루게릭병 신약 후보물질 FDA ‘희귀의약품’ 지정

프릴레니아 테라퓨틱스 프리도피딘..헌팅턴병 임상 3상도 진행

네덜란드의 신경퇴행성 질환‧신경발달 장애 치료제 개발 전문 생명공학기업 프릴레니아 테라퓨틱스社(Prilenia Therapeutics B.V.,)는 자사의 프리도피딘(pridopidine)이 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정됐다고 12일 공표했다.

프리도피딘은 근위축성 측삭경화증(ALS, 즉 루게릭병) 치료제로 개발이 진행 중인 기대주이다.

‘희귀의약품’으로 지정됨에 따라 프릴레니아 테라퓨틱스 측은 미국에서 허가신청료 면제와 함께 허가를 취득했을 때 7년의 독점발매기간 보장 등 개발‧상용화 과정에서 다양한 인센티브 적용을 기대할 수 있게 됐다.

이에 앞서 프릴레니아 테라퓨틱스 측은 EU 희귀의약품위원회(COMP)도 ‘희귀의약품’ 지정에 대해 긍정적인 의견을 내놓은 바 있다.

EU 집행위원회에 의해서도 가까운 장래에 ‘희귀의약품’으로 지정받을 수 있을 것으로 예상된다는 의미이다.

프리도피딘은 고도 선택적으로 강력하게 작용하는 동종계열 최초 시그마-1 수용체(S1R) 촉진제의 일종이다.

폭넓게 확보된 안전성 자료를 보면 프리도피딘은 양호한 안전성 및 내약성 프로필을 나타내는 것으로 입증됐다.

현재 프리도피딘은 미국에서 진행 중인 ‘HEALEY ALS 플랫폼 시험’에서 근위축성 측삭경화증 치료제로 평가가 이루어지고 있다.

지난 1월 첫 번째 피험자 충원이 이루어진 가운데 내년 하반기경 경과가 도출될 수 있을 전망이다.

프리도피딘은 이와 함께 헌팅턴병 치료제로 글로벌 임상 3상 시험이 착수된 단계인데, 전체 피험자들의 50%가 당초 예정보다 빠르게 충원된 상태이다.

애리조나州 피닉스에 소재한 배로우 신경의학연구소의 제레미 셰프너 교수는 “프리도피딘이 근위축성 측삭경화증 환자들에게 질환조절제(disease-modifying treatment)가 될 수 있을 것으로 기대되는 흥미로운 조성물의 하나”이라면서 “이번에 ‘희귀의약품’으로 지정됨에 따라 현재 진행 중인 임상시험에서 효능이 입증될 경우 후속 개발절차가 신속하게 진행되고, 허가절차 또한 단축될 수 있을 것”이라는 말로 루게릭병 환자들에게 희소식을 전했다.

프릴레니아 테라퓨틱스社의 미카엘 R. 헤이든 대표는 “FDA가 근위축성 측삭경화증 치료제로 우리가 개발을 진행 중인 프리도피딘을 ‘희귀의약품’으로 지정해 준 것을 환영해 마지 않는다”면서 “이것은 프리도피딘을 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 근위축성 측삭경화증에 대응할 수 있도록 하겠다는 우리의 목표를 달성하는 데 성큼 다가섰음을 의미하는 것”이라고 의의를 강조했다.