버텍스 희귀빈혈 치료제 英서 7일부터 급여적용

‘카스게비’ 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈 치료..NHS와 합의

미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 제약기업 버텍스 파마슈티컬스社(Vertex Pharmaceuticals)는 유전자 가위 ‘CRISPR/Cas9’이 적용된 자사의 유전자 편집 치료제 ‘카스게비’(CASGEVY: 엑사감글로진 오토템셀‧엑사-셀)가 7일부터 급여가 적용되도록 한다는 데 영국 국가보건 서비스(NHS England)와 합의했다고 같은 날 공표했다.

‘카스게비’의 급여가 적용될 대상은 사용이 적격한 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈(TDT) 환자들이다.

유전자 편집 치료제의 일종인 ‘카스게비’는 겸상(鎌狀) 적혈구 빈혈(SCD) 및 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈(TDT) 환자들을 대상으로 사용되고 있다.

급여적용 합의는 영국 정부 산하의 의약품 비용효용성 심사기구인 NICE가 적격한 환자들에게 ‘카스게비’가 사용될 때 급여적용에 대해 긍정적인 지침을 제시한 데 이어 도출된 것이다.

앞서 영국 보건부 산하 의약품‧의료기기안전관리국(MHRA)은 지난 2023년 11월 15일 CRISPR 기반 유전자 편집 치료제인 ‘카스게비’를 세계 최초로 허가한 바 있다.

버텍스 파마슈티컬스社의 로두빅 프노 부사장은 “수혈 의존성 베타 지중해 빈혈 환자들에게 ‘카스게비’의 사용 접근성이 보장된 것은 역사적인 순간이라 할 수 있을 것”이라면서 “수혈 의존성 베타 지중해 빈혈 환자들이 생명을 단축하는 질병을 앓고 있음에도 불구하고 너무나 오랜 기간 동안 치료대안 선택의 폭이 제한적이었던 형편”이라고 말했다.

프노 부사장은 뒤이어 “영국 국가보건 서비스 및 NICE와 긴밀한 협력을 진행한 끝에 1회 주입하는 이 치료제가 환자와 환자가족, 나아가 의료 시스템 전체에 미치는 가치가 조명됨에 따라 이처럼 획기적인(landmark) 합의에 도달할 수 있었던 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

‘카스게비’를 투여하기 위해서는 줄기세포 이식수술 경험과 함께 혈색소병증 환자들을 관리한 경험을 필요로 한다.

이에 따라 버텍스 파마슈티컬스 측은 영국 내 병원들과 긴밀한 협의를 진행하면서 독립적으로 운영되는 공인치료센터(ATCs)의 네트워크 구축을 위해 힘을 기울이고 있다.

한편 버텍스 파마슈티컬스 측은 NICE 및 영국 국가보건 서비스와 협의를 지속하면서 적격한 겸상 적혈구 빈혈 환자들에게도 빠른 시일 내에 접근성이 확보될 수 있도록 한다는 방침이다.

버텍스 파마슈티컬스 측은 여기서 한 걸음 더 나아가 EU 각국의 약제급여 주무기관들과도 긴밀하게 협력하면서 빠른 시일 내에 이처럼 혁신적인 치료제가 겸상 적혈구 빈혈 및 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈 환자들에게 공급될 수 있도록 하기 위해 사세를 집중하고 있다.

이미 버텍스 파마슈티컬스 측은 미국, 사우디아라비아 및 바레인 등의 겸상 적혈구 빈혈 및 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈 환자들에게 급여가 적용된 가운데 ‘카스게비’를 공급하고 있다.