‘테카투스’ 성인 급성 림프구성 백혈병 FDA 승인

18세 이상 성인 재발성ㆍ불응성 B세포 전구체 ALL 환자에 사용

길리어드 사이언스社의 계열사로 미국 캘리포니아州 산타모니카에 소재한 카이트 파마社(Kite Pharma)는 자사의 항암제 ‘테카투스’(Tecartus: 자가유래 항-CD19 형질도입 CD3 양성 세포, 브렉수캅타진 오토류셀)가 FDA로부터 18세 이상의 성인 재발성 또는 불응성 B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병(ALL) 치료제로 허가를 취득했다고 지난 1일 공표했다.

앞서 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’ 및 ‘신속심사’ 대상으로 지정되었던 ‘테카투스’는 이번 승인으로 18세 이상의 성인 재발성 또는 불응성 B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병 치료제로 허가받은 최초이자 유일한 키메라 항원 수용체(CAR) T세포 치료제로 자리매김할 수 있게 됐다.

성인 재발성 또는 불응성 B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병은 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하지만, 전체 환자들 가운데 절반 정도에서 증상이 재발하고 있는 데다 현형 표준요법제를 사용했을 때 평균 총 생존기간이 8개월 정도에 불과한 형편이다.

‘테카투스’는 허가받은 미국 내 109개 치료센터에서 투여받을 수 있다.

‘ZUMA-3 시험’을 총괄한 플로리다州 탬파 소재 모피트 암센터의 비잘 샤흐 박사는 “성인 급성 림프구성 백혈병 환자들의 경우 소아환자들에게 비해 예후가 훨씬 취약한 데다 전체 성인 B세포 급성 림프구성 백혈병 환자들의 절반 가량이 현재 사용 중인 치료제들을 사용했을 때 증상이 재발하고 있다”면서 “이제 우리는 여기에 해당하는 환자들을 위한 새롭고 유의미한 치료상의 진일보가 가능케 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

‘테카투스’를 1회 투여했을 때 지속적인 반응이 나타난 것으로 입증됨에 따라 장기적인 관해를 유도하고 새로운 치료대안으로 각광받을 수 있게 될 것임이 시사되었다는 것이다.

FDA는 글로벌, 다기관, 단일그룹, 개방표지 시험으로 진행된 ‘ZUMA-3 시험’에서 확보된 결과를 근거로 ‘테카투스’의 성인 재발성 또는 불응성 B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병 적응증을 승인한 것이다.

이 시험에서 평가할 만한 65%의 환자들을 보면 평균 12.3개월에 걸친 추적조사 기간 동안 완전관해(CR) 또는 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRi)에 도달한 것으로 나타났다.

완전관해 지속기간을 보면 전체 환자들의 절반 이상에서 12개월을 상회한 것으로 추정됐다.

효능을 평가할 만한 환자들의 평균 관해 지속기간은 13.6개월로 집계됐다.

표적용량의 ‘테카투스’를 사용해 치료를 진행한 환자들 가운데 3급 이상의 사이토킨 방출 증후군과 신경계 제 증상이 각각 26% 및 35%에서 수반된 것으로 나타났으며, 대체로 잘 관리된 것으로 파악됐다.

카이트 파마社의 크리스티 쇼 대표는 “오늘 승인으로 카이트 파마가 최근 4년 동안 세포 치료제 분야에서 4번째로 FDA의 허가를 취득하면서 다양한 혈액종양들에 걸쳐 CAR T세포 치료제 분야의 진일보를 위해 사세를 집중해 오고 있음을 다시 한번 방증한 것”이라면서 “이미 성인 외투세포(外套細胞) 림프종 환자들을 치료하는 데 ‘테카투스’가 상당한 변화를 이끌어 낸 만큼 급성 림프구성 백혈병 환자들을 치료하는 데 새로운 희망을 심어줄 수 있었으면 하는 바람”이라고 말했다.

현재 성인 재발성 또는 불응성 급성 림프구성 백혈병 환자들은 항암화학요법제, 표적 치료제 및 줄기세포 이식수술 등 다양한 치료제들을 사용해 치료를 진행하는 것으로 알려져 있다.

CAR T세포 치료제는 환자 자신의 면역계를 이용해 암과 싸우는 차별화된 작용기전의 치료제이다.

환자의 혈액을 채취해 T세포를 분리한 후 특정한 수용체를 포함하도록 유전적 변형을 가해 암세포들을 식별하고 공격할 수 있도록 하고, 환자의 체내에 다시 주입하는 방법으로 사용되고 있는 것.

백혈병‧림프종학회(LLS)의 리 그린버거 최고 학술책임자는 “전체 급성 림프구성 백혈병 환자들의 절반 정도가 성인들에게서 나타나고 있는 가운데 소아 급성 림프구성 백혈병 환자들과 달리 성인 급성 림프구성 백혈병 환자들의 경우 일반적으로 예후가 취약한 형편”이라며 “암 환자들의 삶에 변화를 가능케 해 줄 새로운 치료제들을 개발하는 일이 백혈병‧림프종학회의 꿈이라 할 수 있을 것”이라고 말했다.

그 같은 맥락에서 우리는 이번에 ‘테카투스’의 새로운 적응증이 승인됨에 따라 CAR-T세포 치료제가 더 많은 수의 환자들에게 사용될 수 있을 잠재성에 무게를 실을 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다고 그린버거 최고 학술책임자는 덧붙였다.

현재 ‘테카투스’는 유럽연합(EU)과 영국에서도 성인 재발성 또는 불응성 B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병 치료제로 심사가 진행 중이다.

‘테카투스’의 미국 처방정보에는 사이토킨 방출증후군과 신경계 독성 위험성에 유의토록 하는 내용의 돌출주의문(Boxed Warning)과 위험성 평가 및 완화전략(REMS)이 삽입된 가운데 공급되고 있다.