바이오젠, 신경계 질환 유전자 치료제 개발 제휴

美 상가모 테라퓨틱스와 합의..알쯔하이머ㆍ파킨슨병 등 표적

바이오젠社가 미국 캘리포니아州 리치먼드에 소재한 유전자 편집 치료제, 유전자 치료제, 유전자 조절제 및 세포 치료제 전문 제약기업 상가모 테라퓨틱스社(Sangamo therapeutics)와 글로벌 라이센스 제휴계약을 체결했다고 27일 공표했다.

이에 따라 바이오젠 측은 알쯔하이머를 포함한 타우병증(tauopathies) 치료제 후보물질 ‘ST-501’과 파킨슨병을 비롯한 시노크리노병증(synucleinopathies) 치료제 후보물질 ‘ST-502’, 공개되지 않은 신경근육 질환 표적 중 3분의 1, 그리고 차후 5년 동안 최대 9개의 외부에 공개되지 않은 신경계 질환 표적들에 대한 개발‧발매를 추가로 진행할 수 있는 전권을 확보했다.

양사는 이와 함께 신경계 질환에 핵심적으로 관여하는 유전자들의 발현을 조절하기 위해  아데노 연관 바이러스(AAV)를 통해 전달되는 아연 집게 단백질(ZFP: zinc finger protein) 기술을 적용해 나가기로 했다.

아연 집게 단백질 기술은 상가모 테라퓨틱스 측이 사용권을 보유한 첨단기술의 일종이다.

바이오젠社의 앨프리드 샌드락 주니어 연구‧개발 담당부회장은 “신경과학 분야의 개척자 기업 가운데 한곳으로 손꼽히는 바이오젠이 각종 신경계 질환들을 치료할 수 있기 위해 DNA 차원에서 새로운 유전자 조절제 치료방법에 대한 연구를 진행한다는 취지에서 상가모 테라퓨틱스 측과 협력을 진행해 나갈 것”이라며 높은 기대감을 표시했다.

신약들의 허가를 신청하기 위해 연구‧개발 프로그램을 진행해 나가겠다는 것이다.

상가모 테라퓨틱스社의 샌디 매크레 대표는 “알쯔하이머와 파킨슨병 등 다수의 파괴적인 신경퇴행성 질환들로 인해 고통받고 있는 환자들을 위한 질환 조절제(disease modifying treatments)가 허가를 취득한 전례가 부재한 형편이어서 현행 표준요법제들로 대증요법을 진행하는 데 그치지 않고 증상의 진행속도를 늦추거나 중단시킬 수 있는 약물들의 개발이 절실히 요망되고 있는 형편”이라고 지적했다.

그는 뒤이어 “우리는 신경과학 분야에서 유전자 치료제들이 1회 투여로 유전체 차원에서 근본적인 발병원인에 대응해 환자들의 병력(病歷)을 변화시킬 수 있을 것으로 믿어 의심치 않는다”고 덧붙였다.

이와 관련, 상가모 테라퓨틱스 측이 보유한 유전체 조절기술을 의미하는 아연 집게 단백질 전사인자(轉寫因子‧ZFP-TFs)는 아데노 연관 바이러스를 통해 전달되어 DNA 차원에서 기능을 수행하면서 원하는 치료효과를 나타내기 위해 특정한 유전자에서 발현되도록 선택적으로 억제하거나 촉진하는 것으로 알려져 있다.

전임상 단계의 시험에서 아데노 연관 바이러스 벡터를 사용해 타우 표적화(ST-501) 및 알파시누클레인 표적화(ST-502) 아연 집게 단백질 전사인자들을 전달하면 타우 단백질과 알파시누클레인을 고도 선택적으로 조정할 수 있음이 입증된 상태이다.

상가모 테라퓨틱스社의 스테픈 보이셀 기업전략 부문 대표는 “우리가 보유한 아연 집게 기술이 바이오젠 측이 자랑하는 견줄 수 없는 신경과학 연구, 신약개발 및 발매 경험‧역량과 결합되고, 혁신적인 치료제들을 환자들에게 공급하기 위한 노력을 공유하면서 탄탄한 협력관계가 확립될 수 있게 될 것”이라는 말로 새로운 치료제들이 보다 빠르고 효율적으로 환자 치료에 사용될 수 있게 될 것이라는 기대감음 감추지 않았다.

양사간 합의에 따라 상가모 테라퓨틱스 측은 초기단계의 연구활동을 진행키로 했으며, 소요비용은 양사가 분담키로 했다.

바이오젠 측의 경우 신약개발을 위한 연구와 임상개발, 허가절차 및 글로벌 마켓 발매 등을 맡고, 비용 또한 전담키로 했다.

상가모 테라퓨틱스 측은 제휴계약 체결 이후 처음 3개 제품까지 임상시험용 의약품을 GMP 시설에서 제조해 공급키로 했다. 바이오젠 측은 처음 3개 제품들의 임상시험 이후 단계 필요분을 GMP 시설에서 제조해 자체조달키로 했다.

합의계약의 체결로 상가모 테라퓨틱스 측은 3억5,000만 달러의 성과금을 지급받게 됐다.

3억5,000만 달러는 1억2,500만 달러의 사용료(kicense fee)와 2억2,500만 달러의 상가모 테라퓨틱스 발행주식 매입비용이다. 2억2,500만 달러라면 한 주당 9.21달러에 해당하는 금액이다.

상가모 테라퓨틱스 측은 이밖에도 차후 개발, 허가취득 및 발매 성과를 도출했을 때 최대 23억7,000만 달러를 지급받기로 했다. 여기에는 최대 9억2,500만 달러의 허가취득 前 성과금과 최대 14억4,500만 달러의 매출 관련 성과금이 포함되어 있다.

한자릿수 후반에서 10%대 초반대 로열티는 앞서 언급된 부분들과 별도로 보장받았다.