릴리, 중추신경계 질환 유전자 치료제 개발 제휴

계열사 통해 전문 제약사와 다개년 전략적 협력계약

미국 캘리포니아州 로스앤젤레스 인근도시 사우전드 오크스에 소재한 유전자 치료제 개발 전문 제약기업 캡시다 바이오테라퓨틱스社(Capsida Biotherapeutics)가 프리베일 테라퓨틱스社(Prevail Therapeutics)와 다개년 전략적 제휴계약을 체결했다고 4일 공표했다.

양사는 전환적인(transformative) 중증질환 대응 유전자 치료제를 공동으로 개발하기 위해 손을 맞잡은 것이다.

프리베일 테라퓨틱스社는 뉴욕에 본사를 둔 가운데 일라이 릴리社가 지분 100%를 보유하고 있는 유전자 치료제 부문 계열사이다.

양사간 합의에 따라 프리베일 테라퓨틱스는 캡시다 바이오테라퓨틱스 측이 보유한 새로운 아데노 연관 바이러스(AAV) 유전자 변형(engineering) 플랫폼을 적용해 임상적 적용이 가능한 캡시드(capsids: 바이러스의 단백질 외피)를 확인하고, 중추신경계(CNS)에 영향을 미쳐 중증질환의 발병을 유도하는 병소부위를 표적으로 작용하는 동종계열 최초 정맥주사제 유전자 치료제들을 개발한다는 방침이다.

이와 관련, 유전자 치료제 분야에서 아데노 연관 바이러스 유전자 치료제를 중추신경계 전체에 전달하면서 표적 이외의 장기(臟器)들에는 노출되지 않도록 제한하는 일은 대단히 도전적인 과제의 하나로 알려져 있다.

캡시다 바이오테라퓨틱스는 생명공학적 스크리닝을 거쳐 특정한 조직들을 표적으로 작용해 유전자 변형 아데노 연관 바이러스 캡시드를 확인하고, 발병질환과 관련이 없는 조직이나 세포에는 도입되지 않도록 제한하는 고효율 플랫폼을 개발한 전문 제약사이다.

이 고효율 플랫폼은 전신에 투여된 아데노 연관 바이러스 기반 유전자 치료제들의 효능 및 안전성을 향상시켜 주면서 기존의 치료제들에 난치성을 나타내는 질환을 앓고 있는 환자들을 위한 유전자 치료제의 개발을 가능케 해 줄 것으로 기대되고 있다.

캡시다 바이오테라퓨틱스社의 피터 아나스타시우 대표는 “프리베일 테라퓨틱스 측과 전략적 제휴관계를 구축한 것에 대단히 고무되어 있다”면서 “프리베일 테라퓨틱스 측이 신경의학, 유전자 치료제 연구‧개발 분야에서 보유한 전문성과 일라이 릴리의 세계적인 상용화 역량이 캡시다 바이오테라퓨틱스의 차세대 아데노 연관 바이러스 유전자 변형 플랫폼을 포함한 완전통합형 방법론을 보완해 줄 수 있을 것이기 때문”이라는 말로 기대감을 드러냈다.

프리베일 테라퓨틱스와 캡시다 바이오테라퓨틱스는 중증 중추신경계 질환 환자들을 위한 고도로 효과적이고 안전한 유전자 치료제들을 개발하는 데 사세를 집중하고 있다고 덧붙이기도 했다.

양사간 합의에 따라 캡시다 바이오테라퓨틱스 측은 계약성사금과 후추 자금조달 라운딩에 참여하는 내용으로 구성된 5,500만 달러의 금액을 받기로 했다.

이와 함께 연구‧개발 및 상용화 성과금으로 최대 6억8,500만 달러를 추가로 지급받고, 매출액 단계별 로열티 수수권한까지 확보했다.

또한 제휴를 진행하면서 한 프로그램에서 선택권을 행사해 미국에서 개발‧발매에 참여하고, 매출총이익을 배분받을 수 있도록 하는 권한을 보장받았다.

전체 프로그램에서 캡시다 바이오테라퓨틱스 측은 자사의 고효율 아데노 연관 바이러스 유전자 변형 및 스크리닝 플랫폼을 적용해 캡시드 발굴 부분을 총괄하고, 프리베일 테라퓨틱스 측은 전임상 및 이후 단계의 진행을 맡기로 했다.

프리베일 테라퓨틱스社의 만수오 섀넌 최고 학술책임자는 “프리베일 테라퓨틱스가 난치성 질환 치료제들을 개발하는 데 사세를 집중하고 있다”면서 “이번에 캡시다 바이오테라퓨틱스 측과 제휴해 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 중추신경계 증상들을 겨냥한 정맥주사제 유전자 치료제의 개발을 진행하게 된 것은 고무적인 일”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

캡시다 바이오테라퓨틱스 측이 보유한 전문성과 역량이 프리베일 테라퓨틱스의 혁신적인 방법론을 보완해 유전자 치료제 기술에 내포되어 있는 잠재력을 100% 잠금해제(unlock)할 수 있게 될 것으로 기대해 마지 않는다고 덧붙이기도 했다.