‘레블로질’ 수혈 비 의존성 빈혈 허가신청 철회

적응증 추가 심사 연장 FDA서 통보받은 데 이어 결정

브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)는 자사의 베타 지중해성 빈혈 치료제 ‘레블로질’(Reblozyl: 루스파터셉트-aamt)의 적응증 추가 신청 건을 철회했다고 3일 공표했다.

적응증 추가 신청이 철회된 ‘레블로질’의 적응증은 성인 수혈 비 의존성(NTD) 베타 지중해성 빈혈 환자들의 빈혈 증상을 치료하는 용도이다.

앞서 BMS 측은 성인 수혈 비 의존성 베타 지중해성 빈혈 환자들의 빈혈 증상을 치료하는 데 사용하기 위한 ‘레블로질’의 적응증 추가 심사 건과 관련, FDA가 3개월 연장을 통보해 왔다고 지난 3월 공개한 바 있다.

이날 BMS 측은 임상 2상 ‘BEYOND 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘레블로질’이 성인 수혈 비 의존성 베타 지중해성 빈혈 환자들의 빈혈 증상을 치료하는 데 나타내는 유익성-위험성 프로필에 대해 FDA가 제기한 문제들에 충분하게 대응할 수 없었다며 허가신청을 철회한 배경을 설명했다.

‘BEYOND 시험’은 성인 수혈 비 의존성 베타 지중해성 빈혈 환자들을 대상으로 ‘레블로질’이 나타내는 효능 및 안전성을 플라시보와 비교평가하기 위해 진행된 임상 2상, 이중맹검법, 피험자 무작위 분류, 플라시보 대조, 다기관 시험례이다.

브리스톨 마이어스 스퀴브社의 노아 버코위츠 혈액학 개발 담당부회장은 “미국에서 적응증 추가 신청을 더 이상 추진하지 않겠지만, 우리는 이처럼 중요한 치료대안이 빈혈 증상으로 인한 부담을 감수하고 있는 환자들에게 더욱 활발하게 공급될 수 있도록 하기 위해 ‘레블로질’의 폭넓은 임상개발 프로그램을 지속해 나갈 것”이라고 말했다.

동종계열 최초의 치료대안인 ‘레블로질’은 현재 미국과 유럽, 캐나다 등에서 수혈 의존성 베타 지중해성 빈혈 관련 빈혈 치료 및 골수이형성 증후군 위험성 감소 용도로 허가를 취득해 사용되고 있다.