이른바 ‘희귀질환’이라고 불리는 질병들은 총 6,000가지를 상회하는 것으로 알려져 있음에도 불구, 이 중 직접적으로 기저질환을 타깃으로 개발된 치료제가 존재하는 경우는 전체의 10%에도 미치지 못하는 것으로 알려져 있다.
게다가 희귀질환 연구를 겨냥한 투자는 매우 미미했던 것이 지금까지의 통례여서 이 분야의 연구진보 또한 제한적인 수준에 불과했던 형편이다.
그럼에도 불구, 오늘날 각종 희귀질환을 앓고 있는 환자수는 미국과 유럽에서만 줄잡아 각각 3,000만명에 달하는 데다 그 밖에 세계 각국에서도 최소한 수 백만명에 이르는 것으로 추정되고 있다.
비록 개별질환들이 전체 환자수가 20만명을 밑도는 것으로 사료될 경우 희귀질환이라는 명칭을 부여하고 있는 탓에 이 분야에 관심을 기울이는 제약기업들도 드문 것이 현실이지만, 각종 희귀질환을 겨냥한 치료제들의 매출 또한 “모이면 태산”이 될 수 있을 것임을 뒷받침하는 수치인 셈이다.
이와 관련, 세계 최대 제약기업인 화이자社가 희귀질환에 전력투구할 새로운 연구조직을 신설한다고 14일 발표해 귀가 솔깃하게 만들고 있다. 희귀질환 치료제 분야에서 장차 화이자의 존재감을 크게 확대하는 계기로 승화될 수 있으리라는 기대를 가능케 하는 대목이기 때문.
실제로 희귀질환 연구조직(Rare Diseases Research Unit)의 신설은 그 동안 구축된 강한 과학‧기술력을 접목시켜 아직까지 의료수요가 대부분 충족되지 못한 환자들을 위한 획기적인 신약을 개발하겠다는 화이자의 전략과 궤를 같이하는 것으로 풀이되고 있다.
화이자社 바이오테라퓨틱스 리서치&디벨롭먼트(BRD) 부문의 호세 카를로스 구티에레즈-라모스 부회장은 “혈우병을 비롯한 각종 희귀질환 분야에서 그 동안 우리가 축적한 경험을 화이자가 자랑하는 첨단 단백질 기술과 연구역량, 그리고 세계 굴지의 연구팀에 접목시켜 희귀질환 치료제 분야의 발전에 추진력을 제공하는데 주력할 방침”이라고 말했다.
특히 화이자는 오랜 기간 동안 각종 희귀질환을 치료할 신약을 연구‧개발하고 발매하는데 힘을 기울여 왔던 제약기업임을 구티에레즈-라모스 부회장은 거듭 강조했다.
따라서 새로운 연구조직의 신설을 통해 아직까지 치료제가 부재한 무서운 질병들로 인해 고통받고 있는 환자들에게 획기적인 신약을 제공해 줄 수 있게 될 것으로 확신한다는 것이다.
이 같은 목표를 실현할 수 있기 위해 앞으로 화이자는 환자이익 대변단체들과 긴밀한 협력체제를 확립하는 데도 힘을 기울여 나갈 방침이다.
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