소아 희귀 발작장애 치료제 EU 자문위 허가지지

美 매리너스 파마 가낙솔론 경구용 현탁액 ‘지탤미’

미국 펜실베이니아州 동남부 도시 래드너에 소재한 혁신적인 발작장애 치료제 개발 전문 제약기업 매리너스 파마슈티컬스社(Marinus Pharmaceuticals)는 자사의 사이클린 의존성 인산화효소 유사 5(CDKL5) 결핍 장애 관련 뇌전증 발작 치료 보조요법제 ‘지탤미’(Ztalmy: 가낙솔론) 경구용 현탁액과 관련, 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 허가를 권고하는 긍정적인 결론을 제시했다고 26일 공표했다.

CHMP가 2~7세 연령대 사이클린 의존성 인산화효소 유사 5 결핍 장애 관련 뇌전증 발작 치료제로 승인토록 지지했다는 것이다.

사이클린 의존성 인산화효소 유사 5 유전자는 정상적인 뇌 발달과 기능 수행에 중요한 역할을 하는 것으로 알려져 있다.

매리너스 파마슈티컬스社의 스캇 브론스타인 대표는 “CHMP가 제시한 긍정적인 의견은 ‘지탤미’의 효능 및 안전성 프로필에 힘을 실어주는 것이자 우리 회사의 조직과 사이클린 의존성 인산화효소 유사 5 결핍 장애 커뮤니티가 부단한 노력과 헌신을 아끼지 않았음을 방증하는 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “허가가 권고됨에 따라 유럽 각국에서 치료제 저항성을 나타내는 발작 증상을 동반한 사이클린 의존성 인산화효소 유사 5 결핍 장애 환자들의 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응하는 데 한 걸음 더 성큼 다가서게 된 것”이라며 의의를 강조했다.

이에 따라 매니러스 파마슈티컬스는 EU 집행위원회의 결정을 학수고대하면서 우리의 상용화 제휴선인 핀란드 제약기업 오리온 코퍼레이션社(Orion Corporation)와 함께 이처럼 중요한 치료대안이 더욱 많은 수의 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓸 것이라고 브론스타인 대표는 다짐했다.

EU 집행위의 최종결론은 CHMP가 의견을 내놓은 후 67일 이내에 도출될 수 있을 전망이다.

허가를 취득하면 ‘지탤미’는 사이클린 의존성 인산화효소 유사 5 결핍 장애 관련 발작 치료용 보조요법제로 EU에서 선을 보이는 첫 번째 치료제로 자리매김할 수 있을 것으로 보인다.

유럽시장에서 ‘지탤미’의 발매는 오리콘 코퍼레이션社가 맡게 된다.

매리너스 파마슈티컬스는 임상 3상 ‘Marigold 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘지탤미’의 허가신청서를 제출했던 것이다.

이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 이루어진 이 시험에 참여한 101명의 피험자들은 무작위 분류를 거쳐 각각 ‘지탤미’ 또는 플라시보를 복용했다.

그 결과 ‘지탤미’를 복용한 환자그룹은 28일 동안 주요 운동발작 발생빈도가 평균 30.7% 감소한 것으로 나타나 플라시보 대조그룹의 평균 6.9% 감소를 크게 상회하면서 일차적 시험목표가 충족됐다.

이와 함께 ‘Marigold 시험’의 개방표지 연장시험에서 ‘지탤미’를 최소한 12개월 동안 복용한 피험자 그룹의 경우 주요 운동발작 발생빈도가 평균 49.6% 감소한 것으로 나타났다.

이 임상개발 프로그램에서 ‘지탤미’는 효능, 안전성 및 내약성이 입증된 가운데 피험자들의 5% 이상에서 플라시보 대조그룹에 비해 최소한 2배 이상 빈도높게 수반된 부작용을 보면 졸림, 발열, 타액 과다분비 및 계절성 알러지 등이 보고됐다.

‘Marigold 시험’에서 도출된 결과는 지난해 5월 의학 학술지 ‘란셋 신경의학’誌에 게재됐다.