척수소뇌 실조증 신약 임상시험 신청 FDA 접수

美 실로스 테라퓨틱스 ‘SLS-005’ 주사제..‘패스트 트랙’ 지정

미국 뉴욕에 소재한 중추신경계 질환 및 희귀질환 치료제 개발 전문 제약기업 실로스 테라퓨틱스社(Seelos Therapeutics)는 자사가 개발을 진행한 척수소뇌 실조증(SCA) 치료제 ‘SLS-005’(트레할로스 90.5mg/mL 정맥주사제)의 임상시험 계획(IND) 신청서가 FDA에 의해 접수됐다고 8일 공표했다.

실로스 테라퓨틱스 측은 이날 FDA가 ‘SLS-005’를 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로도 지정했다고 덧붙였다.

앞서 ‘SLS-005’는 FDA 및 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 제 3형 척수소뇌 실조증(SCA3) 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정된 바 있다.

제 3형 척수소뇌 실조증은 가장 빈도높게 나타나고 있는 척수소뇌 실조증의 한 유형으로 알려져 있다.

척수소뇌 실조증은 소뇌가 파괴되면서 나타나는 중증질환의 일종으로 통상적으로 성인기에 발생하고 있다.

임상적으로는 걸음걸이와 자세의 불안정함이 진행되고, 손‧발 동작의 부조화, 불분명한 언어, 비정상적인 안구운동 등이 나타나게 된다.

마차도-조셉병으로도 불리는 제 3형 척수소뇌 실조증은 소뇌성 운동실조증의 일종으로 진행성 중증장애가 수반되고, 증상이 나타난 후 10~20년 후 조기사망에 이를 수 있는 것으로 알려져 있다.

실로스 테라퓨틱스社의 라즈 메라 대표는 “척수소뇌 실조증이 고도로 파괴적인 신경퇴행성 질환이지만, 현재까지 치료법이나 허가를 취득한 약물이 부재한 관계로 환자들이 증상을 조절하기 위해 물리치료와 대증요법 정도에 의존하고 있는 형편”이라면서 “제 3형 척수소뇌 실조증 환자들을 대상으로 한 개방표지 임상시험 자료를 통해 ‘SLS-005’가 이미 고무적인 결과를 나타낸 만큼 우리 연구팀은 이를 근거로 글로벌 임상 2b/3상 플라시보 대조시험을 설계하고 진행할 예정으로 있다”고 말했다.

그는 뒤이어 “우리는 이 임상 2b/3상 시험이 내년 초에 착수될 수 있을 것으로 기대하고 있다”며 “최근 임상시험을 개시하는 데 소요될 개발비용을 충당할 수 있는 자금조성도 진행한 상태”라고 덧붙였다.

‘SLS-005’는 실로스 테라퓨틱스 측에 의해 인수되기 전에 이미 제 3형 척수소뇌 실조증 환자들을 대상으로 한 6개월의 개방표지 임상 2a상 시험과 뒤이은 6개월 추적조사가 이루어진 상태였다.

개방표지 시험은 14명의 제 3형 척수소뇌 실조증 환자들을 대상으로 6개월 동안 진행되어 ‘운동실조 평가‧등급 척도’(SARA) 를 적용했을 때 평균점수가 안정된 상태를 유지한 것으로 나타났다.

6명의 환자들은 12개월 동안 ‘SLS-005’를 투여받았고, SARA 점수가 지속적으로 안정된 상태를 유지했다.

제 3형 척수소뇌 실조증 환자들은 치료하지 않으면 12개월 이내에 SARA 점수가 눈에 띄게(measurable) 증가해 증상이 진행되고 악화되는 것으로 알려져 있다.

한편 실로스 테라퓨틱스는 전미 운동실조증재단(NAF) 신약개발 협력기구의 창립멤버이다.

이 기구는 운동실조증 치료제 개발을 신속하게 진행하는 데 목표를 두고 구성된 컨소시엄이다.

전미 운동실조증재단의 앤드류 로즌 이사장은 “실로스 테라퓨틱스의 임상시험 신청이 FDA에 의해 받아들여지고 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정된 것을 환영해 마지 않는다”며 “전미 운동실조증재단은 실로스 테라퓨틱스 측과 긴밀하게 협력해 이 회사의 신약개발 프로그램이 진행되는 데 지원을 아끼지 않을 것”이라고 말했다.