아르기닌 분해효소 결핍 신약 EU 허가심사 시동

ARG1-D 치료제 페그질라기나제 허가신청 건 접수

미국 텍사스州 오스틴에 소재한 희귀 대사계 질환 차세대 효소치료제 개발 전문 생명공학기업 애글리아 바이오테라퓨틱스社(Aeglea BioTherapeutics)는 자사의 아르기닌 분해효소 결핍증(ARG1-D) 치료제 페그질라기나제(pegzilarginase)의 허가신청 건이 유럽 의약품감독국(EMA)에 제출되어 성공적으로 접수됐다고 18일 공표했다.

페그질라기나제의 허가신청서는 애글리아 바이오테라퓨틱스社의 유럽 및 중동 일부국가 발매기업으로 제휴관계를 맺고 있는 스웨덴 제약기업 이메디카 파마社(Immedica Pharma AB)에 의해 제출되었던 것이다.

페그질라기나제는 새로운 재조합 휴먼 아르기닌 분해효소의 일종이다.

임상시험에서 페그질라기나제는 아르기닌 분해효소 결핍증 환자들에게서 높게 나타나는 아미노산의 일종인 아르기닌의 수치를 정상시켜 주는 효능이 입증됐다.

임상 3상 ‘PEACE 시험’에서 페그질라기나제를 사용해 치료를 진행한 환자그룹의 경우 혈중 평균 아르기닌 수치가 플라시보 대조그룹에 비해 76.7% 감소한 것으로 나타나면서 일차적 시험목표가 충족된 데다 페그질라기나제를 사용한 환자그룹의 90.5%에서 혈중 아르기닌 수치가 정상적인 수준에 도달한 것으로 분석되었을 정도.

아르기닌 분해효소 결핍증은 아르기닌 수치가 높게 나타나는 희귀‧진행성 질환의 일종이다.

이 때문에 아르기닌 분해효소 결핍증 환자들은 고도의 경직과 관련된 운동성 제한, 발작, 발달지체, 지적장애 및 조기사망 등을 나타낼 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

애글리아 바이오테라퓨틱스社의 앤서니 G. 퀸 대표는 “허가를 취득한 치료제가 부재한 현실에서 아르기닌 분해효소 결핍증과 같은 진행성 질환들로 인해 고통받고 있는 환자와 환자가족들은 하루하루를 보내는 것이 부담을 가중시키고 치료결과를 악화시키는 일이었을 뿐”이라면서 “페그질라기나제가 허가를 취득할 경우 이 같은 가족들에게 커다란 혜택을 안겨줄 수 있게 될 것으로 믿는다”고 피력했다.

그는 뒤이어 “페그질라기나제의 허가신청서가 제출되어 접수되는 진전이 이루어진 것에 큰 기쁨을 느낀다”며 “EMA가 심사를 진행하는 동안 우리의 제휴기업인 이메디카 파마 측과 협력 및 지원을 지속해 나갈 것”이라고 다짐했다.

페그질라기나제가 아르기닌 분해효소 결핍증을 촉발시키는 기저인자라 할 수 있는 아르기닌 수치의 상승에 대응하는 최초의 치료제로 허가를 취득할 잠재적 가능성에 무게를 실을 수 있도록 도움을 준 환자, 환자가족, 연구자, 임직원 및 지지자 여러분들게 감사의 뜻을 전하고 싶다고 덧붙이기도 했다.

이메디카 파마 측은 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 이루어진 임상 3상 ‘PEACE 시험’과 현재 진행 중인 이 시험의 장기 연장시험, 임상 1/2상 시험 및 이 시험 건들의 개방표지 연장시험을 포함해 아르기닌 분해효소 결핍증 환자들을 대상으로 진행되었던 다양한 임상시험례들로부터 확보된 자료를 근거로 페그질라기나제의 허가신청서를 제출했다.

이 같은 임상시험 건들로부터 도출된 결과를 보면 페그질라기나제는 아르기닌 수치를 신속하고 지속적으로 낮출 수 있을 뿐 아니라 운동성 지표들을 개선한 것으로 입증됐다.

‘PEACE 시험’에서 수반된 대부분의 약물치료 관련 부작용은 중증도 측면에서 볼 때 경도 또는 중등도에 그쳤다.

또한 약물치료 관련 부작용으로 인해 중도에 투여가 중단된 사례는 발생하지 않았다.

한편 EMA는 앞서 페그질라기나제를 ‘희귀의약품’으로 지정하기도 했다.