J&J 희귀 망막질환 유전자 치료제 EU ‘신속심사’

X-염색체 연관 망막색소변성증 겨냥 RPGR 유전자 치료제

존슨&존슨社의 계열사인 얀센 파마슈티컬 컴퍼니社는 유전성 망막질환의 일종인 X-염색체 연관 망막색소변성증(XLRP)을 치료하기 위해 개발을 진행 중인 자사의 아데노 연관 바이러스(AAV)-RPGR 유전자 치료제가 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 ‘신속심사’(PRIME) 대상 및 ‘첨단 치료 의약품’(ATMPs: Advanced Therapy Medicinal Products)으로 지정받았다고 2일 공표했다.

‘신속심사’ 제도는 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 질환 분야에서 상호 의견교환을 촉진하고 개발과정을 최적화해 혁신적인 치료제들의 개발이 촉진될 수 있도록 하기 위해 도입된 프로그램이다.

‘첨단 치료 의약품’의 경우 유전자, 조직 및 세포 기반 치료제로 개발이 진행 중인 약물들을 대상으로 부여되고 있다. 해당 치료제들에는 상당히 획기적인(groundbreaking) 기회가 될 수 있다는 것이 전문가들의 설명이다.

얀센 파마슈티컬 측이 뉴욕에 소재한 유전자 치료제 전문 제약기업 메이라GTx 홀딩스社(MeiraGTx)와 공동으로 개발을 진행 중인 새로운 AAV-RPGR 치료제는 이에 앞서 FDA로부터 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정되었으며, FDA 및 EMA에 의해 ‘희귀의약품’ 지위를 부여받은 바 있다.

얀센 리서치‧디벨롭먼트社의 제임스 리스트 글로벌 심혈관계‧대사계 치료제 영역 부문 대표는 “우리가 개발을 진행 중인 유전자 치료제 자산이 ‘신속심사’ 및 ‘첨단 치료 의약품’으로 지정받은 것은 증가하고 있는 얀센 파마슈티컬의 망막질환 치료제 포트폴리오를 위해 중요한 의미를 부여할 만한 성취이자 유럽 각국의 X-염색체 연관 망막색소변성증 환자들을 위해 혁신적인 치료제를 공급할 수 있도록 하는 데 한 걸음 더 성큼 다가선 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

이에 따라 아직까지 별달리 치료대안을 선택할 여지가 적은 환자들을 위해 EMA와 긴밀한 협력을 진행해 나갈 것이라고 리스트 대표는 덧붙였다.

X-염색체 연관 망막색소변성증은 중증도가 가장 높은 망막색소변성증의 한 유형으로 아동기에 증상이 나타나고 성인시기에 법적인 실명상태로 진행되게 된다.

현재까지 X-염색체 연관 망막색소변성증 치료제로 허가를 취득한 약물치료 대안은 부재한 형편이다.

얀센 파마슈티컬스의 AAV-RPGR 유전자 치료제는 가장 빈도높게 나타나는 X-염색체 연관 망막색소변성증을 치료하기 위해 개발이 착수되었던 것이다.

RPGR 유전자의 변이로 인해 나타난 X-염색체 연관 망막색소변성증 환자들에게서 망막 퇴행속도를 둔화시키고 시각 기능을 유지토록 돕는 치료제이다.

얀센 파마슈티컬스는 지난해 1월 유전자 치료제 개발 전문 제약기업인 메이라GTx 홀딩스社와 글로벌 제휴 및 라이센스 합의를 도출하면서 유전성 망막질환 포트폴리오의 제조‧발매를 진행할 수 있는 전권을 확보한 바 있다.

AAV-RPGR 유전자 치료제는 얀센 파마슈티컬스 측이 당시 도출했던 합의에 따라 개발을 진행해 왔다.

양사는 다른 유전성 망막질환들을 겨냥한 새로운 표적을 탐색하고, 아데노 연관 바이러스 제조기술의 개발을 추가로 진행하기 위한 공동연구에도 합의관계를 구축한 상태이다.