EU 최초 혈소판 감소성 자반증 치료제 허가받아

다케다 재조합 ADAMTS13 효소 대체요법제 ‘애드진마’

다케다社는 자사의 선천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증(cTTP) 치료제 ‘애드진마’(ADZYNMA: 재조합 ADAMTS13 효소)가 EU 집행위원회의 허가를 취득했다고 7일 공표했다.

‘애드진마’는 소아‧성인 선천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증 환자들에게서 나타난 ADAMTS13 효소의 결핍을 치료하는 효소 대체요법제이다.

특히 EU에서 선천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증을 치료하기 위한 효소 대체요법제가 허가관문을 통과한 것은 ‘애드진마’가 최초이자 유일하다.

EU 집행위는 ‘애드진마’를 승인하면서 ‘희귀의약품’ 지위를 재확인했다.

앞서 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 ‘애드진마’에 대해 긍정적인 의견을 제시한 바 있다.

이 같은 의견은 지난 5월 31일 다케다 측에 의해 공표됐다.

선천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증은 초희귀 만성 혈액응고장애의 일종으로 ADAMTS13 효소의 결핍으로 인해 발생하는 것으로 알려져 있다.

혈전성 혈소판 감소성 자반증(TTP)의 파괴적인 급‧만성 증상들과 관련이 있다는 것이 전문가들의 설명이다.

이와 함께 혈소판 감소증, 미세혈관병증 용혈 빈혈, 신장병, 뇌졸중 및 복통 등을 수반할 수 있는 것으로 지적되고 있다.

급성 혈전성 혈소판 감소성 자반증의 경우 치료하지 않은 채 방치하면 사망률이 90%를 상회하는 것으로 알려져 있기도 하다.

다케다社의 리카르도 마렉 유럽‧캐나다 사업부분 대표는 “선천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증이 학계에서 발견된 후 한세기가 지났지만, 환자들에게 여전히 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 형편이어서 생명을 위협할 수 있는 파괴적인 급‧만성 증상들에 직면하고 있고, 치료대안 선택의 폭은 제한적인 것이 현실”이라고 말했다.

마렉 대표는 뒤이어 “이번 승인으로 선천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증의 근본적인 원인이라 할 수 있는 ADAMTS13 효소의 결핍에 대응하는 최초의 치료제가 사용될 수 있게 된 것”이라며 “희귀 혈액질환 분야에서 우리가 구축한 70년의 혁신 유산을 기반으로 EU 각국의 선천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증 환자들에게 ‘애드진마’를 공급할 수 있게 된 것에 자부심을 느낀다”고 언급했다.

크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 희귀질환 환자들에게 혁신적인 치료제들을 공급하기 위해 다케다는 변함없이 사세를 집중해 나갈 것이라고 다짐하기도 했다.

EU 집행위는 선천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증 환자들을 대상으로 한 첫 번째 피험자 무작위 분류, 개방표지, 교차시험으로 설계되어 진행된 임상 3상 시험에서 효능, 약물체내동태, 안전성 및 내약성 등을 중간분석한 자료 뿐 아니라 현재도 진행 중인 시험에서 확보된 효능‧안전성 자료를 근거로 ‘애드진마’의 발매를 승인한 것이다.

임상 3상 시험에서 도출된 자료는 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.

이 임상 3상 시험에서 환자들은 1~6개월차 등록기간(1기), 7~12개월차에 대체요법제로 전환한 기간(2기), 13~18개월차에 전체 환자들이 ‘애드진마’를 투여받은 기간(3기) 등에 걸쳐 ‘애드진마’ 정맥주사제 40 IU/kg 또는 혈장 기반 치료제를 격주 또는 주 1회 간격으로 투여받았다.

시험에서 피험자들이 예방요법제로 ‘애드진마’를 투여받은 기간 동안 급성 혈전성 혈소판 감소성 자반증(TTP)이 발생한 사례는 보고되지 않았다.

반면 혈장 기반 치료제를 투여받았던 피험자 그룹에서는 1명에서 급성 혈전성 혈소판 감소성 자반증이 발생한 것으로 보고됐다.

이와 함께 1기 및 2기의 대조시험 기간 동안 ‘애드진마’를 투여받았던 환자들 가운데 1명에서 아급성 혈전성 혈소판 감소성 자반증이 발생한 것으로 보고됐으며, 혈장 기반 치료제를 투여받았던 환자그룹에서는 6명의 환자들에게서 7건의 아급성 혈전성 혈소판 감소성 자반증이 발생한 것으로 분석됐다.

아울러 3기에 나타난 결과를 보면 급성 및 아급성 혈전성 혈소판 감소성 자반증이 발생한 실태가 1기 및 2기에 도출된 결과와 궤를 같이했다.

‘애드진마’는 혈장 기반 치료제와 비교했을 때 호의적인 안전성 프로필이 입증됐다.

피험자들의 10%를 상회하는 비율로 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 두통, 설사, 현훈, 상기도 감염증, 구역 및 편두통 등이 보고됐다.

한편 다케다 측은 성인 면역 매개성 혈전성 혈소판 감소성 자반증(iTTP) 환자 및 후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증 환자들을 대상으로 ‘애드진마’를 평가하기 위한 임상 2b상 시험을 진행 중이다.