화이자 신경퇴행성 질환 신약 EU 허가 취득

트랜드타이레틴 변이 원인 신경병증 치료제 ‘빈다켈’

화이자社는 EU 집행위원회가 자사의 새로운 신경퇴행성 질환 치료제 발매를 허가했다고 17일 공표했다.

드물게 발생하지만 치명적인 신경퇴행성 질환의 일종으로 알려진 트랜스타이레틴 가족성 아밀로이드 다발성 신경병증(TTR-FAP)을 겨냥한 신약 ‘빈다켈’(Vyndaqel; 타파미디스)가 바로 그것.

‘빈다켈’은 트랜스타이레틴 가족성 아밀로이드 다발성 신경병증 1기 증상을 보이는 성인환자들을 타깃으로 하는 치료제이다.

‘트랜스타이레틴’(transthyretin)이란 알쯔하이머 발병의 원인물질로 알려진 아밀로이드 베타를 분해하는 효소를 말한다. 이 트랜스타이레틴(TTR) 유전자에 변이가 발생해 불안정형 TTR 단백질이 생성되면 아밀로이드 섬유가 신경계와 심장, 신장 등 여러 장기 내부에 축적되어 정상적인 신체기능 수행을 저해할 수 있게 된다.

‘빈다켈’은 이처럼 잘못 접힌(misfolded) 단백질들이 형성되지 못하도록 예방해 신경퇴행 및 신경계 기능감퇴를 억제하도록 개발된 특이 트랜스타이레틴 안정제이다.

EU 집행위원회는 총 98명의 환자들을 대상으로 ‘빈다켈’ 또는 플라시보를 투여하면서 18개월 동안 진행된 임상시험 결과를 근거로 이번에 발매를 허가한 것이라 풀이되고 있다.

당초 12개월로 예정되었다가 6개월이 연장되어 진행된 이 시험에서 ‘빈다켈’ 투여群은 말초신경 손상이 지연되었음이 눈에 띄었을 뿐 아니라 신경계 기능과 대섬유 및 소섬유 기능 감퇴가 플라시보 투여群에 비해 51~81% 적게 나타났다.

임상시험에 참여했던 포르투칼 제 2의 도시 포르투 소재 산투 안토니우 병원의 테레사 코엘류 박사는 “통상적으로 중년기에 나타나는 신경퇴행성 질환인 트랜스타이레틴 가족성 아밀로이드 다발성 신경병증을 진단받게 되면 환자 당사자 뿐 아니라 보호자들도 육체적으로나 정신적으로나 큰 영향을 받기 마련이었음에도 불구, 지금까지 이 질환을 겨냥한 치료제가 허가를 취득한 전례가 없었던 형편”이라며 환영의 뜻을 표시했다.

화이자社 스페셜티 케어 사업부 개발팀의 이본 그린스트리트 부사장은 “유럽 내 트랜스타이레틴 가족성 아밀로이드 다발성 신경병증 환자들은 효과적인 치료약물을 절실히 필요로 해 왔던 형편”이라며 “이 같은 쇠약성 유전질환으로 고통받고 있는 환자들에게 유일무이한 약물을 공급할 수 있게 된 것에 자부심을 느낀다”고 말했다.