FDA, 獨 머크 담관암 치료제 ‘희귀의약품’ 지정

‘M7824’..이중기능성 면역요법제 최초 지정사례

독일 머크社는 자사가 담관암 치료제로 개발을 진행 중인 약물인 ‘M7824’가 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정받았다고 10일 공표했다.

FDA로부터 ‘희귀의약품’으로 지정받음에 따라 ‘M7824’는 개발이 진행되는 과정에서 다양한 인센티브를 적용받을 수 있을 것으로 보인다.

특히 이중기능성(bifunctional) 면역요법제가 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정받은 것은 ‘M7824’가 처음이다.

FDA는 지난 10월 19~23일 독일 뮌헨에서 열렸던 유럽 의료종양학회(ESMO) 학술회의에서 발표된 ‘M7824’의 담관암 치료효과 자료를 근거로 이번에 ‘희귀의약품’ 지정을 결정한 것이다.

‘M7824’는 종양증식인자-β의 공동화(co-localized) 차단 기전과 항 프로그램화 세포사멸 리간드-1(PD-L1) 면역회피 기전을 결합시키는 이중기능성 면역요법제이다.

담관암은 간내 담도암(ICC), 간외 담도암(ECC) 및 담낭암(GBC) 등 드물게 발생하지만 공격적인 위장관계 암들을 통칭하는 암이다. 미국의 경우 연간 1만6,000여명의 담관암 환자들이 발생하는 것으로 추정되고 있다.

더욱이 담관암은 치료대안 선택의 폭이 제한적이어서 진행기 환자들의 평균 생존기간이 1년에도 채 미치지 못하고 있는 데다 일반적으로 다빈도 항암화학요법제를 사용했을 때 객관적 종양반응률이 10%를 밑돌고, 반응기간 또한 단시일에 그치고 있다는 지적이다.

독일 머크社 제약사업부의 루치아노 로세티 글로벌 연구‧개발 담당대표는 “담관암이 희귀암이지만 난치성 종양으로 악명높아 수술이나 항암화학요법제 등 현재 사용 중인 치료법들을 적용할 수 없거나 유의할 만한 치료효과를 얻지 못하고 있는 것이 현실”이라며 “이번에 ‘M7824’가 처음으로 ‘희귀의약품’에 지정된 것을 계기로 머크는 새로운 계열의 면역요법제가 다양한 암에 사용될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 말했다.

한편 ‘M7824’가 담관암에 나타낸 효과를 수록한 첫 번째 임상자료로 유럽 의료종양학회에서 발표된 내용을 보면 ‘M7824’는 백금착제 항암제 1차 약제로 치료를 진행한 후에도 증상이 진행된 아시아계 환자들에게서 임상적 활성을 나타낸 것으로 입증됐다.

총 30명의 환자들에게서 나타난 객관적 반응률이 20%로 평가된 가운데 반응지속기간의 경우 8.3개월에서 13.9개월 이상에 이른 것으로 분석되었던 것.

3급 이상의 부작용은 33.3%의 환자들에게서 수반된 것으로 나타났는데, 가장 빈도높게 관찰된 3급 부작용은 발진과 지방분해효소 수치의 증가였다.

‘M7824’는 항 종양반응을 회복 및 향상시켜 종양의 성장을 억제하는 것으로 사료되고 있다.

지금까지 670여명의 다양한 고형암 환자들이 ‘M7824’를 사용한 치료를 받았다.

담관암 외에도 ‘M7824’는 비소세포 폐암, 인유두종 바이러스 관련 종양, 그리고 위암, 식도 편평세포암종 및 식도 선암종 등의 위장관계 암을 타깃으로 한 연구가 진행 중이기도 하다.