‘로렌조 오일’ 속 희귀질환 치료제 개발 기대케

부신척수신경병증 치료 ‘MIN-102’ 임상 美 첫 환자 투여

‘MIN-102’는 스페인 바르셀로나에 소재한 희귀질환 치료제 개발 전문 제약기업 미노릭스 테라퓨틱스社(Minoryx Therapeutics)가 현재 임상 2상 및 3상 시험을 진행 중인 부신척수신경병증(AMN) 치료용 신약후보물질이다.

이와 관련, 미국에서 첫 번째 피험자를 대상으로 ‘MIN-102’의 투여가 이루어졌다고 미노릭스 테라퓨틱스社가 5일 공표해 관심을 모으고 있다.

성인 남성환자들을 충원해 착수된 이 임상시험(‘ADVANCE 시험’)이 가장 빈도높게 나타나고 있는 X-연관 부신백질이영양증(X-ALD)의 한 표현형으로 알려진 부신척수신경병증에 ‘MIN-102’가 나타내는 효과를 관찰하는 데 일차적인 목표를 두고 있기 때문이다.

X-연관 부신백질이영양증은 영화 ‘로렌조 오일’ 덕분에 상당히 알려져 있는 희귀질환의 일종이다.

미국 내 첫 번째 환자에 대한 ‘MIN-102’ 투여는 매사추세츠州 보스턴에 소재한 매사추세츠 종합병원에서 플로리언 아이클러 박사의 지도로 시행됐다.

매사추세츠 종합병원 이외에 메릴랜드州 볼티모어 소재 케네디 크리거 연구소와 스탠퍼드대학 의과대학 등 2곳에서도 가까운 시일 내에 피험자 충원이 착수될 예정이다.

유럽의 경우 ‘MIN-102’의 첫 번째 환자 투여는 지난해 말과 올초 스페인 바르셀로나 소재 발데브론대학병원과 네덜란드 암스테르담 소재 아카데미 메디컬센터에서 이미 이루어졌다.

현재 유럽에서 피험자 충원은 헝가리 부다페스트 유전체의학‧희귀질환연구소, 프랑스 파리 제 6대학 의과대학병원, 독일 라이프찌히대학, 이탈리아 밀라노 카를로 베스타 신경의학연구소 및 영국 런던 국립신경과‧신경외과병원 등에서 신속하게 진행되고 있다.

‘ADVANCE 시험’은 피험자 무작위 분류를 거쳐 이중맹검법, 플라시보 대조, 개방표지 시험으로 진행되고 있다.

이 시험은 선택적 PPAR 감마(peroxisome proliferation-activated receptor γ) 촉진제이자 2형 당뇨병 치료제 피오글리타존(액토스) 대사물질의 일종인 ‘MIN-102’가 남성 부신척수신경병증 환자들의 증상 진행을 억제하는 데 나타내는 효과를 평가하는 데 주안점을 두고 있다.

증상의 진행도는 환자들을 대상으로 운동기능 검사를 진행해 평가하게 된다.

100명 이상의 환자들을 피험자로 충원해 진행한다는 목표를 세운 이 시험의 결과는 오는 2020년 말경 도출될 수 있을 것으로 예상되고 있다.

아이클러 박사는 “X-연관 부신백질이영양증 환자들을 위해 착수된 중요한 임상시험에 우리 매사추세츠 종합병원이 미국 내에서 첫 번째로 참여할 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”며 “더 많은 피험자들을 충원하는 데 주력하면서 좋은 결과가 도출될 수 있도록 힘을 기울여 나갈 것”이라고 말했다.

미노릭스 테라퓨틱스社의 우베 메야 최고 의학책임자는 “미국에서 첫 번째 환자에게 ‘MIN-102’가 투여된 것은 임상시험이 진행되는 과정에 중요한 성과에 도달했음을 의미하는 것”이라며 “이미 피험자 충원률이 50%를 넘어선 만큼 X-연관 부신백질이영양증과 같은 희귀질환을 타깃으로 한 임상시험에서 괄목할 만한 결과가 나올 것이라 기대해마지 않는다”고 밝혔다.