로슈, 인공지능 적용 유전자 치료제 개발 제휴

다이노 테라퓨틱스와 중추신경계ㆍ간 지향성 질환 공략

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 인공지능(AI) 적용 유전자 치료제 전문 생명공학기업 다이노 테라퓨틱스社(Dyno Therapeutics)가 로슈社와 제휴 및 라이센스 합의계약을 체결했다고 14일 공표했다.

양사는 다이노 테라퓨틱스 측이 보유한 ‘캡시드맵’(CapsidMap) 플랫폼을 적용해 차세대 아데노 관련 바이러스(AAV) 전달체들을 중추신경계 질환 및 간 지향성(liver-directed) 질환 등을 치료하기 위한 유전자 치료제로 개발하고자 손을 잡은 것이다.

이를 통해 로슈社와 이 회사의 계열사인 스파크 테라퓨틱스社(Spark Therapeutics)는 포트폴리오를 한층 확대할 수 있게 될 전망이다.

‘캡시드맵’ 플랫폼은 새로운 아데노 관련 바이러스 전달체 캡시드(바이러스 전달체들의 세포 표적화 단백질 껍질)를 식별하고, 조직 표적화 및 면역회피 전략을 최적화하면서 일괄적인 역량(packaging capacity)과 제조 용이성을 개선하는 데 변혁적인 방법론의 하나로 알려져 있다.

양사간 합의에 따라 다이노 테라퓨틱스 측은 유전자 치료제의 기능성이 향상된 새로운 아데노 관련 바이러스 전달체 캡시드를 설계하는 부분을 맡기로 했다. 로슈 및 스파크 테라퓨틱스 측의 경우 새로운 캡시드가 적용된 유전자 치료제 후보물질의 전임상, 임상 및 발매활동을 총괄키로 했다.

그 대가로 다이노 테라퓨틱스 측은 금액이 비공개된 계약성사금을 지급받기로 했다. 아울러 협력연구 기간과 임상‧영업 측면에서 성과가 도출되었을 때 추가로 금전적인 대가를 받기로 했으며, 로열티 수수까지 보장받았다.

이에 따라 다이노 테라퓨틱스 측이 건네받을 수 있는 전체 금액은 18억 달러선에 달할 수 있을 것으로 보인다.

다이노 테라퓨틱스社의 에릭 켈식 대표는 “이번에 성사된 제휴가 다이노 테라퓨틱스가 지금까지 체결한 최대 규모의 계약”이라면서 “로슈 및 스파크 테라퓨틱스 측과 긴밀한 협력을 진행해 중추신경계 질환들과 간질환 분야에까지 유전자 치료제들의 영역을 확대할 수 있게 될 것으로 기대해마지 않는다”고 말했다.

그는 뒤이어 “다이노 테라퓨틱스, 로슈 및 스파크 테라퓨틱스가 유전자 치료제와 관련해 담대한 비전을 공유하고 있을 뿐 아니라 각종 치료제의 전달체 향상이 신약개발에서 핵심적인 부분이라는 믿음을 함께 갖고 있다”고 언급했다.

켈식 대표는 또 “제휴관계의 구축이 다이노 테라퓨틱스의 사업전략에서 근본적인 요소의 하나”라면서 “선도적인 유전자 치료제 개발기업들에 지속적인 관심을 기울이는 일이야말로 우리의 성장계획이 가속페달을 밟을 수 있도록 하고, 환자들에게 긍정적인 영향을 미칠 수 있는 첩경이라 할 수 있을 것”이라고 덧붙였다.

로슈社 제약 파트너링 부문의 제임스 사브리 글로벌 대표는 “우리는 유전자 치료제의 잠재력에 강한 믿음을 갖고 있다”면서 “로슈와 스파크 테라퓨틱스, 다이노 테라퓨틱스에 소속된 전문가들이 힘을 합쳐 차세대 유전자 치료제의 개발을 진행하게 된 것은 큰 기대를 갖게 하는 일”이라는 말로 이번에 성사된 제휴계약의 의의를 강조했다.

특히 다이노 테라퓨틱스 측이 보유하고 있는 아데노 관련 바이러스 전달체 최적화 설계를 위한 혁신적인 인공지능 구동 방법론이 유전자 치료제 분야에서 로슈에 괄목할 만한 보강효과 및 진일보를 가능케 해 줄 것이라고 단언했다.

이에 따라 로슈는 다이노 테라퓨틱스 측이 보유한 기술을 적용해 중추신경계 및 간 지향성 질환 치료제 분야에서 새롭고 혁신적인 치료제들을 개발하기 위해 심혈을 기울여 나갈 것이라고 덧붙였다.