입센 ‘바일베이’ 담즙정체성 소양증 FDA 허가

생후 12개월 이상 알라질 증후군 환자들에 사용

입센社는 자사의 간내(肝內) 담즙정체증(PFIC) 치료제 ‘바일베이’(Bylvay:오데빅시바트)가 생후 12개월 이상 알라질 증후군(ALGS) 환자들의 담즙정체성 소양증 치료제로 FDA의 허가를 취득했다고 13일 공표했다.

‘알라질 증후군’이란 유전적인 원인으로 인해 담즙을 운반하는 담도(膽道)가 감소해 간을 비롯한 체내의 장기들에 영향을 미치는 증상을 말한다.

‘바일베이’는 1일 1회 경구복용, 비 전신성 회장(回腸) 담즙산 운반 저해제(IBATi)의 일종으로 소장(小腸)에서 국소적으로 작용하고 전신 노출을 최소화하는 기전의 치료제이다.

입센社가 지난 1월 미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 희귀 간질환 치료제 전문 제약기업 알비레오 파마社(Albireo Pharma)를 인수하면서 확보한 제품이다.

‘바일베이’는 진행성 가족성 간내 답증정체증(PFIC)으로 인한 담즙정체성 소양증 환자들을 위한 치료제로 지난 2021년 7월 처음 FDA의 허가를 취득한 바 있다.

유럽에서도 같은 달 간내 담즙정체증 치료제로 사용을 승인받았다.

이에 따라 알라질 증후군 환자들의 담즙정체성 소양증 치료제로 ‘바일베이’의 미국시장 공급은 즉시 착수될 수 있을 것으로 보인다.

입센社의 하워드 메이어 부회장 겸 연구‧개발 담당대표는 “오늘 ‘바일베이’가 두 번째 적응증을 승인받음에 따라 환자와 의사들이 연소자층 환자들에게 파괴적인 영향을 미치는 극심한 소양증에 대한 증상관리를 개선할 수 있도록 해 줄 치료대안에 대한 접근성을 추가로 확보하게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

그는 뒤이어 “미국에서 알라질 증후군 치료제로 ‘바일베이’가 허가를 취득한 것을 환영해 마지 않는다”며 “세계 각국에서 보다 많은 수의 환자들에게 ‘바일베이’가 사용될 수 있도록 뒷받침하기 위해 사세를 집중해 나갈 것”이라고 덧붙였다.

임상 3상 ‘ASSERT 시험’에서 도출되어 지난해 11월 4~8일 워싱턴 D.C.에서 열린 미국 간질환연구협회(AASLD) 간 질환 학술회의에서 공개되었던 긍정적인 자료를 보면 ‘바일베이’는 치료를 개시한 초기부터 소양증을 통계적으로 볼 때 고도로 괄목할 만하면서 임상적으로 유의미하고 지속적으로 개선해 준 것으로 입증됐다.

전체 피험자들의 90% 이상이 24주 동안 언제 평가했더라도 소양증 중증도가 1점 이상 변화하는 반응을 나타낸 것으로 나타났을 정도.

약물치료 관련 부작용이 발생한 비율을 보면 ‘바일베이’를 사용한 환자그룹과 플라시보 대조그룹에서 대동소이하게 나타났다.

시험에서 중도에 치료를 중단한 환자는 나타나지 않았으며, 전체 피험자들의 96%가 개방표지 연장시험에 계속 참여했다.

‘ASSERT 시험’을 총괄한 뉴욕대학 랭건캠퍼스 하센펠드 아동병원의 나디아 오브친스키 교수(위장관계 질환‧간질환)는 “의사들이 알라질 증후군 환자들을 위한 더 많은 치료대안을 시급하게 필요로 하고 있다”면서 “이번에 FDA가 허가를 결정한 것은 임상 3상 ‘ASSERT 시험’에서 확보된 결과의 탄탄함을 방증하는 것”이라고 말했다.

오브친스키 교수는 뒤이어 “임상 3상 ‘ASSERT 시험’에서 ‘바일베이’는 알라질 증후군 관련 소양증을 감소시켜 준 것으로 입증됐는데, 빈도높게 나타나는 알라질 증후군 관련 소양증은 간 이식수술을 필요로 하게 하는 주요한 원인의 하나”라고 지적했다.

한편 입센은 유럽 의약품감독국(EMA)에도 ‘바일베이’를 알라질 증후군 치료제로 허가신청서를 제출한 상태여서 2/4분기 중으로 약물사용평가위원회(CHMP)의 심사를 거쳐 올해 하반기 중 승인 유무에 대한 결론이 나올 수 잇을 전망이다.

‘바일베이’는 미국과 유럽에서 간내 답증정체증(PFIC), 알라질 증후군 및 담도폐쇄증 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정됐다.

3번째 적응증인 소아 희귀 담즙정체성 간질환, 담도폐쇄증을 적응증으로 하는 치료제로 개발하기 위해 ‘바일베이’는 현재 임상 3상 ‘BOLD 시험’이 진행 중이다.