‘벤클렉스타’ 6번째로 FDA ‘혁신치료제’ 지정

골수이형성 증후군(MDS) 아자시티딘 복합요법

로슈社는 ‘벤클렉스타’(또는 ‘벤클릭스토’: 베네토클락스) 및 아자시티딘 복합요법이 FDA에 의해 골수이형성 증후군(MDS) 치료를 위한 ‘혁신 치료제’로 지정됐다고 21일 공표했다.

개정된 ‘국제 예후 지수 시스템’(IPSS-R)을 근거로 앞서 치료를 진행한 전력이 없는 중등도, 고도 및 초고도 위험성 성인 골수이형성 증후군 환자들을 치료하기 위한 ‘혁신 치료제’로 지정받았다는 것.

골수이형성 증후군은 정상적인 혈액세포를 생산하는 골수의 기능에 점진적으로 영향을 미치는 희귀 혈액암의 일종으로 알려져 있다.

쇠약, 잦은 감염증, 빈혈 및 파괴적인(debilitating) 피로 등의 증상을 수반할 수 있는 데다 일부 환자들의 경우 급성 골수성 백혈병으로 진행될 가능성도 배제할 수 없다는 것이 전문가들의 설명이다.

미국에서 매년 약 10,000명 정도가 골수이형성 증후군을 진단받고 있는데, 고도 위험성 골수이형성 증후군 환자들의 경우 진단 후 평균 생존기간이 18개월여에 불과한 형편이다.

로슈社의 레비 개러웨이 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 대표는 “고도 위험성 골수이형성 증후군이 취약한 예후, 삶의 질 저하 및 제한적인 치료대안 등의 어려움과 밀접한 관련이 있다고 말할 수 있을 것”이라면서 “FDA가 골수이형성 증후군 환자들의 치료효과를 개선하기 위해 아자시티딘과 병용했을 때 나타날 수 있는 잠재성을 인식하고 ‘벤클렉스타’의 6번째 ‘혁신 치료제’ 지정을 결정해 준 것을 환영해 마지 않는다”고 밝혔다.

이날 로슈 측에 따르면 이번 ‘혁신 치료제’ 지정은 치료전력이 없는 고도 위험성 골수이형성 증후군 환자들을 대상으로 ‘벤클렉스타’ 및 아자시티딘 복합요법을 진행하면서 이루어진 임상 1b상 ‘M15-531 시험’의 중간결과를 근거로 결정된 것이다.

‘혁신 치료제’는 중증 또는 생명을 위협하는 질환을 겨냥해 개발이 진행 중이면서 기존의 치료제들에 비해 괄목할 만한 개선효과를 기대할 수 있을 것임을 시사하는 예비적 입증자료가 확보되었을 때 제한적으로 지정이 이루어지고 있다.

이에 따라 ‘혁신 치료제’로 지정되면 개발 및 심사과정이 빠르게 진행되는 등의 혜택을 기대할 수 있게 된다.

특히 로슈 측이 FDA로부터 ‘혁신 치료제’ 지정을 받은 것은 이번이 38번째이다. 아울러 로슈의 혈액암 포트폴리오 가운데 ‘혁신 치료제’ 지정이 이루어진 것은 이번이 11번째이다.

미국에서 ‘벤클렉스타’는 FDA에 의해 6번에 걸쳐 ‘혁신 치료제’로 지정받았다.

치료전력이 없는 만성 림프구성 백혈병과 관련해서 1회, 재발성 또는 불응성 만성 림프구성 백혈병과 관련해서 2회, 치료전력이 없는 급성 골수성 백혈병과 관련해서 2회, 그리고 이번에 골수이형성 증후군과 관련해서 1회 등이다.

미국에서 ‘벤클렉스타’는 급성 골수성 백혈병을 새로 진단받은 75세 이상의 환자들이거나, 병발질환을 나타내 집중적인 유도 항암화학요법을 진행할 수 없는 환자들을 치료하기 위해 아자시티딘, 데시타빈 또는 저용량 시타라빈과 병용하는 요법이 이미 승인받아 사용되고 있다.

유럽에서는 ‘벤클렉스토’ 상품명으로 집중적인 항암화학요법이 부적합한 성인 급성 골수성 백혈병 신규진단 환자들을 치료하기 위해 저메틸화 약제, 아자시티딘 및 데시타빈과 병용하는 용도로 허가를 취득했다.

이와 함께 ‘벤클렉스타’는 미국과 유럽에서 최소한 한차례 치료전력이 있는 성인 만성 림프구성 백혈병 환자들을 치료하기 위해 ‘맙테라’(리툭시맙)와 병용하는 요법, 치료전력이 없는 성인 만성 림프구성 백혈병 환자들을 치료하기 위해 ‘가싸이바’(오비뉴투주맙)와 병용하는 요법, 17p 염색체 결손 또는 TP53 유전자 변이를 동반하고 B세포 수용체 경로 저해제의 사용이 부적합하거나 치료에 실패한 만성 림프구성 백혈병 환자들을 치료하기 위한 단독요법제 등으로도 승인받았다.

‘벤클렉스타’는 애브비社 및 로슈社에 의해 개발된 항암제이다.

애브비社 및 제넨테크社가 미국시장에서 공동발매하고 있으며, 미국을 제외한 글로벌 마켓에서는 애브비 측이 단독으로 발매하고 있다.