FDA, 연골 무형성증 치료제 허가심사 스타트

美 바이오마린 파마 보소리타이드 승인신청 건 접수

미국 캘리포니아州 샌라파엘에 소재한 희귀질환 치료제 전문 제약기업 바이오마린 파마슈티컬社(BioMarin Pharmaceutical)는 자사가 1일 1회 주사용 C형 나트륨이뇨 펩타이드(CNP) 유사체로 개발을 진행한 보소리타이드(vosoritide)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 2일 공표했다.

보소리타이드는 불균형적인 작은 키가 나타나게 하는 원인으로 가장 빈도높게 지목되고 있는 소아 연골 무형성증을 치료하는 신약후보물질이다.

미국에서 연골 무형성증 치료제의 허가신청서가 접수된 것은 보소리타이드가 처음이다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 내년 8월 20일까지 보소리타이드의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.

보소리타이드의 허가신청 건은 이에 앞서 지난 8월 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해서도 접수된 바 있다.

이날 바이오마린 파마슈티컬 측에 따르면 FDA는 아직까지 어떠한 문제점도 제기하지 않았지만, 지난 2018년 5월 11일 개최되었던 소아약물자문위원회(PAC) 및 내분비계‧대사계약물자문위원회(EMDAC) 연석회의에서 다양한 연령대 피험자들을 대상으로 2년 동안 대조시험을 진행토록 권고했음을 거듭 언급한 것으로 전해졌다.

이와 관련, 바이오마린 파마슈티컬 측은 이미 확보된 자료들이 보소리타이드가 연골내골의 성장률에 지속적인 영향을 미쳐 궁극적으로 성인기에 도달했을 때 신장을 늘리는 데 기여했음을 철저하고 신뢰할 만한 방법으로 평가해 제시한 것으로 믿는다는 입장을 내보였다.

바이오마린 파마슈티컬 측이 언급한 자료는 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 1년 동안 진행되었던 임상 3상 시험에서 도출된 설득력 높은 결과와 최대 5년 동안 장기 추적조사를 진행하면서 자연스런 성장 자료와 비교평가가 이루어진 임상 2상 시험을 지칭한 것이다.

이들 시험에서 도출된 결과는 바이오마린 파마슈티컬 측이 제출한 허가신청서에도 동봉됐다.

이와 별도로 보소리타이드의 허가신청서에 동봉되지는 않았지만, 4/4분기 중으로 0세에서 생후 60개월 이하의 영‧유아 연골 무형성증 환자 약 70명을 대상으로 후 무작위 분류를 거쳐 플라시보 대조시험으로 52주 동안 진행될 임상 2상 시험의 피험자 충원절차가 마무리될 수 있을 것으로 예상했다.

시험은 추후 개방표지 연장시험이 뒤따를 예정으로 있다. 이 시험의 목표는 보소리타이드의 안전성, 내약성과 함께 연령대별 평균신장 및 아동기 평균신장과의 표준편차에 미친 영향을 평가하는 데 두어지게 된다.

바이오마린 파마슈티컬 측은 이와 함께 비례, 기능, 삶의 질, 수면무호흡 및 주요 질환 또는 수술 등에 미친 영향 또한 평가할 예정이다.

바이오마린 파마슈티컬社의 행크 훅스 글로벌 연구‧개발 대표는 “우리는 최초의 소아 연골 무형성증 치료제로 자리매김할 가능성을 염두에 두고 보소리타이드의 효능 및 안전성을 평가하기 위해 FDA를 포함한 각국의 보건당국과 협력을 진행해 나가고자 한다”며 “허가신청서에 포함된 임상시험 등을 완료하는 데 힘을 기울이면서 동시에 연골 무형성증의 진행과 이 증상이 미치는 의학적 영향 등을 규명하는 데도 게을리하지 않을 것”이라고 설명했다.

훅스 대표는 또 “우리의 대규모 개발 프로그램이 연골 무형성증의 기저원인에 대응하는 데 초점을 맞추고 있다”고 덧붙였다.

보소리타이드의 임상 프로그램을 진행한 밴더빌트대학 메디컬센터의 존 A. 필립스 3세 교수(소아의학)는 “연골 무형성증의 기저원인에 대응할 최초 약물 치료대안의 확보 가능성을 높였다는 측면에서 이번에 허가신청 건이 접수된 것은 중요한 진일보라 할 수 있을 것”이라면서 “의사의 입장에서 볼 때 이 같은 치료대안이 환자가족들에게 제공될 수 있게 된다는 것은 대단히 중요한 의미를 갖는 일”이라고 단언했다.

이에 따라 보소리타이드의 포괄적인 임상 프로그램이 효능 및 안전성에 초점을 맞춘 과학적이고 임상적인 측면의 정보를 제공해 줄 수 있을 뿐 아니라 연골 무형성증의 기저원인과 자연스런 진행과정, 그리고 치료법에 대한 이해도를 높이는 데 기여할 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.