사노피, 후천성 TTP치료약 ‘카블리비’ 日승인신청

사노피는 후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증(TTP) 치료약 ‘카블리비(caplacizumab)’를 일본에서 승인신청했다고 최근 발표했다.
 
‘카블리비’는 후천성 TTP를 적응증으로 유럽에서는 2018년 9월, 미국에서 2019년 2월 승인되어 이미 사용되고 있는 약물이다.
 
후천성 TTP는 폰 빌레브란트 인자(VWF; Von Willebrand Factor)의 특이적 절단효소 ADAMTS13의 활성저하를 원인으로 하는 혈소판 응집으로 인해 일어나는 흔치 않은 자가면역질환이다. 기존 치료를 받아도 최대 20%의 환자가 사망에 이르는 것으로 알려지고 있으며, 대부분 진단 후 30일 이내에 사망한다고 한다.
 
‘카블리비’는 VWF를 표적으로 하는 약물로서, VWF와 혈소판의 상호작용을 저해한다.
 
승인신청의 기초가 된 임상시험에서는 18세 이상 혈장교환요법 실시횟수가 1회 이하인 후천성 TTP로 진단된 일본인 환자에 혈장교환요법과 면역억제제에 ‘카블리비’를 병용한 결과, 재발율은 낮고 혈소판수 및 장기장애 마커의 정상화가 신속하게 인정되었다고 한다.