희귀 肝질환 치료제 FDA ‘패스트 트랙’ 지정

스웨덴 칼리디타스 NOX 저해제 후보물질 세타낙시브

스웨덴의 희귀질환 치료제 발굴‧개발 및 발매 전문 제약기업 칼리디타스 테라퓨틱스社(Calliditas Therapeutics)는 FDA가 자사의 선도 NOX 저해제 후보물질 세타낙시브(setanaxib)를 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정했다고 9일 공표했다.

세타낙시브는 만성 희귀 간 질환의 일종인 원발성 담즙성 담관염(PBC) 환자들을 위한 치료제로 개발이 착수되었던 기대주이다.

앞서 세나탁시브는 미국과 유럽에서 ‘희귀의약품’으로 지정되기도 했었다.

FDA의 ‘패스트 트랙’ 프로그램은 중증질환 또는 생명을 위협하는 증상들을 적응증으로 하는 신약들의 개발‧심사절차가 신속하게 진행될 수 있도록 하고자 도입된 제도이다.

충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있을 것이라는 잠재성이 입증된 경우에 한해 제한적으로 지정이 이루어지고 있다.

무엇보다 FDA는 환자들에게 중요한 신약들이 신속하게 공급될 수 있도록 하고자 ‘패스트 트랙’ 절차를 도입한 것이다.

실제로 ‘패스트 트랙’ 프로그램이 적용되면 FDA와 이른 단계부터 빈도높게 협의를 진행할 수 있는 데다 허가신청 또한 순차제출(rolling submission)이 가능하다는 등 여러모로 이점을 기대할 수 있게 된다.

칼리디타스 테라퓨틱스社의 르네 아귀아르-루칸데르 대표는 “FDA가 ‘패스트 트랙’ 심사대상 지정을 결정해 준 것을 기쁘게 생각한다”며 “우리는 FDA와 긴밀한 협력을 진행해 세타낙시브가 원발성 담즙성 담관염 환자들을 위한 최초의 NOX 저해제로 자리매김할 수 있도록 하겠다는 목표를 실현하기 위해 힘을 기울여 나갈 것”이라고 다짐했다.

1건의 임상 2상 시험에서 세타낙시브는 간 섬유화 스캔(Fibroscan)을 사용해 측정했을 때 괄목할 만한 항 섬유화 활성을 나타낸 것으로 입증된 데다 양호한 내약성 프로필을 나타냈다.

이와 함께 피로감이 개선되는 데 통계적으로 괄목할 만한 수준의 영향을 미친 것으로 파악됐다.

지난해 건강한 피험자들을 대상으로 고용량의 세타낙시브를 사용해 진행한 임상 1상 시험에서 긍정적인 결과가 도출됨에 따라 칼리디타스 테라퓨틱스 측은 올해 하반기에 원발성 담즙성 담관염 환자들을 대상으로 한 본임상 2/3상 시험 착수를 계획하고 있다.