佛 입센 골 형성 희귀질환 신약 加서 최초 승인

‘소호노스’(팔로바로텐)..진행성 골화성 섬유형성 이상 치료

프랑스 제약기업 입센社는 자사의 경구용 선택적 레티노산 수용체 감마(RARγ) 촉진제 ‘소호노스’(Sohonos: 팔로바로텐 캡슐제)가 캐나다 보건부로부터 허가를 취득했다고 24일 공표했다.

‘소호노스’는 8세 이상의 여아, 10세 이상의 남아 및 성인 진행성 골화성 섬유형성 이상(FOP) 환자들의 이소성(異所性) 골 형성을 감소시키는 용도의 치료제이다.

진행성 골화성 섬유형성 이상 환자들을 치료하기 위해 지속적으로 사용하거나, 증상이 돌발했을 때 일시적으로 사용하는 용도가 이번에 모두 사용을 승인받았다.

특히 ‘소호노스’가 허가를 취득한 것은 이번이 세계 최초이다.

영국계인 입센社의 하워드 메이어 부회장 겸 연구‧개발 담당대표는 “진행성 골화성 섬유형성 이상이 파괴적인 진행성 증상의 일종이어서 환자 뿐 아니라 환자가족에게도 심대한 영향을 미치고 있는 형편”이라면서 “지금까지 허가를 취득한 전례가 없었던 중요한 신약을 진행성 골화성 섬유형성 이상 환자 커뮤니티에 선보일 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”고 말했다.

진행성 골화성 섬유형성 이상은 연결합조직과 같은 정상적인 골격계 이외의 부위에서 새로운 골 형성이 나타나는 이소성 골 형성을 특징적으로 나타내는 것으로 알려져 있다.

이 때 심한 통증을 수반하는 연조직 부종 또는 증상 돌발(flare-ups)이 먼저 나타날 수도 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

증상이 갑작스럽게 돌발하는 경우가 잦은 것으로 알려져 있는데, 이 경우 이소성 골 형성이 촉진될 수 있는 것으로 사료되고 있다.

하지만 이 같은 이소성 골 형성은 증상 돌반을 수반하지 않은 가운데서도 나타날 수 있고, 이소성 골 형성이 나타나면 불가역적일 뿐 아니라 이동능력의 상실과 기대수명의 단축으로 이어지고 있는 것이 현실이다.

초희귀 유전성 질환의 일종이어서 국가에 따라 편차는 있지만, 발병률이 인구 100만명당 1.36명 정도로 추정되고 있다.

입센 측은 진행성 골화성 섬유형성 이상 뿐 아니라 희귀질환 커뮤니티를 위해 올해 상반기 중으로 미국에서 ‘소호노스’의 허가신청서를 제출할 예정이다.

이에 앞서 입센 측은 지난해 5월말 ‘소호노스’의 허가신청서를 FDA에 제출했지만, 추가로 확보된 자료를 분석하기 위해 8월 허가신청을 철회한 바 있다.

입센 측은 이와 함께 세계 각국의 보건당국들과 허가신청을 위한 협의를 진행 중이다.

캐나다 보건부는 현재도 진행성 골화성 섬유형성 이상 환자들을 대상으로 진행 중인 최초의 글로벌 다기관 임상 3상 ‘MOVE 시험’으로부터 도출된 자료를 근거로 허가를 결정한 것이다.

‘MOVE 시험’은 개방표지, 단일그룹 시험으로 설계된 가운데 진행성 골화성 섬유형성 이상 환자들에게서 연간 새로운 이소성 골 형성 용적을 감소시키는 데 ‘소호노스’를 지속적으로 또는 일시적으로 사용했을 때 나타난 효능‧안전성을 평가한 시험례이다.

입센 측은 지난 2019년 4월 캐나다 퀘벡州 몬트리올에 소재한 희귀질환 치료제 전문 제약기업 클레멘티아 파마슈티컬스社(Clementia Pharmaceuticals)를 인수하면서 ‘소호노스’를 확보했다.

‘소호노스’는 선천성 결손아 출생과 관련이 있는 것으로 알려진 레티노이드 계열의 약물이다.

이에 따라 ‘소호노스’는 최기형성 위험성을 감안해 임신 중이거나 임신을 계획 중인 환자들에게 사용되어선 안 된다.

태아에게 노출될 위험성을 최소화하기 위해 ‘소호노스’는 피임 조건이 완전하게 충족된 경우에 한해 복용이 이루어져야 한다는 의미이다.

이밖에도 ‘소호노스’는 한창 성장 중인 소아 진행성 골화성 섬유형성 이상 환자들에게서 성장판 조기유합을 유발할 수 잇으므로 주기적인 모니터링이 권고된다.