"영차영차, 9부 능선 넘었다" 큐로셀 국내 최초 CAR-T '림카토주' 허가 임박

조수희 임상개발센터장, 림카토주 개발 여정과 성과 공개

큐로셀 조수희 임상개발센터장이 28일 대한상공회의소 서울에서 열린 '2025 첨단제약바이오 개발 인허가 워크숍'에서 발표하고 있다.©약업신문=권혁진 기자

국내 최초 자체 개발 CAR-T 치료제가 신약 허가 막바지 단계에 접어들었다. 큐로셀 대표 파이프라인 '림카토주(성분명: 안발셀, Anbalcabtagene Autoleucel)'가 식품의약품안전처 품목허가 심사에서 최종 결론을 앞둔 것이다. 업계에서는 올해 안으로 허가가 내려질 가능성이 크다는 관측을 내놓고 있다.

큐로셀 조수희 임상개발센터장은 28일 보건산업진흥원이 대한상공회의소 서울에서 개최한 '2025 첨단제약바이오 개발 인허가 워크숍'에 참석, 'CAR-T 치료제 개발 여정'을 주제로 발표했다.

이 자리에서 약업신문은 조 센터장에게 "식약처에 림카토주 품목허가를 신청한 지 시간이 꽤 지났다. 법정 심사 기한에 따라 식약처가 올해 안에 결론을 내릴 것으로 알려졌다. 실제로 올해 허가가 가능하다고 보는지, 현재 진행 상황은 어느 정도까지 왔는지" 물었다.

이에 조 센터장은 조심스럽게 답했다. 해당 부분은 기업 기밀에 해당하기 때문에 자세한 답변은 어렵다고 했다. 다만 그는 단호하게 말했다. 조 센터장은 "식약처 림카토주 품목허가 검토가 막바지 단계에 이르렀다"면서 "대전에 완공한 큐로셀 GMP 제조소에서 림카토주가 더 고품질로, 안전성이 보장된 체계를 구축한 상태에서 환자에게 제공하기 위한 마무리 작업을 진행 중"이라고 전했다.

업계에서는 림카토주 품목허가 시점을 올해 중으로 전망하고 있다. 그 배경으로 △식약처 심사의 법정 처리 기한이 임박했고 △보건복지부와 식약처가 국내 첫 자체 CAR-T 개발을 적극 지원하고 있다는 점 △현재 동일 적응증 외산 CAR-T 사용으로 건강보험 재정 지출이 막대하다는 점을 꼽는다.

실제 재발·불응성 거대 B세포 림프종(LBCL) 환자에게 투여되는 외국산 CAR-T는 1회 투여 비용이 수억원대에 달한다. 킴리아는 건강보험 급여가 적용되고 있다. 국산 제품의 등장으로 보험 재정 부담 완화와 환자 접근성 제고가 동시에 기대되는 상황이다.

식약처 신약 품목허가 심사 법정 처리 기한은 원칙적으로 120영업일이다. 세포·유전자치료제를 포함한 첨단바이오의약품도 동일한 기준이 적용된다. 그러나 보완자료 제출 요구 등으로 실제 심사 기간은 평균 1년가량 소요되는 경우가 많다.

림카토주는 2024년 8월 첨단바이오의약품 신속처리제도 및 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT) 대상으로 지정되면서 심사 기한이 90영업일로 단축됐다. 전담 심사팀 배정, 맞춤형 심사, 자료 순차 제출(Rolling review) 등 혜택을 적용받는다.

다만 한국은 케미컬 기반 신약 허가 경험은 많지만, 첨단바이오의약품은 경험이 제한적이다. 국산 CAR-T 허가 심사는 이번이 첫 사례다. 따라서 안전성 확보를 위해 더 면밀한 검토가 이뤄질 가능성도 있다.

큐로셀은 지난해 12월 30일 림카토주의 품목허가를 정식으로 식약처에 제출했다. 임상 2상 최종 보고서 결과를 근거로, 재발성·불응성 거대 B세포 림프종(LBCL) 적응증에 대한 허가를 신청했다.

또한 큐로셀은 보건복지부가 운영하는 '허가-평가-약가협상 병행 시범사업' 대상 기업으로 선정돼, 품목허가와 동시에 급여평가·약가 협상이 진행된다. 이 경우 기존 절차보다 빠른 시일 내 환자에게 공급할 수 있다는 장점이 있다. 정부는 고가 중증질환 치료제의 환자 접근성을 확대하고, 급여 관리 효율성을 높이기 위해 이 제도를 도입했다.

큐로셀 조수희 임상개발센터장.©약업신문=권혁진 기자

큐로셀의 GMP 인프라와 제조 혁신

벤처기업으로서 가장 큰 난관은 제조다. 큐로셀은 2020년 3월 삼성서울병원 내 임상용 GMP 시설을 완공하며 첫발을 뗐다. 초기에는 월 8명 수준의 생산이 한계였고, QC(무균 배양검사)에 28일이 소요돼 환자 치료 지연이 불가피했다.

큐로셀은 2023년 4월 대전에 국내 최대 규모의 상업용 CAR-T GMP 공장을 완공하면서 상황이 달라졌다. 회사에 따르면, 이 공장은 연간 약 700명 환자 치료가 가능한 생산능력을 갖췄다. 또 무균시험 신속법(7일)을 국내 최초로 도입해 전체 제조 기간을 약 17일로 단축했다. 이는 임상 현장에서 환자 접근성을 크게 개선한 사례로 평가된다.

큐로셀은 2021년 2월 국내 최초로 CAR-T IND 승인을 획득하고, 같은 해 4월 첫 환자에게 투여했다. 이어 2022년 3월 임상 2상 첫 환자 투여가 진행됐으며, 2023년 6월 스위스 루가노에서 열린 세계 최고 권위의 림프종 학회(ICML)에서 중간 결과를 공개했다. 2024년 6월 유럽혈액학회(EHA)에서는 임상 2상 최종 데이터를 발표하며 글로벌 학계에서도 주목을 받았다.

조 센터장은 "처음 환자 투여 당시 코로나19 상황으로 병원 출입이 막혀 영상통화로 참관했던 기억이 아직도 생생하다"며 "개발, 임상, 제조, 규제라는 장벽을 넘어 여기까지 올 수 있었던 것은 큐로셀과 병원, 정부가 환자들을 위해 함께 노력한 결과이자, 도전정신 덕분"이라고 회고했다.

큐로셀은 현재 임직원 142명 규모로, 본사는 대전(연구소·상업 GMP)에 두고 있으며, 임상용 GMP는 삼성서울병원, 임상개발센터는 판교에 위치한다. 또한 미국 캘리포니아 어바인(Irvine)에 자회사 '세볼루션 바이오(Cevolution Bio)'를 설립해 글로벌 파트너십 확장에도 나서고 있다.

조 센터장은 "림카토주가 국내 최초 CAR-T 상용화를 이루면 한국은 미국, 유럽, 일본, 중국 등 주요 국가에 이어 자체 CAR-T를 보유한 나라가 된다"면서 "앞으로도 국내 환자들의 치료 기회를 확대하는 동시에, 글로벌 무대에서도 경쟁할 수 있는 토대를 마련하겠다"고 말했다.

업계 관계자는 "큐로셀의 림카토주는 단순히 한 기업의 신약이 아니라, 한국 바이오산업이 혁신 신약개발 기술력을 확보하는 상징적 사례이자 교과서에 기록될 의미 있는 성과"라며 "임상 성과, 제조 인프라, 신속 심사 지정까지 이미 9부 능선을 넘은 만큼, 이제 남은 것은 최종 허가와 급여화"라고 평가했다.

큐로셀 CAR-T 치료제 ‘림카토주’ 개발 여정.©큐로셀, 약업신문=권혁진 기자

보건산업진흥원이 28일 서울 대한상공회의소에서 '2025 첨단제약바이오 개발 인허가 워크숍'을 개최했다.©약업신문=권혁진 기자