노바티스 ‘킴리아’ 소포성 림프종 용도 FDA 승인

2회 이상 치료전력 성인 재발성ㆍ불응성 소포성 림프종

노바티스社는 자사의 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 ‘킴리아’(티사젠렉류셀 정맥주사제)가 FDA로부터 소포성(小胞性) 림프종 적응증 추가를 승인받았다고 27일 공표했다.

이에 따라 ‘킴리아’는 2회 이상 전신요법제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 성인 재발성 또는 불응성 소포성 림프종 환자들을 치료하기 위한 용도로도 사용될 수 있게 됐다.

‘킴리아’의 소포성 림프종 적응증 추가는 가속승인(accelerated approval)의 형태로 이루어진 것이어서 승인 지위가 지속적으로 유지될 수 있으려면 노바티스 측은 차후 확증시험에서 임상적 유익성을 확인하고 상세하게 기술해야 한다.

또한 ‘킴리아’는 이번에 가속승인을 취득함에 따라 FDA로부터 3가지 적응증을 허가받은 치료제로 자리매김하게 됐다.

성인 및 소아환자들을 대상으로 모두 사용을 승인받은 유일한 CAR-T 세포치료제의 지위 또한 계속 유지하게 됐다.

노바티스社 미국 이노버티브 메디슨 부문의 빅터 불토 대표는 “FDA가 오늘 ‘킴리아’의 3번째 적응증을 승인한 것에 자부심을 느낀다”면서 “지속적인 치료결과를 나타낼 수 있는 잠재력을 내포한 ‘킴리아’가 소포성 림프종 환자들의 끊임없이 이어지는 치료주기에 마침표를 끊도록 도움을 줄 수 있을 것이라는 게 우리의 바람”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “세포치료제 영역의 개척자로 맡은 바 소임을 다하면서 환자들에게 긍정적인 영향을 미칠 수 있도록 하기 위해 혁신을 지속해 나갈 것”이라고 다짐했다.

FDA는 본임상 2상 ‘ELARA 시험’에서 도출된 자료를 근거로 가속승인을 결정한 것이다.

이 시험은 90명의 성인 재발성 또는 불응성 소포성 림프종 환자들을 대상으로 평균 약 17개월 동안 추적조사를 진행하면서 효능을 평가한 단일그룹, 개방표지 시험례이다.

시험에서 ‘킴리아’를 사용해 치료받은 환자들의 86%가 반응을 나타낸 가운데 이 중 68%는 완전반응을 나타낸 것으로 분석됐다.

그리고 이처럼 완전반응을 나타낸 환자들의 85%가 처음 반응을 나타낸 후 12개월이 지난 시점에서도 계속 반응을 나타낸 것으로 입증됐다.

이와 함께 ‘킴리아’는 집중적인 치료를 진행한 전력이 있거나 불응성 환자, 2년 이내에 종양이 악화된 환자(POD24), 림프절 종양이 10cm 이상으로 나타난 환자 또는 ‘소포성 림프종 국제 예후 징후’(FLIPI) 점수가 높게 나타난 환자 등을 포함해 위험도가 높은 환자들에게서 효과적이었던 것으로 입증됐다.

평균 21개월 동안 안전성 추적조사를 받았던 97명들을 보면 ‘킴리아’는 괄목할 만한 안전성 프로필을 나타냈음이 눈에 띄었다.

53%의 환자들이 등급을 불문하고 사이토킨 방출 증후군을 나타냈지만, 3급 이상의 사이토킨 방출 증후군이 발생한 사례들은 보고되지 않았다.

43%의 환자들은 등급을 불문하고 신경계 제 증상을 나타낸 가운데 3급 이상의 신경계 제 증상은 6%의 환자들에게서 수반되는 데 그쳤다.

18%는 외래환자로 병원에 내원하면서 ‘킴리아’를 투여받았던 것으로 조사됐다.

‘ELARA 시험’을 총괄한 펜실베이니아대학 에이브럼슨 암센터 림프종 프로그램‧중개의학연구부 책임자 겸 혈액종양내과 만성 림프구성 백혈병‧림프종 프로그램의 스티븐 J. 슈스터 교수는 “치료 후에도 종양이 재발했거나 반응을 나타내지 않은 소포성 림프종 환자들의 경우 예후가 취약한 데다 치료를 거듭하더라도 유의미하거나 지속적인 반응을 나타내지 않는 상황에 직면할 수 있다”면서 “이처럼 소포성 림프종 환자들을 위한 새롭고 효과적인 치료대안이 장기적인 유익성을 나타낼 수 있을 것”이라는 말로 기대감을 표시했다.

통상적으로 소포성 림프종은 지연성을 나타내는 가운데 평균적으로 4회, 많게는 최대 13회에 걸쳐 치료를 진행한 환자들이 있는 것으로 알려져 있다.

다양한 전신요법제들이 사용되고 있지만, 이 같은 치료제들의 효능을 치료회차가 늘어날수록 빠르게 줄어든다는 것이 전문가들의 지적이다.

림프종 연구재단의 메간 구티에레즈 이사장은 “이번에 ‘킴리아’가 허가를 취득함에 따라 재발성 또는 불응성 소포성 림프종 환자들에게 새롭고 치료효과를 개선한 치료제가 사용될 수 있게 되었다는 희망을 주고 있다”며 “1회 투여하는 이 치료대안이 의료인들의 소포성 림프종 치료방법을 전환하는 데 도움을 줄 수 있을 것”이라고 피력했다.

구티에레즈 이사장은 또 “환자들에게 유익성을 제공하기 위한 연구를 진행하는 데 가속페달을 밟고 있는 이들에게 찬사를 보내고 싶다”고 덧붙이기도 했다.

한편 EU 집행위원회는 지난 5월 초 2회 이상 전신요법제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 성인 재발성 또는 불응성 소포성 림프종 환자들을 위한 치료제로 ‘킴리아’의 적응증 추가를 승인한 바 있다.

이로써 ‘킴리아’는 유럽에서 3번째 적응증을 장착할 수 있게 됐다.