척수소뇌성 운동실조증 FDA 심사일정 딜레이

美 바이오해븐 트로리루졸 3개월 연장 통보받아

미국 코네티컷州 뉴 헤이븐에 소재한 전문 제약기업 바이오해븐 파마슈티컬社(Biohaven Pharmaceutical)는 성인 척수소뇌성 운동실조증(SCA) 환자 치료제로 허가신청서가 제출되었던 트로리루졸(troriluzole)과 관련, FDA 신경의학사무국으로부터 처방약 유저피법(PDUFA)에 의한 심사기간이 연장될 것임을 통보받았다고 14일 공표했다.

FDA가 추가적인 정보를 요구함에 따라 바이오해븐 파마슈티컬 측이 최근 제출했던 내용에 대한 전체적인 검토작업을 진행하기 위해 3개월 연장을 통보해 왔다는 것.

바이오해븐 파마슈티컬 측은 이와 함께 FDA 신경의학사무국이 자문위원회 회의를 소집키로 했으며, 다만 구체적인 회의일정은 아직 정해지지 않았다는 점도 통보했다고 설명했다.

FDA가 통보문에서 새로운 우려사안을 제기하지는 않았다고 덧붙이기도 했다.

이에 따라 당초 오는 3/4분기 중으로 트로리루졸의 승인 유무에 대한 FDA의 결론이 도출될 것으로 예상되어 왔던 일정이 4/4분기로 늦춰질 전망이다.

앞서 FDA는 트로리루졸의 척수소뇌성 운동실조증 치료제 허가신청 건을 ‘패스트 트랙’, ‘희귀의약품’ 및 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 바 있다.

트로리루졸은 희귀 유전성 신경퇴행성 질환의 일종인 척수소뇌성 운동실조증 치료제로는 최초이자 유일하게 FDA의 허가를 취득한 치료대안으로 자리매김할 수 있을 것이라 기대를 모아왔다.

바이오해븐 파마슈티컬社의 블래드 코릭 대표는 “척수소뇌성 운동실조증이 파괴적인 신경퇴행성 질환의 일종이지만, 아직까지 허가를 취득한 치료제가 부재한 형편”이라면서 “우리는 척수소뇌성 운동실조증으로 인한 영향이 미치고 있는 환자들과 환자가족들에게 최초의 치료제를 선보이기 위해 사세를 집중하고 있다”고 말했다.

그는 뒤이어 “허가신청서에 동봉된 임상자료를 보면 트로리루졸 정제를 1일 1회 경구복용토록 하면서 ‘운동실조증 평가등급‧기능 척도’(f-SARA)를 적용해 평가했을 때 증상의 진행속도가 50~70%까지 둔화된 데다 낙상 위험성이 감소한 것으로 나타나면서 고도로 호의적인 유익성-위험성 프로필이 입증됐다”고 강조했다.

이에 따라 바이오해븐 파마슈티컬은 하루빨리 자문위원회가 소집되어 트로리루졸이 척수소뇌성 운동실조증 환자들의 삶을 개선하는 데 미칠 수 있는 잠재적 영향에 대한 논의가 이루어졌으면 하는 바람이라고 코릭 대표는 언급했다.

트로리루졸과 관련한 시험을 진행하는 데 8년 이상의 기간이 소요됐다고 덧붙이기도 했다.

바이오해븐 파마슈티컬 측은 자사 뿐 아니라 트로리루졸의 임상시험이 진행되었던 시험기관들을 대상으로 한 FDA의 중간(mid-cycle) 검토회의 및 실사가 종료됐다고 공표한 바 있다.

중간 검토회의에서는 주요한 안전성 우려사안이 확인되지 않았고, 따라서 위험성 평가‧완화전략(REMS)이 필요치 않은 것으로 보인다는 결론을 도출했다는 것이 바이오해븐 파마슈티컬 측의 전언이다.

척수소뇌성 운동실조증은 미국 내 환자 수가 1만5,000여명, 유럽 각국과 영국의 환자 수가 2만4,000명 정도로 추정되고 있지만, 아직까지 FDA의 허가를 취득한 치료대안이 부재한 형편이다.

트로리루졸은 신규조성물의 일종이자 체내에서 가장 풍부하게 존재하는 흥분성(excitatory) 신경전달물질로 알려진 글루타민산염을 조절하는 3세대 신약 후보물질로 주목받고 있다.

트로리루졸이 허가관문을 통과하면서 아직까지 발매를 승인받은 치료제가 부재한 현실이 개선될 수 있게 될 것인지 지켜볼 일이다.