연골 무형성증 치료제 5세 미만 소아들도 “OK”

바이오마린 파마 ‘복스조고’ 사용연령 확대 FDA 승인

미국 캘리포니아州 샌라파엘에 소재한 희귀질환 치료제 전문 제약기업 바이오마린 파마슈티컬社(BioMarin Pharmaceutical)는 자사의 연골 무형성증(또는 연골 형성부전증) 치료제 ‘복스조고’(Voxzogo: 보소리타이드) 주사제의 적응증 추가가 FDA에 의해 승인됐다고 20일 공표했다.

성장판이 열려 있는 5세 미만 소아 연골 무형성증 환자들에게서 선형 성장(linear growth)을 위해 사용하는 용도를 승인받았다는 것.

FDA는 연간 키 성장속도의 개선 결과를 근거로 ‘복스조고’의 적응증 추가 신청 건을 가속승인한 것이다.

‘복스조고’는 지난 2021년 11월 성장판이 열려 있는 5세 이상의 소아 연골 무형성증 환자들의 선형 성장도를 높이는 주사제로 FDA의 가속승인을 취득한 바 있다.

적응증 추가가 승인됨에 따라 이제 ‘복스조고’는 성장판이 열려 있는 소아들의 경우 연령대를 불문하고 사용이 가능케 됐다.

바이오마린 파마슈티컬社의 행크 훅스 글로벌 연구‧개발 담당대표는 “이제 ‘복스조고’가 전체 소아 연골 무형성증 환자들에게 사용될 수 있게 된 것을 환영해 마지 않는다”면서 “우리는 저연골형성증을 포함한 기타 유전적 요인들로 인한 단신(短身) 증상들에도 ‘복스조고’가 사용될 수 있도록 하기 위해 이해의 폭을 심화시켜 나갈 것”이라고 말했다.

조지아州 애틀란타에 소재한 에모리대학의 윌리암 윌콕스 교수(인류유전학)는 “현재 ‘복스조고’가 소아 연골 무형성증 환자들을 위해 사용토록 허가받은 유일한 치료제로 자리매김하고 있는 형편”이라면서 “지금까지는 미국에서 성장판이 열려 있는 5세 이상의 소아환자들을 위한 치료제로 사용되어 왔다”고 말했다.

윌콕스 교수는 뒤이어 “좀 더 이른 연령대에 사용이 가능토록 하는 내용의 적응증 추가가 승인됨에 따라 ‘복스조고’를 사용한 치료를 보다 빠르게 개시할 수 있게 된 데다 이를 통해 한층 오랜 기간 동안 치료를 진행할 수 있게 된 만큼 잠재적으로 괄목할 만한 영향을 미칠 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”고 덧붙였다.

바이오마린 파마슈티컬 측은 5세 이하의 소아환자들을 대상으로 ‘복스조고’가 나타내는 효능 및 안전성을 평가하기 위한 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험 방식의 임상 2상 ‘Study 111-206 시험’을 진행했다.

이 시험의 결과 뿐 아니라 5세 이상의 소아환자들을 대상으로 이루어진 임상 3상 ‘Study 111-301 시험’에서 입증자료가 확보됨에 따라 성장판이 열려 있는 소아 연골 무형성증 환자들의 선형 성장을 개선하는 데 ‘복스조고’가 전체 연령대 소아환자들에게 나타내는 효능 및 안전성이 탄탄하게 확립됐다.

5세 미만 연령대 환자들에게서 ‘복스조고’가 나타낸 전체적인 안전성 프로필을 보면 5세 이상의 소아환자들에게서 관찰된 내용과 대동소이했다.

또한 개방표지 방식으로 이루어진 임상 2상 장기 연장시험에서 확보된 자료가 지난달 21~23일 네덜란드 헤이그에서 열렸던 제 61차 유럽 소아내분비학회(ESPE) 학술회의에서 발표됐다.

시험에 참여해 4년 동안 ‘복스조고’를 투여받았던 2세 연령대 소아환자들은 연령별 키 평균점수가 1.1~1.4의 표준편차를 나타내면서 개선된 가운데 키가 평균적으로 볼 때 치료를 받지 않았던 같은 연령대 및 성별의 소아 연골 무형성증 환자들에 비해 6.3~7.8센티미터 향상된 것으로 분석됐다.

마찬가지로 2세 미만 연령대 소아환자들 가운데 3년 동안 ‘복스조고’를 투여받았던 그룹을 보면 연령별 키 평균점수가 0.8~1.0의 표준편차를 나타내면서 개선된 가운데 평균적으로 보면 키가 3.5~3.9센티미터 향상된 것으로 조사됐다.

‘복스조고’는 지난 2021년 도입된 이래 각국 환자들로부터 강한 수요가 일면서 활발하게 사용되어 왔다.

바이오마린 파마슈티컬 측은 내년 이후로 충진-완제품 제조시설을 늘리면서 이처럼 추가적으로 고개를 들고 있는 수요를 충족시키고자 힘을 기울이고 있다.

현재 ‘복스조고’는 유럽에서 성장판이 열려 있는 2세 이상의 소아 연골 무형성증 환자들을 위한 치료제로 승인받아 사용되고 있다.

지난달 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 생후 4개월 이상의 성장판이 열려 있는 소아 연골 무형성증 환자들에게도 ‘복스조고’를 투여할 수 있도록 적응증 추가를 권고했다.

이에 따라 EU 집행위원회는 연내에 ‘복스조고’의 생후 4개월 이상 환자 적응증 추가를 승인할 수 있을 것으로 예상되고 있다.

‘복스조고’는 일본에서 성장판이 열려 있는 소아 연골 무형성증 치료제로 승인받아 사용되고 있기도 하다.

브라질에서는 생후 6개월 이상의 성장판이 열려 있는 소아환자들에게 사용할 수 있도록 허가를 취득했고, 호주에서도 성장판이 열려 있는 2세 이상의 소아환자들을 위한 치료제로 승인받았다.