희귀 유전성 비만 신약 ‘임시브리’ EU 허가권고

PCSK1, LEPR 및 POMC 결핍 대응 세트멜라노타이드 제제

유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 비만증 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 리듬 파마슈티컬스社(Rhythm Pharmaceuticals)의 새로운 희귀 유전성 비만증 치료제 ‘임시브리’(Imcivree: 세트멜라노타이드)에 대해 21일 허가를 권고했다.

희귀 유전성 장애에 의해 나타난 6세 이상의 비만증 환자들에게서 체중감소 및 관리를 지원하는 용도의 약물로 사용토록 지지하는 심사결과를 내놓은 것.

여기서 언급된 희귀 유전성 장애는 프로단백질 전환효소 서브틸리신/켁신 1형(PCSK1) 결핍과 렙틴 수용체(LEPR) 결핍을 포함한 소아 및 성인 프로-오피오멜라노코르틴(POMC) 결핍을 지칭하는 것이다.

이 같은 유형의 결핍은 ‘임시브리’를 사용해 치료를 개시하기 전에 유전자 검사를 통해 확인이 이루어져야 한다.

프로-오피오멜라노코르틴 결핍, 프로단백질 전환효소 서브틸리신/켁신 1형 결핍 또는 렙틴 수용체 결핍은 언제 식사를 시작하고 마쳐야 할 것인지에 관한 신호를 전달하는 데 관여하는 멜라노코르틴 4 수용체(MC4R)에 영향을 미치는 것으로 알려져 있다.

이 같은 유형의 결핍을 동반한 환자들은 지속적으로 공복감을 느끼기 때문에 유아기를 포함해 생애의 이른 시기부터 고도비만을 나타내게 된다는 것이 전문가들의 설명이다.

다만 이 같은 유형의 비만은 극히 드물게 나타난다는 것이 전문가들의 지적이다.

‘임시브리’의 약효성분인 세트멜라노타이드는 뇌 내부에서 식욕과 포만감을 조절하는 작용경로를 활성화시키는 기전으로 작용한다. 이를 통해 환자들이 식사량을 줄이고 체중을 감소하는 데 도움을 주게 된다는 것이다.

CHMP의 허가권고 의견은 21명의 피험자들을 대상으로 이루어진 2건의 시험에서 도출된 결과에 주된 근거를 두고 나온 것이다.

시험이 진행되는 동안 프로-오피오멜라노코르틴 결핍 환자들의 80%와 렙틴 수용체 결핍 환자들의 45.5%가 1년여 동안 치료를 진행한 후 체중이 최소한 10% 감소한 것으로 분석됐다.

임상시험에서 가장 빈도높게 관찰된 부작용은 주사부위 반응, 피부 색소침착, 구역 및 두통 등이 수반된 것으로 파악됐다.

CHMP의 허가권고 의견은 ‘임시브리’에 대한 환자 접근성이 확보되기 위한 중간절차의 하나이다.

허가권고 의견은 EU 집행위원회에 전달되어 승인 유무를 결정할 때 참고될 예정이다.

EU 집행위가 허가를 결정하면 EU의 개별 회원국별로 약가 및 급여적용 유무에 대한 결정을 거쳐 각국에서 환자를 치료하는 데 사용이 이루어지게 된다.

한편 ‘임시브리’는 지난 2018년 6월 28일 멜라노코르틴 4 수용체 작용경로의 결핍장애와 관련이 있는 비만 및 공복감 조절 치료를 위한 ‘신속심사’(PRIME) 대상으로 지정된 바 있다.

앞서 2016년 7월 14일에는 ‘희귀의약품’으로 지정됐다. CHMP가 허가를 권고함에 따라 희귀의약품자문위원회(COMP)가 ‘희귀의약품’ 지위의 유지 여부를 심사하게 된다.

‘임시브리’는 지난해 11월 새로운 희귀 유전성 비만증 치료제로 FDA의 허가를 취득한 바 있다.