급성 골수성 백혈병 치료제 EU 심사관문 통과

재즈 파마 다우노루비신+시타라빈 복합제 ‘바이제오스’

아일랜드 제약기업 재즈 파마슈티컬스社(Jazz)는 급성 골수성 백혈병 치료제 ‘바이제오스’(Vyxeos: 다우노루비신+시타라빈)가 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받았다고 27일 공표했다.

이에 따라 주사용 액제로 제조해 투여하는 다우노루비신 44mg 및 시타라빈 100mg 분말제인 ‘바이제오스’는 새로 진단받은 치료 관련 급성 골수성 백혈병(t-AML) 또는 골수이형성증 관련 변화를 동반하는 급성 골수성 백혈병(AML-MRC)을 치료하는 약물로 유럽 각국에서 발매에 들어갈 수 있게 됐다.

‘바이제오스’는 이에 앞서 지난해 8월 FDA로부터 발매를 승인받은 바 있다.

‘바이제오스’는 다우노루비신 및 시타라빈 복합제의 시너지 효과를 기대할 수 있는 분자비(分子比)로 복합되어 있는 첨단 리포좀 제제이다.

재즈 파마슈티컬스社의 대니얼 스위셔 회장 겸 최고 운영책임자는 “새로 진단받은 치료 관련 급성 골수성 백혈병 또는 골수이형성증 관련 변화를 동반하는 급성 골수성 백혈병으로 인해 고통받고 있는 고령의 성인환자들을 대상으로 진행된 임상 3상 시험에서 현행 표준요법제에 비해 총 생존기간 우위효능이 입증된 항암화학요법제는 ‘바이제오스’가 처음”이라고 강조했다.

그는 뒤이어 “재즈 파마슈티컬스는 ‘바이제오스’가 EU 각국의 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓰고 있다”며 “EU 각 회원국에서 약가 및 급여 여부가 결정되는 대로 국가별로 ‘바이제오스’의 발매가 착수될 수 있도록 할 것”이라고 설명했다.

이번에 허가를 취득함에 따라 ‘바이제오스’는 EU 28개 회원국과 유럽경제지역(EEA) 회원국인 노르웨이, 아이슬란드 및 리히텐슈타인에서 발매에 들어가게 된다.

영국 버밍엄대학병원 임상혈액학센터의 찰스 크래독 교수는 “유럽에서 급성 골수성 백혈병이 희귀암의 일종으로 자리매김하고 있지만, 치료 관련 급성 골수성 백혈병 또는 골수이형성증 관련 변화를 동반하는 급성 골수성 백혈병 환자들의 경우 예후가 다른 유형의 백혈병 환자들에 비해 훨씬 좋지 못하다”고 말했다.

이번에 승인받은 ‘바이제오스’의 경우 새롭고 임상적으로 유의할 만한 치료대안이어서 EU 각국의 환자 및 의료전문인들에게 환영받을 수 있을 것으로 기대된다고 덧붙이기도 했다.

‘바이제오스’의 허가신청서에는 중추적 임상 3상 시험을 포함한 5건의 시험에서 도출된 임상자료가 동봉됐다.

임상 3상 시험에서 도출된 자료는 ‘임상종양학誌’ 7월호에 ‘이차성 급성 골수성 백혈병을 새로 진단받은 고령층 환자들에게서 나타난 CPX-351(시타라빈+다우노루비신) 리포좀 주사제와 재래식 시타라빈+다우노루비신 복합제의 비교’ 제목의 보고서로 게재됐다.

빠르게 진행되어 생명을 위협할 수 있는 혈액암으로 알려진 새로 진단받은 치료 관련 급성 골수성 백혈병 환자 또는 골수이형성증 관련 변화를 동반하는 급성 골수성 백혈병 환자들로 60~75세 연령대에 속한 309명을 충원해 진행되었던 이 시험에서 ‘바이제오스’는 대조그룹과 효능 및 안전성이 비교평가됐다.

그 결과 ‘바이제오스’로 치료를 진행한 그룹은 평균 총 생존기간이 9.6개월로 나타나면서 대조그룹의 5.9개월에 비해 개선되었음이 입증되면서 일차적 시험목표가 충족된 것으로 분석됐다.

더욱이 ‘바이제오스’를 투여한 그룹은 관해율이 37%로 나타나 대조그룹의 26%에 비해 괄목할 만한 우위를 보였다. 조혈모세포 이식수술(HSCT)을 받은 비율을 보면 ‘바이제오스’ 투여그룹이 34%로 나타난 가운데 대조그룹은 25%로 파악됐다.

‘바이제오스’ 투여그룹에서 관찰된 부작용 보고사례들은 이미 알려져 있는 시타라빈 및 다우노루비신의 안전성 프로필과 대동소이했다.

비 혈액학적 부작용이 나타난 현황을 보면 ‘바이제오스’가 오랜 치료기간이 필요한 데다 호중구 및 혈소판 수치가 회복되는 데 상당한 시간이 소요되었음에도 불구, 두 그룹에서 발생률에 큰 차이가 눈에 띄지 않았다.

전체 피험자들의 25% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 출혈, 고열, 발진, 부종, 구역, 구내염 또는 인후통, 설사, 변비, 근육통, 피로, 위통, 호흡곤란, 두통, 기침, 식욕감퇴, 불규칙한 심장박동, 폐렴, 혈액 감염증, 오한, 수면장애 및 구토 등이 보고됐다.