美 버텍스 파마, 세포치료제 개발 확대 파트너십

아보 바이오테크놀로지 CRISPR 유전자 편집 기술 적용 위해

미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 제약기업 버텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드社(Vertex Pharmaceuticals)가 탈체(ex vivo) 유전자 변형 세포치료제 개발을 강화하기 위해 새로운 제휴관계를 구축했다고 24일 공표했다.

매사추세츠州 캠브리지에 소재한 생명공학기업 아보 바이오테크놀로지社(Arbor Biotechnologies)가 보유한 크리스퍼(CRISPR) 유전자 편집 기술을 사용해 일부 중증질환 치료제 개발을 진행하기 위한 취지에서 새로운 제휴계약을 체결했다는 것.

양사는 지난 2018년 처음 제휴계약을 체결했던 파트너 관계이다.

새로운 합의를 도출함에 따라 버텍스 파마슈티컬스는 아보 바이오테크놀로지 측이 보유한 기술을 적용해 자사가 목표로 하는 차별화된 1형 당뇨병 치료제용 인슐린 생성 낮은 면역반응 췌도세포, 차세대 겸상(兼床) 적혈구 빈혈, 베타 지중해 빈혈 및 기타 각종 중증질환을 치료할 탈체 유전자 변형 세포치료제들의 연구‧개발을 진행할 수 있는 권한을 확보했다.

버텍스 파마슈티컬스社의 바스티아노 사나 부사장 겸 세포‧유전자 치료제 부문 책임자는 “새로운 제휴계약을 체결함에 따라 다양한 중증질환을 겨냥한 세포‧유전자 치료제 개발력을 한층 강화할 수 있게 됐다”며 “아보 바이오테크놀로지 측이 보유한 기술이 버텍스 파마슈티컬스가 당뇨병, 이상혈색소증 및 기타 질환 분야에서 진행 중인 프로그램과 결합되어 다수의 환자들에게 사용하기 위한 개량 세포 대체요법제의 개발을 진행할 수 있게 된 것은 고무적”이라고 말했다.

아보 바이오테크놀로지社의 데빈 스미스 대표는 “양사가 혁신적인 치료제들의 발굴‧개발을 통해 생명을 위협하는 질환들로 인해 고통받고 있는 환자들의 삶을 개선하고자 하는 공통의 목표를 공유하고 있다”면서 “버텍스 파마슈티컬스는 그 같은 노력을 진행하는 데 이상적의 파트너의 한곳이라 할 수 있을 것”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “새로운 제휴관계가 구축된 것이 아보 바이오테크놀로지가 보유하고 있는 플랫폼의 다양한 적용성과 강점을 방증하는 것이자 업계를 선도적인 기업들과 협력을 통해 유전자 변형 세포치료제 개발역량을 강화하고 내부적으로는 유전자 치료제 포트폴리오를 확립하는 데 사세를 집중하고 있고자 하는 우리의 전략적 비전을 뒷받침하는 것”이라고 덧붙였다.

양사간 합의에 따라 아보 바이오테크놀로지 측은 계약성사금을 지급받기로 했으며, 최대 7개 프로그램에서 차후 연구‧개발, 허가취득 및 상용화 단계의 성과가 도출되었을 때 최대 12억 달러를 받을 수 있는 권한을 확보했다.

아보 바이오테크놀로지는 이와 함께 매출액 단계별 로열티를 버텍스 파마슈티컬스 측으로부터 지급받기로 했다.

이밖에도 버텍스 파마슈티컬스 측은 전환사채를 발행해 아보 바이오테크놀로지에 대한 투자를 단행키로 했다.