瑞 소비 ‘가미판트’ 적응증 추가 FDA ‘신속심사’

스틸병 적혈구 잠식성 림프조직구증/대식세포 활성 증후군

오르판 비오비트룸 AB社(Orphan Biovitrum)로도 불리는 스웨덴(瑞典) 제약기업 소비社(Sobi)는 자사의 원발성 혈구 탐식성 림프조직구 증식증 치료제 ‘가미판트’(Gamifant: 에마팔루맙-lzsg)의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 27일 공표했다.

‘신속심사’ 대상으로 지정된 ‘가미판트’의 새로운 적응증은 글루코코르티코이드를 사용했을 때 불충분한 반응 또는 불내성을 나타낸 스틸병(Still’s disease) 관련 소아‧성인 적혈구 잠식성 림프조직구증(HLH)/대식세포 활성 증후군(MAS) 환자 및 재발성 대식세포 활성 증후군 환자들을 치료하는 용도이다.

‘스틸병’은 소아들에게서 나타나는 만성 류머티스성 관절염의 한 형태이다.

‘신속심사’ 대상으로 지정됨에 따라 ‘가미판트’의 적응증 추가 유무는 처방약 유저피법(PDUFA)에 의거해 오는 6월 27일까지 도출될 수 잇을 전망이다.

적혈구 잠식성 림프조직구증/대식세포 활성 증후군은 류머티스 질환에 수반되는 중증 합병증의 일종으로 전신성 연소성(年少性) 특발성 관절염(sJIA)과 성인형 스틸병(AOSD)을 포함한 스틸병에서 가장 빈도높게 나타나는 것으로 알려져 있다.

또한 적혈구 잠식성 림프조직구증/대식세포 활성 증후군은 과염증을 나타내는 희귀 전신성 장애의 일종으로 지속적인 고열, 페리틴 수치의 증가, 혈구감소증, 응고병증 및 간비장 비대 등을 빈도높게 수반하는 것으로 알려져 있다.

소비社의 리디아 아바드-프란츠 연구‧개발 담당대표 겸 최고 의학책임자는 “스틸병에서 적혈구 잠식성 림프조직구증/대식세포 활성 증후군이 중증을 나타내는 데다 잠재적으로 치명적인 합병증을 수반할 수 있다”면서 “환자들은 극심한 과염증과 다발성 장기(臟器) 부전 등으로 인해 고통받을 수 있을 것”이라고 말했다.

하지만 현재까지 적혈구 잠식성 림프조직구증/대식세포 활성 증후군 치료제로 발매를 승인받은 치료제는 부재한 형편이라고 프란츠 대표는 지적했다.

‘가미판트’는 과염증의 핵심적인 촉발인자인 인터페론 감마(IFN-γ)를 선택적으로 중화시키는 치료제여서 허가를 취득할 경우 환자들이 고용량의 글루코코르티코이드를 사용해야 할 필요성을 낮춰줄 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

적응증 추가 신청서는 ‘EMERALD 시험’과 ‘NI-0501-06 시험’ 등 2건의 임상시험에 참여한 총 39명의 환자들을 대상으로 도출된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.

시험결과를 보면 8주차에 평가했을 때 43%의 피험자들이 완전반응을 나타냈고, 시험이 진행되는 동안 어느 시점에서든 평가했을 때 85%의 완전반응을 나타내 주목할 만해 보였다.

게다가 2주 동안 치료를 진행한 후 평가했을 때 글루코코르티코이드의 주간 평균용량이 70.1% 감소한 것으로 나타났다.

‘가미판트’는 모노클로날 항체의 일종으로 인터페론 감마와 결합해 중화시키는 기전을 나타내는 치료제이다.

지난 2018년 불응성, 재발성 또는 진행성 증상이나 기존의 적혈구 잠식성 림프조직구증 치료제에 불내성을 나타낸 소아‧성인 원발성 적혈구 잠식성 림프조직구증 치료제로 FDA의 허가를 취득했다.