유방암 신약 ‘트로델비’ 교모세포종 ‘희귀약’ 지정

미국 내 환자 수 20만명 이하가 대상..다양한 인센티브

항체-약물 결합체(ADC) 분야에 주력하고 있는 이뮤노메딕스社(Immunomedics)가 자사의 삼중(三重) 음성 유방암 치료제 ‘트로델비’(Trodelvy: 사시투주맙 고비테칸-hziy)가 FDA 산하 희귀의약품개발국(OOPD)에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정받았다고 12일 공표해 주목되고 있다.

‘트로델비’가 소아 및 성인 교모세포종 환자들을 치료하기 위한 ‘희귀의약품’으로 지정되었다는 것.

 

이에 앞서 ‘트로델비’라면 체내의 다른 부위들로 전이된 성인 삼중 음성 유방암 치료제로 지난 4월 FDA로부터 가속승인(accelerated approval)을 취득한 바 있는 항암제이다.

이뮤노메딕스社는 지난달 길리어드 사이언스社에 의해 210억 달러의 조건으로 인수되었던 미국 뉴저지州 모리스 플레인스 소재 단일클론 항체 기반 암 표적요법제 개발 전문 제약기업이다.

이뮤노메딕스社의 로레타 M. 아이트리 최고 의학책임자는 “교모세포종이 충족되지 못한 의료상의 니즈가 큰 공격적인 암의 일종”이라면서 “이번에 ‘희귀의약품’으로 지정이 이루어진 것은 ‘트로델비’의 임상적 유용성을 확대하기 위한 노력을 기울이는 과정에서 중요한 성과물이 도출되었음을 의미한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

‘트로델비’는 지난달 초 열렸던 유럽 의료종양학회(ESMO) 2020년 가상(假想) 학술회의 당시 뇌종양 초기단계 시험에서 뇌 전이가 수반된 유방암 및 재발성 교모세포종 환자들로 이루어진 소규모 코호트 그룹에서 부분반응을 포함해 활성이 촉진된 것으로 나타났다는 내용이 보고됐었다.

이에 따라 이뮤노메딕스 측은 충분한 치료를 받지 못한(underserved) 환자그룹에서 ‘트로델비’가 예후를 개선할 가능성을 평가하는 데 지속적인 노력을 기울여 나간다는 방침이다.

‘희귀의약품’은 FDA가 충분한 치료를 받지 못해 소외된 환자그룹을 위한 의약품 및 생물학적 제제들의 개발을 지원하기 위해 도입된 제도이다.

현재 ‘희귀의약품’은 미국 내 환자 수가 20만명을 밑도는 희귀질환들을 대상으로 개발이 진행 중인 약물들에 대해 선별과정을 거쳐 지정이 이루어지고 있다.

FDA로부터 ‘희귀의약품’으로 지정되면 개발과정에서 다양한 인센티브를 적용받을 수 있게 된다.

임상시험 비용에 대한 세제(稅制) 혜택과 신약들에 대한 일부 행정수수료의 면제, 허가취득 후 7년의 독점적 발매기간 보장 등이 구체적인 예들이다.

‘트로델비’는 다수의 고형암에서 발현되는 세포-표면 단백질의 일종인 ‘Trop-2’ 항체를 표적으로 작용하는 항체-약물 결합체(ADC)의 일종이다.

한편 미국 국립암연구소(NCI)에 따르면 올해에만 미국에서 약 2만3,890여명이 뇌 및 기타 중추신경계 종양을 진단받을 것으로 예상되는 데다 이 중 1만8,020명 가량이 이로 인해 사망할 것으로 추정되고 있다.

다수의 뇌 종양 유형들 가운데 하나인 교모세포종은 가장 공격적이어서 평균 무진행 생존기간 및 평균 총 생존기간이 각각 진단 후 6.2~7.5개월 및 14.6~16.7개월에 이르는 것으로 집계된 바 있다.