재발성 불응성 다발성 골수종 신약 EU서 허가

스웨덴 제약사 온코펩타이즈 멜플루펜 제제 ‘피팩스티’

스웨덴의 난치성 혈액질환 치료제 개발 전문 제약기업 온코펩타이즈社(Oncopeptides AB)는 자사의 성인 다발성 골수종 치료제 ‘피팩스티’(Pepaxti: 멜팔란 플루페나마이드 또는 멜플루펜)가 덱사메타손과 병용하는 요법제로 EU 집행위원회로부터 허가를 취득했다고 18일 공표했다.

‘피팩스티’ 및 덱사메타손 병용요법의 시행대상은 최소한 3회에 걸쳐 치료를 진행한 전력이 있으면서 종양이 최소한 1종의 단백질 분해효소 저해제, 1종의 면역조절제 및 1종의 항-CD38 모노클로날 항체 등에 불응성을 나타냈으며, 최종 치료제를 사용해 치료 중이거나 치료한 후에도 종양이 진행된 3중(三重) 불응성 다발성 골수종 환자들이다.

앞서 자가 조혈모세포 이식수술을 받았던 환자들 가운데는 수술 후 종양이 진행되는 데 최소한 3년이 지난 경우에 ‘피팩스티’ 병용요법의 대상에 포함될 수 있다.

EU 집행위의 승인결정은 EU 전체 회원국들과 유럽경제지역(EEA) 회원국들인 아이슬란드, 리히텐슈타인 및 노르웨이에서 적용된다.

지난 6월 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 전원일치로 ‘피팩스티’의 승인을 권고하는 긍정적인 표결결과를 내놓은 바 있다.

EU 집행위는 임상 2상 ‘HORIZON 시험’에서 도출된 자료와 피험자 무작위 분류, 플라시보 대조시험으로 설계된 확증시험으로 진행되었던 임상 3상 ‘OCEAN 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘피팩스티’의 발매를 승인한 것이다.

이 중 ‘HORIZON 시험’은 앞서 여러 차례에 걸쳐 치료를 진행했지만, 취약한 예후를 나타낸 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자 총 157명을 대상으로 ‘피팩스티’ 및 덱사메타손 병용요법을 진행하면서 효능을 평가한 시험례이다.

157명의 피험자들 가운데 97명은 3중 불응성을 나타냈고, 최소한 4회에 걸쳐 치료를 진행한 전력이 있는 환자들이었다.

이 시험에서 확보된 결과를 보면 총 반응률 28.8%, 반응기간 7.6개월, 반응이 나타나기까지 소요된 기간 2.3개월 등으로 분석됐다.

온코펩타이즈 측은 재발성 불응성 다발성 골수종 환자들이 좀 더 선행 치료단계에서 ‘피팩스티’에 대한 접근성을 확보할 수 있도록 하기 위해 오는 4/4분기 중으로 적응증 추가 신청서를 제출한다는 방침이다.

온코펩타이즈社의 야콥 린드베리 대표는 “유럽에서 ‘피팩스티’가 허가를 취득한 것이 온코펩타이즈에 근본적이고 커다란 성과라 할 수 있을 것”이라면서 “환자 및 기타 관계자들에게 더할 수 없이 좋은 소식일 것이기 때문”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “새로운 치료제들이 도입되고 있음에도 불구하고 3중 불응성 재발성 다발성 골수종 환자들은 더 이상의 치료대안이 소진된 상태여서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈를 갖고 있다”고 덧붙였다.

한편 온코펩타이즈 측은 오는 4/4분기 중으로 독일에서 ‘피팩스티’가 성공적으로 발매될 수 있도록 하기 위한 마케팅 활동을 전개할 예정이다.

뒤이어 유럽 각국의 환자들에게 ‘피팩스티’가 공급될 수 있도록 하면서 제품발매를 위해 다양한 대안을 모색 중이다.