화이자 자가주사 A‧B형 혈우병 치료제 FDA 승인

항 조직인자 경로 저해제(TFPI) ‘힘파브지’(마스타시맙)

화이자社는 자사의 A형 및 B형 혈우병 치료제 ‘힘파브지’(Hympavzi: 마스터시맙-hncq)가 FDA의 허가를 취득했다고 11일 공표했다.

이날 화이자 측에 따르면 ‘힘파브지’는 제 8혈액응고인자(FⅧ) 저해물질들이 부재한 12세 이상의 소아 및 성인 A형 혈우병 환자 또는 제 9혈액응고인자(FIX) 저해물질들이 부재한 같은 연령대 B형 혈우병 환자들에게서 돌발성 출혈 발생빈도를 감소시키거나 발생을 예방하기 위해 일상적으로 사용하는 예방요법제로 허가관문을 통과했다.

특히 미국에서 A형 또는 B형 혈우병을 치료하는 용도의 항 조직인자 경로 저해제(anti-TFPI)가 허가를 취득한 것은 ‘힘파브지’가 최초이자 유일하다.

마찬가지로 프리필드 자가주사기 펜을 사용해 투여하는 혈우병 치료제가 미국에서 사용을 승인받은 것 또한 ‘힘파브지’가 최초이면서 유일한 사례이다.

‘힘파브지’는 개별 투여 시마다 최소한의 준비과정만을 필요로 하고, 주 1회 투여하는 피하주사제로 미국 내 환자들에게 사용될 수 있게 됐다.

뉴욕에 소재한 코헨 아동병원의 수키트라 S. 아카리아 지혈‧혈전증센터 소장은 “이번에 ‘힘파브지’가 허가를 취득한 것이 출혈을 예방하기 위해 저해물질을 수반하지 않는 A형 또는 B형 혈우병 환자들을 위해 유의미한 진전이 이루어졌음을 의미한다”면서 “통상적으로 관리할 수 있는 안전성 프로필을 나타내는 데다 간편하게 주 1회 피하주사할 수 있는 치료대안이기 때문”이라고 말했다.

‘힘파브지’가 빈도높고 투여하는 데 많은 시간이 소요되는 정맥주사제를 필요로 하는 다수의 환자들에게 나타나는 중요한 의료상의 니즈를 충족시켜 줌으로써 현재의 치료부담을 크게 덜어줄 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

혈우병은 세계 각국에서 80만명 이상의 환자들에게 영향을 미치고 있는 혈액질환의 일종이다.

최근들어 혈우병을 치료하는 데 괄목할 만한 진전이 이루어진 가운데서도 다수의 환자들이 지속적으로 돌발성 출혈을 경험하고 있는 데다 한주 동안에도 여러 회에 걸쳐 정맥주사제를 빈도높게 투여하면서 증상을 관리해야 하는 형편이다.

화이자社의 아미르 말릭 부회장 겸 미국 최고 영업책임자는 “올들어 화이자가 FDA의 허가를 취득한 두 번째 혈우병 치료제가 ‘힘파브지’이자 혈우병 환자들에 대한 증상관리를 개선하기 위해 우리가 지난 40여년 동안 사세를 집중해 온 끝에 얻어진 최신의 유의미한 과학적인 진일보라 할 수 있을 것”이라고 자평했다.

이제 ‘힘파브지’가 발매에 들어가면 화이자는 항 조직인자 경로 저해제, 유전자 치료제 및 재조합 인자 치료제 등 3가지 서로 상이한 계열의 혈우병 치료제를 공급하면서 다양하고 폭넓은 환자들의 개별적인 치료상의 니즈를 충족시켜 줄 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.

FDA는 미국에서 저해물질들을 동반하지 않는 청소년‧성인 A형 혈우병 또는 B형 혈우병 환자들을 대상으로 진행한 임상 3상 ‘BASIS 시험’에서 확보된 결과를 근거로 허가를 결정한 것이다.

이 시험에서 ‘힘파브지’를 12개월 동안 투여한 환자그룹은 통상적인 예방요법 또는 필요시 혈우병 치료제를 투여한 저해물질 비 동안 A형 또는 B형 혈우병 환자 대조그룹과 비교했을 때 연간 출혈률(ABR)이 각각 35% 및 92% 감소한 것으로 분석됐다.

‘힘파브지’가 나타낸 안전성 프로필을 보면 임상 1/2상 시험에서 도출된 결과와 대동소이했다.

피험자들의 3% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 주사부위 반응, 두통 및 소양증 등이 보고됐다.

한편 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 제 8혈액응고인자 저해물질들이 부재한 12세 이상의 청소년‧성인 중증 A형 혈우병 환자 또는 제 8혈액응고인자 저해물질들이 부재한 중증 B형 혈우병 환자들을 위한 일상적인 예방요법제로 ‘힘파브지’를 승인토록 권고하는 긍정적인 의견을 제시한 바 있다.

‘힘파브지’ 이외에도 화이자는 최근 B형 혈우병 유전자 치료제 ‘베크베즈’(Beqvez: 피다나코진 엘라파보벡)을 미국, EU 및 캐나다에서 승인받은 데 이어 A형 혈우병 치료제 기록토코진 피텔파보벡(giroctocogene fitelparvovec)의 임상 3상 프로그램에서 긍정적인 결과를 확보했다고 공표한 바 있다.