개월째 시점에서 소변 유리 코르티솔 수치가 정상화된 것으로 분석됐다.

따라서 900μg 투여群의 경우 용량증량 적정화 없이도 6개월째 시점에서 소변 유리 수치가 정상화된 환자들의 비율이 시험목표에 도달했던 것으로 파악됐다.

노바티스는 유럽 뿐 아니라 세계 각국에서 ‘시그니포’의 허가신청서가 제출됨에 따라 가까운 장래에 추가승인이 뒤따를 것으로 전망했다.