만성기 갑상선 안병증 치료제 임상 4상 스타트

호라이즌 테라퓨틱스 ‘테페자’ 첫 번째 피험자 충원

아일랜드 제약기업 호라이즌 테라퓨틱스社(Horizon Therapeutics)는 자사의 성인 갑상선 안병증 치료제 ‘테페자’(Tepezza: 테프로투뮤맙-trbw)가 만성 갑상선 안병증에 나타내는 효능 및 안전성을 평가하기 위한 임상 4상 시험에서 첫 번째 피험자가 충원됐다고 7일 공표했다.

‘테페자’는 중증, 진행성 질환의 일종으로 시력을 위협할 수 있는 희귀 자가면역성 질환으로 알려진 갑상선 안병증를 치료하는 약물로 지난해 1월 FDA의 허가를 취득한 제품이다.

지금까지 갑상선 안병증 치료제로 최초이자 유일하게 허가를 취득한 치료제가 ‘테페자’이다.

이와 관련, 갑상선 안병증은 안구통증, 부종, 안구 돌출증 및 복시(複視) 등의 염증성 징후 및 증상들이 나타나는 급성기를 거쳐 만성기로 이행되는 양상을 나타내는 것으로 알려져 있다.

만성기에 접어들면 염증은 더 이상 나타나지 않거나 크게 감소하지만, 관련 징후 및 증상들은 계속 유지된다.

임상시험을 총괄하고 있는 미국 캘리포니아州 로스앤젤레스 소재 시다-시나이 메디컬센터 안과(眼窩)‧갑상선 안병증 프로그램의 레이먼드 더글러스 박사는 “만성기 갑상선 안병증 환자들의 경우 안구통증이나 안구 돌출증과 같은 쇠약성 증상들이 지속되면서 일상생활에 영향을 미치고 치료를 필요로 하게 되는 것이 통례”라면서 “지금까지 보고된 치험례들과 분석결과를 보면 ‘테페자’를 만성기에 투여했을 때 안구 돌출증을 포함한 갑상선 안병증 관련증상들이 개선된 것으로 나타났다”고 강조했다.

이 시험은 만성기 갑상선 안병증 환자들을 치료하기 위해 ‘테페자’ 또는 플라시보를 투여하면서 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조, 병렬그룹, 다기관 시험으로 설계됐다.

피험자 충원단계에서 연구팀은 연령이 최소한 18세에 도달했고, 갑상선 안병증을 진단받은 후 최소한 3년이 경과했으면서 8년을 밑도는 환자들을 선별했다.

연구팀은 피험자들에게 안와 방사선 조사, 안과 감압술, 사시(斜視) 수술 등을 받지 않도록 했다.

이 같은 요건을 충족한 60여명의 성인 피험자들이 등록을 마친 후 무작위 분류를 거쳐 ‘테페자’ 또는 플라시보를 투여받았다.

약물투여는 최초 투여할 떼 10mg/kg, 이후 3주 간격으로 7회에 걸쳐 20mg/kg 등 총 8회에 걸쳐 이루어졌다.

일차적 효능목표는 24주차에 착수시점과 비교한 변화도를 평가하는 데 두어졌다. 아울러 안구 돌출증 환자 반응률, 복시 환자 반응률, 안와통증 변화도, 근육량 변화도, 그레이브 안과 삶의 질(GO-QoL) 설문조사 결과의 변화도 및 시각 기능 관련 세부척도들을 적용한 평가가 진행됐다.

치료를 마친 후 안구 돌출증이 반응을 나타내지 않았던 피험자들의 경우 ‘테페자’를 8회 추가로 투여받는 개방표지 연장시험에 참여할 수 있는 선택권이 주어졌다.

호라이즌 테라퓨틱스社의 엘리자베스 H. Z. 톰슨 연구‧개발 담당부사장은 “갑상선 안병증이 복잡하고 도전적인 질환이어서 조기부터 견줄 수 없는 도전에 직면하게 된다”면서 “이번 시험이 만성 갑상선 안병증 환자들을 돕는 데 ‘테페자’가 할 수 있는 역할에 대한 이해도를 심화시켜 줄 수 있을 것”이라고 말했다.