혈소판 감소증 치료제 ‘다프텔릿’ 적응증 추가

선행 치료에 반응 불충분한 간질환 환자 혈소판 감소증

미국 노스캐롤라이나州 더럼에 소재한 전문 제약기업 도바 파마슈티컬스社(Dova Pharmaceuticals)는 수술 또는 시술을 앞둔 만성 간질환 환자들에게서 혈소판 감소증을 치료하는 약물인 ‘다프텔릿’(Doptelet: 아바트롬보팍)의 적응증 추가가 FDA에 의해 승인됐다고 27일 공표했다.

선행 치료제들에 충분한 반응을 나타내지 않은 성인 만성 면역성 혈소판 감소증(ITP) 환자들에게서 혈소판 감소증을 치료하는 약물로도 사용이 가능토록 승인받았다는 것.

이에 앞서 ‘다프텔릿’은 25일 침습성 시술을 진행할 예정인 성인 만성 간질환 환자들에게서 중증 혈소판 감소증을 치료하는 약물로 EU 집행위원회 허가를 취득했다.

‘다프텔릿’은 시술을 진행할 예정인 성인 만성 간질환 환자들에게서 혈소판 감소증을 치료하는 약물로 지난해 5월 FDA의 허가를 취득한 제품이다.

도바 파마슈티컬스社의 데이비드 자카델리 회장은 “도바 파마슈티컬스는 선행 치료에 충분한 반응을 나타내지 않은 성인 만성 면역성 혈소판 감소증 치료제로 미국 내 환자 및 의사들에게 ‘다프텔릿’이 공급될 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”고 말했다.

그는 뒤이어 “면역성 혈소판 감소증 치료제 이외에 새로운 치료대안으로 ‘다플텔릿’이 시장에서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있을 것으로 기대해마지 않는다”고 덧붙였다.

‘다프텔릿’은 식사와 함께 복용하는 경구용 트롬보포이에틴 수용체 촉진제(TPO-RA)의 일종이다.

본임상 3상 시험에서 ‘다프텔릿’은 대부분의 환자들에게서 치료에 착수한 후 8일차에 혈소판 수치가 최소한 50,000/μL에 도달함에 따라 6개월에 걸친 치료기간 동안 혈소판 수치를 목표치로 유지하는데 나타낸 효과가 플라시보 대조그룹에 우위를 보인 것으로 입증됐다.

면역성 혈소판 감소증 적응증 추가를 위한 부가적인 효능자료를 보면 만성 간질환 환자들에게서 혈소판 감소증을 치료하는 내용으로 진행되었던 2건의 임상 2상 시험과 2건의 임상 3상 시험 등이 포함되어 있다.

면역성 혈소판 감소증 환자 128명과 다양한 적응증에 걸쳐 진행된 24건의 ‘다프텔릿’ 임상개발 프로그램에 참여한 1,000명 이상의 피험자들로부터 확보된 안전성 자료가 이 약물의 안전성 및 내약성을 뒷받침했다.

면역성 혈소판 감소증 환자 지원단체의 하나로 알려진 혈소판장애지원협회(PDSA)의 캐롤라인 크루즈 회장은 “면역성 혈소판 감소증 환자들이 라이프스타일을 지원하고 가능한 최선의 치료효과에 도달할 수 있도록 해 줄 치료제를 선택하기 위해 의사 측과 긴밀히 협력해야 할 것”이라며 “이것이 바로 추가적인 치료대안의 확보가 매우 중요한 이유”라고 강조했다.

크루즈 회장은 “새로운 경구용 트롬보포이에틴 수용체 촉진제가 성인 면역성 혈소판 감소증 환자들에게 사용될 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”며 “새로운 치료대안이 확보될 때마다 선택의 폭이 늘어나고 환자들에게 새로운 희망을 안겨줄 수 있을 것”이라고 언급했다.

도바 파마슈티컬스 측은 7월 중반 이내에 면역성 혈소판 감소증 치료제로 ‘다프텔릿’의 발매에 착수할 예정이다.

한편 도바 파마슈티컬스 측은 이날 미국 노스 캐롤라이나州 롤리에 소재한 위장관계 질환 치료제 전문 제약기업 샐릭스 파마슈티컬스社(Salix)와 제휴관계의 폭을 확대했다고 밝혔다.

7월 1일부터 기존의 위장병학, 직장대장 수술 및 직장(直腸) 항문질환 이외에 샐릭스 파마슈티컬스 측이 간장병 및 중재 방사선 의학 분야에서 ‘다프텔릿’의 만성 간질환 코프로모션 독점적 전권을 보유키로 했다는 것.

도바 파마슈티컬스 측은 7월 1일부터 해당 과목별 매출액에서 30% 중반대 비율의 수수료를 샐릭스 파마슈티컬스社에 계속 지급해야 할 것으로 보인다.

자카델리 회장은 “샐릭스 파마슈티컬스社와 제휴확대로 ‘다프텔릿’이 한층 탄탄한 성장 모멘텀을 확보하면서 도바 파마슈티컬스의 경우 면역성 혈소판 감소증 적응증으로 ‘다프텔릿’을 성공적으로 발매하는데 집중할 수 있게 될 것”이라고 말했다.

그는 또 “혈소판 감소증 치료제 분야의 선도주자 가운데 한곳답게 도바 파마슈티컬스가 만성 간질환, 면역성 혈소판 감소증 및 항암화학요법제 유발 혈소판 감소증 치료제 시장에서 ‘다프텔릿’에 내포된 기회를 현실화하는 데 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.

항암화학요법제 유발 혈소판 감소증 과 관련, 도바 파마슈티컬스 측은 내년 상반기 중으로 중요한 임상 3상 시험결과를 내놓을 수 있을 것이라 예상되고 있다.