루게릭병 치료제 ‘AMX0035’ FDA 자문위 지지

애밀릭스 파마 기대주 3월 부결과 상반된 표결결과

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 신경퇴행성 질환 치료제 개발 전문 제약기업 애밀릭스 파마슈티컬스社(Amylyx Pharmaceuticals)는 자사가 근위축성 측삭경화증(ALS: 즉, 루게릭병) 치료제로 개발을 진행 중인 ‘AMX0035’(페닐부티레이트 나트륨+타우루소디올)에 대해 FDA 말초‧중추신경계 약물 자문위원회(PCNSDAC)가 표결을 진행한 끝에 허가를 지지하는 결론을 제시했다고 7일 공표했다.

찬성 7표‧반대 2표로 ‘AMX0035’를 허가를 권고키로 하는 의견을 집약했다는 것.

자문위는 7일 자문위 회의에서 논의토록 하기 위해 제출된 새로운 분석자료와 지난 3월 30일 회의에 제출되었던 정보를 포함해 지금까지 확보된 전체 입증자료에 대한 검토결과를 근거로 허가권고 결론을 내놓은 것이다.

앞서 자문위는 지난 3월 30일 자문위 회의에서 ‘AMX0035’의 허가신청 건에 대한 심의를 진행한 끝에 찬성 4표‧반대 6표로 허가를 권고하지 않는 표결결과를 도출한 바 있다.

애밀릭스 파마슈티컬스社의 제이미 티몬스 학술홍보 담당대표는 “자문위가 자료를 심도깊게 검토한 끝에 ‘AMX0035’가 허가를 취득할 경우 루게릭병 커뮤니티에 가져다 줄 수 있는 유익성을 지지한 것은 고무적인 결과”라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

티몬스 대표는 뒤이어 “임상 2상 ‘CENTARU 시험’ 자료를 보면 ‘AMX0035’가 기능과 전체 생존률에 미칠 수 있는 잠재적 유익성이 일관되게 입증됐다”고 덧붙였다.

루게릭병은 뇌와 척수 내부의 운동신경세포 사멸로 인해 나타나 가차없이 진행되는 치명적인 신경퇴행성 장애의 일종으로 알려져 있다.

루게릭병에서 운동신경세포가 소실되면 근육 기능이 악화되어 운동이나 언어구사가 어렵게 되고, 호흡마비까지 수반되어 결국 사망에 이르게 된다.

원래 처방약 유저피법(PDUFA)에 의거한 ‘AMX0035’의 승인 유무 결론 도출시점은 오는 9월 29일이었지만, 추가적인 임상시험 자료 분석과 검토를 진행하기 위해 FDA가 시한을 연장한 상태이다.

자문위가 앞선 회의에서 내놓았던 결과를 뒤엎고 허가권고 의견을 제시함에 따라 ‘AMX0035’의 허가관문 통과절차에 가속도가 붙을 수 있을 전망이다.